Una terapia genica sperimentale sviluppata da Sarepta Therapeutics non è riuscita a migliorare significativamente la funzione motoria nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne. Lo ha annunciato la biotech americana generando grande delusione per le famiglie e i medici impegnati nella cura della patologia.
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Distrofia muscolare di Duchenne, delusione per la terapia genica di Sarepta che fallisce in fase III
Venerdi 8 Gennaio 2021 Redazione