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Fonte pharmastar.it

Fibrosi polmonare idiopatica, pirfenidone allunga la sopravvivenza di quasi 3 anni

 Pirfenidone migliora l'aspettativa di vita di quasi 2,5 anni nei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica rispetto alle migliori cure di supporto. Sono questi i risultati di uno studio congiunto UK-USA recentemente pubblicato su Journal of Managed Care Pharmacy.

 

Pirfenidone migliora l'aspettativa di vita di quasi 2,5 anni nei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF) rispetto alle migliori cure di supporto (BSC).
Sono questi i risultati di uno studio congiunto UK-USA recentemente pubblicato su Journal of Managed Care Pharmacy.

Background dello studio
La fibrosi idiopatica polmonare (IPF) è una patologia rara ad eziologia ancora sconosciuta, caratterizzata da fibrosi progressiva ed irreversibile dell'interstizio polmonare. La patologia ha un esito purtroppo fatale, con una sopravvivenza dei pazienti compresa tra 2 e 5 anni dalla diagnosi.

Il tasso di sopravvivenza a 5 anni del 20-40% associato ad IPF è simile a quello riscontrato per i tumori polmonari a cellule non piccole e addirittura peggiore a quello osservato per altre neoplasie.

Si stima che la prevalenza di IPF in Europa e Nord-America sia compresa da 3 a 9 casi per 100.000 individui. Dato lo status di malattia orfana e la necessità di attuare studi con follow-up estesi, si pone la necessità, quindi, di implementare studi di sopravvivenza di potenza statistica adeguata. D'altro canto, la maggior parte dei trial di registrazione di trattamenti farmacologici per l'IPF è stata condotta per periodi non superiori a 12 mesi, risultando non adeguati e dimensionati in maniera opportuna  per stimare l'effetto a lungo termine del trattamento sulla sopravvivenza.

Informazioni su pirfenidone e sul disegno dello studio
Pirfenidone è un agente anti-fibrotico dotato di proprietà anti-inflammatorie, approvato sia dall'ente regolatorio statunitense (FDA) che da quello UE (EMA) per il trattamento dei pazienti affetti da IPF. I dati disponibili che suggeriscono l'esistenza, per il farmaco in questione, di un profilo rischio-beneficio favorevole proevengono da 3 trial clinici di fase 3 randomizzati vs placebo: lo studio ASCEND (2), della durata di 52 settimane e gli studi CAPACITY (3) della durata di 72 settimane.

A questi si aggiungono anche i risultati dello studio RECAP (98 settimane) (4), uno studio di estensione che ha valutato la safety a lungo termine del farmaco nei pazienti che avevano completato uno dei trial sopra citati.

Questi studi, ricordano gli autori nell'introduzione al lavoro, avevano mostrato come il trattamento con pirfenidone fosse in grado di ridurre la mortalità totale a 12 mesi del 48%.

Tra i trattamenti non farmacologici relativi alla IPF, si annovera quella che viene definita come “migliore terapia di supporto” (BSC), un approccio terapeutico che assegna come prioritari gli interventi di gestione della sintomatologia e l'identificazione precoce e il trattamento delle manifestazioni di malattia.

“La BSC – spiegano gli autori – può includere gli interventi di riabilitazione polmonare, l'ossigenoterapia e/o altri trattamenti sintomatici. In linea generale, si ritiene che la BSC non influenzi la sopravvivenza associata ad una diagnosi di IPF”.

Per quantificare l'aspettativa di vita nei pazienti con IPF trattati con pirfenidone rispetto a quelli sottoposti a BSC (considerato il braccio placebo dello studio), i ricercatori hanno analizzato i dati dei trial ASCEND, CAPACITY e RECAP, nonché quelli di un database ospedaliero USA.

Risultati principali dello studio
L'analisi ha quantificato un'aspettativa media di vita aggiuntiva pari a 8,72 anni nei pazienti in trattamento con pirfenidone a fronte di 6,24 anni con BSC. Ciò si traduce in un miglioramento dell'aspettativa di vita con pirfenidone di quasi 2,5 anni rispetto al ricorso alla BSC.
Non solo: i ricercatori hanno anche osservato che il trattamento con pirfenidone era in grado di recuperare circa il 25% degli anni attesi di vita persi a causa di IPF.

Implicazioni dello studio
Presi nel complesso, i risultati dello studio suffragano la tesi secondo la quale il trattamento con pirfenidone rappresenta un trattamento affidabile per l'IPF, migliorando l'aspettativa di vita.

“Le nostre analisi Kaplan-Meier di sopravvivenza – scrivono gli autori – suggeriscono che in questa popolazione di pazienti con IPF, il trattamento con pirfenidone migliora l'aspettativa di vita rispetto alla BSC. L'entità stimata del beneficio apportato dalla terapia con pirfenidone è risultato sostanziale, a suggerire che il farmaco migliora l'aspettativa di vita di 2,47 anni rispetto alla BSC. Tale risultato potrebbe rappresentare un recupero pari al 25% degli anni di vita persi a causa di IPF rispetto all'aspettativa di vita nella popolazione generale corrispondente”.

“In ragione delle difficoltà esistenti relative alla conclusione di studi di sopravvivenza su IPF di potenza statistica adeguata – continuano i ricercatori – determinare i metodi più appropriati per predire la sopravvivenza dei trattamenti approvati per l'IPF rappresenta un ambito di ricerca molto importante”.

“Gli studi futuri – concludono – potrebbero prendere in considerazione la raccolta dei dati di sopravvivenza a lungo termine relativi all'impiego di pirfenidone in un setting clinico rappresentato dalla pratica clinica reale. Ciò potrebbe essere di aiuto nel confronto con i database di impiego a lungo termine della BSC”.

Nicola Casella

Bibliografia
1) Fisher M et al. Predicting Life Expectancy for Pirfenidone in Idiopathic Pulmonary Fibrosis. J Manag Care Spec Pharm. 2017;23(3-b):S17-S24.
Leggi
2) King TE Jr,et al. A phase 3 trial of pirfenidone in patients with idiopathic pulmonary fibrosis. N Engl J Med. 2014;370(22):2083-92.
3) Noble PW et al. Pirfenidone in patients with idiopathic pulmonary fibrosis (CAPACITY): two randomised trials. Lancet. 2011;377(9779):1760-69.
4) Costabel U et al. Final analysis of RECAP, an open-label extension study of pirfenidone in patients with idiopathic pulmonary fibrosis. Eur Respir J. 2016;48.

Fonte pharmastar.it URL http://www.pharmastar.it/news/pneumo/fibrosi-polmonare-idiopatica-pirfenidone-allunga-la-sopravvivenza-di-quasi-3-anni-23690