Il trattamento di pazienti con emofilia B grave o moderata/grave con la terapia genica etranacogene dezaparvovec è risultato efficace e sicuro nello studio di fase 3 HOPE-B, presentato in una sessione orale del 62° congresso dell’American Society of Hematology (ASH).
«La maggior parte dei pazienti con emofilia B è vincolata a una profilassi con una o due infusioni endovenose a settimana di fattore della coagulazione dal momento della nascita per il resto della vita», ha spiegato l'autore senior dello studio, Steven W. Pipe, direttore dell’Hemophilia and Coagulation Disorders Program dell'Università del Michigan di Ann Arbor. «La terapia genica offre la possibilità di liberare i pazienti da questo peso, rendendoli molto più liberi nella vita di tutti i giorni».
agi.it
SALUTE
BioNTech sta sviluppando un potenziale vaccino contro la sclerosi multipla
Gli studi clinici condotti sui topi, riportano gli autori, hanno portato all’arresto della progressione della malattia e al ripristino di alcune capacità motorie
13 gennaio 2021 aggiornato alle 16:19
AGI - La società biotecnologica tedesca che insieme a Pfizer ha realizzato il vaccino contro Covid-19 ha ora annunciato lo sviluppo di un’altra procedura immunizzante, questa volta utile a prevenire la sclerosi multipla (SM). Pubblicati sulla rivista Science, i primi risultati ottenuti dall’azienda avrebbero portato al trattamento della SM in alcuni roditori. Stando a quanto affermato dagli esperti di BioNTech, questa procedura è simile a quella sviluppata in collaborazione con il gigante farmaceutico statunitense Pfizer per il vaccino contro Covid-19.
