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Distrofia muscolare di Duchenne, delusione per la terapia genica di Sarepta che fallisce in fase III

Venerdi 8 Gennaio 2021 Redazione

Una terapia genica sperimentale sviluppata da Sarepta Therapeutics non è riuscita a migliorare significativamente la funzione motoria nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne. Lo ha annunciato la biotech americana generando grande delusione per le famiglie e i medici impegnati nella cura della patologia.


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Rapporto Aifa sulle sperimentazioni cliniche in Italia, trend in aumento

I dati fanno riferimento al 2019. Continua in maniera significativa il trend in rialzo dei trial in malattie rare, che rappresentano il 32,1% del totale (31,5% nel 2018)

Covid-19 trial clinici

L’Agenzia italiana del farmaco ha pubblicato il 19° Rapporto nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei medicinali in Italia, con i dati relativi al 2019 e a quanto delineato dall’ente regolatore dopo il calo del 2017, si sono mantenute sui livelli storici recuperati già a partire dal 2018 come numero totale, pur in un contesto di contrazione costante e generale delle sperimentazioni condotte in Europa. Ciò ha portato a un ulteriore incremento della percentuale di sperimentazioni autorizzate in Italia rispetto al resto d’Europa (pari al 22%).

Farmaci

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Allergia alle arachidi, la Commissione Europea approva Palforzia, primo trattamento specifico

La Commissione Europea ha approvato il farmaco Palforzia [polvere di Arachis hypogaea L.,] per il trattamento dell'allergia alle arachidi, una patologia su base immunitaria molto diffusa che in certi pazienti può assumere forme anche gravi che mettono il paziente a rischio della vita se entra in contatto con l'allergene.

Lunedi 21 Dicembre 2020  Redazione

 Il farmaco è indicato nei pazienti di età compresa tra i 4 e i 17 anni con una diagnosi confermata di allergia alle arachidi in concomitanza con una dieta a base di arachidi e può essere continuato nei pazienti di età pari o superiore ai 18 anni.
Palforzia è un farmaco biologico complesso utilizzato con un approccio di dosaggio strutturato che si basa su un secolo di ricerca sull'immunoterapia orale (OIT).