Notizie su Malattie Rare e Salute

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva
 

aboutpharma.com

Emofilia, positivi i primi dati della terapia genica di Pfizer e Sangamo

Giroctocogene fitelparvovec è attualmente in uno studio clinico di Fase 1/2 ma i dati preliminari hanno mostrato che nessuno dei pazienti trattati ha avuto episodi emorragici o ha richiesto infusioni di FVIII. Entro agosto però, potrebbe ricevere il via libera un’altra terapia genica, di Biomarin

di Redazione Aboutpharma Online 18 Giugno 2020
terapia genica emofilia

Il trial è ancora in corso ma in occasione del World Federation of Hemophilia 2020 World Congress, Pfizer e Sangamo Therapeutics hanno rivelato i dati aggiornati della loro terapia genica contro l’emofilia. Giroctocogene fitelparvovec – questo il nome della terapia – è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase 1/2. Dai dati preliminari è emerso che i pazienti trattati con la dose più alta hanno mostrato livelli di attività di fattore VIII (FVIII) sostenuti, per un periodo prolungato. Sottolineandone il potenziale della terapia genica di liberare i pazienti con emofilia A dal trattamento cronico.

Efficacia della terapia genica per l’emofilia

Lo studio sta testando quattro differenti dosi di terapia genica in 11 pazienti con emofilia grave A. I dati aggiornati, provengono dai cinque pazienti che hanno ricevuto la dose più alta, pari a 3e13 vg (vector genomes)/kg. Tutti e cinque hanno mostrato livelli di attività di FVIII sostenuti, per un periodo di tempo prolungato e per più di un anno, nel caso di un paziente. Nessun paziente ha avuto episodi emorragici o ha richiesto infusioni di FVIII.

Verso lo studio di fase 3

La terapia genica è stata ben tollerata con lievi effetti collaterali (bassa pressione sanguigna, febbre, mal di testa e tachicardia) risolti entro 24 ore. Lo studio non ha riportato altri gravi effetti collaterali legati al trattamento. Pfizer e Sangamo presenteranno ulteriori dati, a un anno dal trattamento di tutti e cinque i pazienti trattati. Intanto è in corso uno studio introduttivo di fase 3 che le aziende prevedono di avviare entro la fine dell’anno.

Un trattamento una tantum

“L’attuale standard di cura per l’emofilia A grave richiede infusioni regolari per sostituire il fattore VIII mancante. La terapia genica, d’altra parte, offre un nuovo approccio con il potenziale di fornire un trattamento una tantum che consentirebbe ai pazienti di produrre da soli il fattore mancante”, ha affermato Bettina M. Cockroft, Chief Medical Officer di Sangamo. “Questi dati di follow-up indicano che il trattamento con giroctocogene fitelparvovec ha determinato livelli di fattore sostenuti fino a 14 mesi dopo il trattamento e suggerisce il potenziale di questa terapia genica sperimentale per alleviare il carico terapeutico dell’attuale gestione dell’emofilia”.

“Siamo entusiasti che questi dati confermino i risultati precedenti di questo studio di fase 1/2 e che tutti e cinque i pazienti abbiano sostenuto livelli di attività del fattore VIII senza eventi emorragici o uso della terapia sostitutiva” ha aggiunto Seng Cheng, direttore scientifico dell’unità di malattie rare di Pfizer.

Una terapia genica per l’emofilia più vicina

La terapia di Pfizer e Sangamo è solo una dei numerosi trattamenti in via di sviluppo per l’emofilia A, in alternativa all’attuale pratica che richiede infusioni regolari per sostituire il fattore VIII. Un’altra terapia genica in fase clinica avanzata è quella di BioMarin Pharmaceutical, valoctocogene roxaparvovec, che ha dimostrato di ridurre gli episodi emorragici di oltre il 90% nei pazienti trattati quattro anni fa. La terapia è attualmente in fase di revisione da parte della FDA statunitense, che dovrebbe annunciare la sua decisione entro il 21 agosto.


Fonte: aboutpharma.com
URL: https://www.aboutpharma.com/blog/2020/06/18/emofilia-positivi-i-primi-dati-della-terapia-genica-di-pfizer-e-sangamo/