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Malattia di von Willebrand, via libera dell'Ema alla commercializzazione del fattore di VW ricombinante

L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha validato la Domanda di Autorizzazione all'Amministrazione (MAA) per il fattore di von Willebrand ricombinante sviluppato per prevenire e curare episodi di sanguinamento e il sanguinamento perioperatorio negli adulti (età 18 anni e più) diagnosticati con la malattia di von Willebrand (VWD), il più comune disturbo ereditario di coagulazione. Sviluppato da Shire sarà posto in commercio con il marchio Veyvondi.

L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha validato la Domanda di Autorizzazione all'Amministrazione (MAA) per il fattore di von Willebrand ricombinante sviluppato per prevenire e curare episodi di sanguinamento e il sanguinamento perioperatorio negli adulti (età 18 anni e più) diagnosticati con la malattia di von Willebrand (VWD), il più comune disturbo ereditario di coagulazione.  Sviluppato da Shire sarà posto in commercio con il marchio Veyvondi.

Il farmaco, il primo e unico trattamento per gli adulti che vivono con VWD, è stato studiato in due trial di fase III in pazienti di 18 anni e più anziani. il primo trial, ero uno studio multicentrico in aperto, non randomizzato, che ha valutato la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica, con e senza rFVIII. E stato studiato anche in un trial multicentrico internazionale prospettico, in aperto, non controllato,  ha valutato il controllo dell'emostasi prima, durante o dopo le procedure chirurgiche, con o senza rFVIII.
La reazione avversa più comune osservata nei due tria è stata il prurito generalizzato.

Il deposito EMA si basa sui dati di questi due studi clinici di fase 3 condivisi pubblicamente nel dicembre 2015 e nel dicembre 2016, rispettivamente.

Malattia di von Willebrand (VWD)
La malattia di Von Willebrand (VWD) è una malattia emorragica ereditaria causata da un difetto genetico autosomico dominante che determina un'anomalia quantitativa, strutturale o funzionale, del fattore di Willebrand (VWF). Prende il nome dal medico finlandese Erik Adolf von Willebrand che per primo la osservò. E’ caratterizzata da emorragie spontanee a carico delle membrane mucose, eccessivo sanguinamento a seguito di ferita o menorragia.

La malattia viene classificata in due gruppi principali, in base al deficit del VWF: la forma con un difetto quantitativo parziale (tipo 1) o totale (tipo 3), e la forma con un difetto qualitativo (tipo 2), a sua volta suddivisa in diversi sottotipi (2A, 2B, 2M, 2N; si vedano questi termini). La prevalenza complessiva della VWD è stimata tra 0.1 e 1%, a seconda dei diversi studi; tuttavia la prevalenza della VWD sintomatica, che richiede un trattamento specifico, è stimata tra 1/50.000 e 1/8.500

Il fattore di von Willebrand è codificato da un gene localizzato sul Cromosoma 12. Questo è una proteina di produzione piastrinica che ha un fondamentale ruolo nella coagulazione.
VWD è il più comune disturbo ereditario di coagulazione al mondo e colpisce fino all'1 per cento della popolazione mondiale. La malattia può manifestarsi attraverso vari eventi di sanguinamento, compresi periodi mestruali pesanti, lividi facili o frequenti emorragie del naso.

Il sanguinamento causato da VWD è imprevedibile e varia notevolmente tra i pazienti con la malattia. Molte persone con VWD potrebbero non sapere che lo hanno perché i loro I sintomi sono lievi o si modificano nel tempo.

La ricerca mostra che ben 9 su 10 persone con VWD non sono state diagnosticate.
Fonte www.pharmastar.it
URL https://www.pharmastar.it/news/ema/malattia-di-von-willebrand-via-libera-dellema-alla-commercializzazione-del-fattore-di-vw-ricombinante-24384