L'Fda ha approvato patisiran, il primo farmaco specificamente autorizzato per il trattamento di una malattia rara e mortale chiamata amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR). Sviluppato dalla biotech americana Alnylam verrà messo in commercio con il marcio Onpattro.

   La decisione è anche una pietra miliare scientifica: segna la prima approvazione in assoluto per un farmaco che utilizza la RNA interference, un meccanismo di difesa presente in natura che le cellule possono utilizzare per mettere a tacere un gene prima che produca una proteina dannosa.

«Questa approvazione fa parte di un'ondata più ampia di progressi che ci consentono di trattare la malattia affrontando effettivamente la causa alla radice, permettendoci di arrestare o invertire una condizione, piuttosto che essere in grado solo di rallentarne la progressione o di curare i suoi sintomi. In questo caso, gli effetti della malattia causano una degenerazione dei nervi, che può manifestarsi in dolore, debolezza e perdita di mobilità", ha detto il Commissario dell'Fda Scott Gottlieb "Nuove tecnologie come gli inibitori dell'RNA, che alterano i fattori genetici di una malattia, hanno il potenziale di trasformare la medicina, in modo da poter meglio affrontare e anche curare le malattie debilitanti. Ci impegniamo a far progredire i principi scientifici che consentono lo sviluppo e la revisione efficienti di trattamenti sicuri, efficaci e innovativi, in grado di cambiare la vita dei pazienti.»

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