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Terapia genica

Via libera in Europa a Libmeldy, prima terapia genica al mondo approvata per la leucodistrofia metacromatica

Messo a punto grazie a oltre 15 anni di ricerca dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, il farmaco è il risultato dell’alleanza strategica tra Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele e l’azienda biotech Orchard Therapeutics.

GIORGIA, UNA BIMBA CON LEUCODISTROFIA METACROMATICA CON LA RICERCATRICE FRANCESCA FUMAGALLIGIORGIA, UNA BIMBA CON LEUCODISTROFIA METACROMATICA
CON LA RICERCATRICE FRANCESCA FUMAGALLI

È stata approvata in Europa la prima terapia genica al mondo per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromaticaad annunciarlo sono Fondazione Telethon, Ospedale San Raffaele e l’azienda produttrice, Orchard Therapeutics, dopo la comunicazione ufficiale della Commissione europea che ha concesso un’approvazione senza restrizioni (full approval). Un risultato che è frutto di un percorso iniziato oltre 15 anni fa all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano - dove si è dimostrato il razionale a livello prima scientifico e poi clinico a supporto di questo trattamento all’avanguardia - e portato a termine dall’azienda anglo-americana, che nel 2018 ne ha acquisito la licenza esclusiva.

Terapia genica

ansa.it

Al via nei Centri Nemo la terapia genica per la Sma

A Milano Giuseppe, di 5 mesi, è il primo bimbo trattato

Redazione ANSA ROMA 19 dicembre 2020 17:22
Terapia Genica © Ansa

 Si chiama Giuseppe, ha 5 mesi, è affetto da Sma di tipo 1 (la forma più grave di atrofia muscolare spinale) ed è il primo bimbo dei Centri clinici Nemo che ha accesso al trattamento con terapia genica erogata dal Sistema sanitario nazionale. Grazie alla sinergia con l'Asst Ospedale Niguarda, il trattamento è avvenuto in regime di ricovero protetto. Il piccolo è stato trattato il 16 dicembre con l'onasemnogene abeparvovec, il farmaco in grado di correggere il difetto genetico alla base della sua malattia.

Farmaci

ansa.it

Dal 2021 'super-farmaci' che dimezzano colesterolo

Cardiologi, "Ogni anno potranno salvare 10.000 vite in Italia"

Redazione ANSA ROMA 19 dicembre 2020 17:02 
Nuovi farmaci per dimezzare il colesterolo © Ansa

In Italia, ogni anno, per malattie cardiovascolari muoiono più 224.000 persone: di queste, poco meno di 50.000 sono imputabili al mancato controllo del colesterolo. Su oltre un milione di pazienti più ad alto rischio, più di 8 su 10 hanno valori di colesterolo superiori a quelli delle linee guida europee. Un problema sanitario che rischia di aggravarsi anche per i controlli di routine saltati a causa della pandemia di Covid-19 ma che potrebbe ridursi grazie all'arrivo di farmaci innovativi, in grado di controllare i livelli di colesterolo troppo alti anche nei pazienti che non riescono a farlo con le statine.