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Lupus eritematoso sistemico: Aggiornamento ACR-EULAR dei criteri di classificazione

Anticipati, nel corso dell'ultimo Congresso ACR, i nuovi criteri di classificazione per il lupus eritematoso sistemico, frutto di un lavoro congiunto delle due principali società scientifiche mondiali nel settore della Reumatologia (ACR ed EULAR). I nuovi criteri promuovono l'identificazione precoce del lupus, consentiranno ai ricercatori di studiare gruppi più omogenei di pazienti e potrebbero, almeno secondo le intenzioni degli estensori del documento, guidare il prossimo sviluppo di trattamenti più efficaci contro la malattia. I criteri, approvati dallo steering committee, verranno presentati in forma definitiva nel corso dell'edizione 2018 del congresso EULAR.

Nel corso dell'ultimo congresso ACR, conclusosi recentemente a S. Diego, sono stati anticipati, nel corso di una seguitissima sessione, i nuovi criteri di classificazione per il lupus eritematoso sistemico (LES), frutto di un lavoro congiunto delle due principali società scientifiche mondiali nel settore della Reumatologia (ACR ed EULAR).

I nuovi criteri promuovono l'identificazione precoce del lupus, consentiranno ai ricercatori di studiare gruppi più omogenei di pazienti e potrebbero, almeno secondo le intenzioni degli estensori del documento, guidare il prossimo sviluppo di trattamenti più efficaci contro la malattia.

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fonte: uniamo.org

25 novembre incontro degli ePAGs italiani a Roma

     A quasi un anno dall'endorsement degli Stati Membri, che hanno dato il via alla nascita ufficiale delle 24 European Reference Network -ERNs, le attività dei Rappresentanti ePAG all'interno delle reti si vanno delineando nel loro significato.

     Dopo la prima fase di "conoscenza" si cominciano a definire in ciascuna Rete, ruoli, compiti ed obiettivi dei Rappresentanti dei pazienti.

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Scienziati americani provano a cambiare il Dna di un paziente

Tentativo di modificare i geni direttamente all'interno del corpo, solo fra tre mesi si conoscerà il risultato

Redazione ANSA

Scienziati americani hanno reso noto di avere provato per la prima volta a modificare i geni di una persona direttamente all'interno del suo corpo per cambiarne il Dna in modo permanente con l'obiettivo di curare una malattia.    L'esperimento é stato realizzato lunedì ad Oakland (California) su Brian Madeux, un 44/enne affetto da una rara malattia metabolica. Si saprà solo fra 3 mesi se il trattamento é riuscito o meno. La tecnica verrà testata per anche altre malattie, inclusa l'emofilia.

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Nuovo farmaco potrebbe curare quasi tutte le forme di autismo

Testato con successo su topi, verso sperimentazioni cliniche

Redazione ANSA ROMA

Lo sguardo di una bimba © Ansa

Scoperto un potenziale nuovo farmaco che potrebbe rappresentare una cura promettente per quasi tutte le forme di autismo: si chiama "nitrosinaptina" e in test sui topi con la malattia ha ripristinato il corretto funzionamento dei neuroni, inoltre normali comportamenti negli animali, infine ha portato alla normalizzazione delle anomalie cerebrali comuni nella malattia. Lo studio è frutto di una collaborazione di più enti di ricerca ed è stato condotto da Stuart Lipton, presso The Scripps Research Institute di La Jolla (California).

Presto potrebbero iniziare studi clinici per testare la nitrosinaptina sui primi pazienti. I risultati di questo studio sono pubblicati oggi sulla rivista Nature Communications. "Pensiamo che questo candidato farmaco possa essere efficace contro multiple forme di autismo", sostiene Lipton.

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Policlinico Federico II, sperimentata per la prima volta al mondo la terapia genica per la mucopolisaccaridosi di tipo VI

  • Lunedi 13 Novembre 2017
  • Redazione pharmastar.it

Presso il Dipartimento di Pediatria del Policlinico Federico II, per la prima volta al mondo, un paziente con mucopolisaccaridosi di tipo VI ha ricevuto un farmaco di terapia genica.



Ma cos’è la mucopolisaccaridosi di tipo VI? Si tratta di una grave malattia genetica con coinvolgimento multi-sistemico dovuto al deficit dell'enzima arilsolfatasi B. Il farmaco usato è derivato dal virus adeno-associato ed ha la capacità di trasferire il gene codificante per l'enzima arilsolfatasi B che, una volta prodotto dalle cellule del fegato, viene secreto nel circolo ematico e, quindi, captato dai tessuti affetti.

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