Biotecnologia

  • Trapianto di cromosoma su cellule staminali umane

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    COMUNICATO STAMPA

    Trapianto di cromosoma su cellule staminali umane

    19/02/2020

     Ricercatori dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica del CNR e dell’IRCCS Humanitas hanno messo a punto un nuovo approccio per correggere in cellule staminali umane il difetto di una rara malattia genetica, la sindrome di Lesch-Nyhan, causa di problemi neurologici e comportamentali. Il lavoro è stato pubblicato sulla rivista internazionale Molecular Therapy: Methods & Clinical Development

  • Staminali: rigenerato il polmone di bimbo affetto da malattia degenerativa

    staminali

    ansa.it

    Staminali: rigenerato il polmone di bimbo affetto da malattia degenerativa

    Terapia sperimentale in uso compassionevole ancora non approvata

    Redazione ANSA MILANO 14 febbraio 2020 10:52
     © ANSA

     MILANO - Il polmone di un bambino, affetto da una malattia respiratoria rara degenerativa, è stato rigenerato con l'infusione di un tipo di cellule staminali, quelle mesenchimali. Grazie a questa terapia, sperimentata per la prima volta al mondo in ambito pediatrico in Italia, prima a Palermo e ora a Milano, il piccolo, di quasi 4 anni, può respirare autonomamente quasi tutto il giorno. A ideare il protocollo, già applicato sugli adulti, è stata Gloria Pelizzo, primario dell'unità di Chirurgia pediatrica dell'ospedale Buzzi di Milano. Il trattamento è ancora in fase sperimentale e a breve partirà il secondo ciclo di trattamento. "Rientra tra le terapie compassionevoli, perché ancora non approvate - ha spiegato Pelizzo - vogliamo trovare una speranza anche per altre malattie malformative e degenerative respiratorie, non solo pediatriche. Dopo il secondo ciclo, contiamo di arruolare bambini con altre patologie respiratorie".
  • Il primo enzima artificiale avvicina la chimica verde

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    Il primo enzima artificiale avvicina la chimica verde

    Fatto di 2 elementi non biologici, traguardo della biologia sintetica

    Redazione ANSA 12 febbraio 2020 10:38
    Rappresentazione del primo enzima artificiale (fonte: Tom Ellenberger, Washington University School of Medicine in St. Louis; Dave Gohara, Saint Louis University School of Medicine) © Ansa

    Costruito in laboratorio il primo enzima artificiale a partire da due elementi non biologici. Il risultato è il primo passo verso future applicazioni verso una chimica più efficiente e rispettosa dell'ambiente. Pubblicato sulla rivista Nature Catalysis dal gruppo dell'Università olandese di Groninga coordinato dal biochimico Gerard Roelfes, è anche un passo in avanti della biologia sintetica, la disciplina che interpreta la vita e il Dna come pura informazione.
  • Cosi' i tumori si nascondono al sistema immunitario

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    Cosi' i tumori si nascondono al sistema immunitario

    La chiave è in due proteine

    Redazione ANSA 04 febbraio 2020 10:24
    Cellule tumorali possono continuare a replicarsi perché si nascondono al sistema immunitario (fonte: CIBSS/University of Freiburg, Michal Roessler) © Ansa  Si nasconde nello stesso sistema immunitario il meccanismo che permette ai tumori di sfuggire a ogni controllo. La scoperta, pubblicata sulla rivista Science Advances, potrebbe aprire la via a nuove terapie anticancro e si deve al gruppo tedesco coordinato dall'italiana Teresa Carlomagno, della Leibniz University Hannover (Luh), in collaborazione con Maja Banks-Khn e Wolfgang Schamel, dell'universita' di Friburgo.

  • Test clinici primo farmaco fatto da intelligenza artificiale

    Farmaci

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    Test clinici primo farmaco fatto da intelligenza artificiale

    Al via in Giappone,'inventato' per disturbo ossessivo compulsivo

    Redazione ANSA ROMA 31 gennaio 2020  13:16
     © EPA

    (ANSA) - ROMA, 31 GEN - Per la prima volta un farmaco creato in pochissimo tempo dall'intelligenza artificiale sarà testato nell'ambito di una sperimentazione clinica pronta per partire in Giappone. È stato creato dalla British start-up Exscientia e dalla nipponica Sumitomo Dainippon Pharma.

    La sua potenziale indicazione è il disturbo ossessivo compulsivo e questa prima assoluta potrebbe segnare una rivoluzione nello sviluppo di nuove terapie che oggi richiede anche 5 anni per approdare a un primo trial clinico, contro i 12 mesi che ci sono voluti per questo nuovo farmaco, ha spiegato il direttore generale di Exscienta, Andrew Hopkins.

  • Ecco il primo cuore bionico

    tecnologie

    ansa.it

    Ecco il primo cuore bionico

    Fatto di robot soffici e tessuti biologici, per testare le valvole cardiache

    Redazione ANSA  30 gennaio 2020 21:53
  • Coronavirus, si preparano le nuove mappe genetiche - SPECIALE

    Ricerca

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    Coronavirus, si preparano le nuove mappe genetiche - SPECIALE

    Per test più precisi e per seguirne tutte le mutazioni

    Enrica Battifoglia 30 gennaio 2020 09:26
    Negli Stati Uniti si lavora a mappe più precise del coronavirus 2019-nCoV (fonte: Pixnio) © Ansa

    Test più precisi per la diagnosi del coronavirus 2019-nCoV, capaci di riconoscere il virus a colpo sicuro, nonostante la sua capacità di mutare: diventano possibili grazie alla decisione degli Stati Uniti di utilizzare il virus isolato in uno dei casi finora confermati nel Paese per ottenere nuove mappe genetiche, molto più precise rispetto a quelle attualmente depositate dai ricercatori cinesi nelle banche di dati GenBank e Gisaid, liberamente accessibili online ai ricercatori di tutto il mondo. L'iniziativa è stata annunciata sulla rivista mSphere dalla Società Americana di Microbiologia, che intende utilizzare la nuova generazione di macchine per il sequenziamento genetico.
  • I primi mini cervelli che simulano i tumori dei bambini

    Ricerca

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    I primi mini cervelli che simulano i tumori dei bambini

    Ottenuti in Italia per studiarli e scoprire nuove terapie

    Monica Nardone 29 gennaio 2020 14:18
    Centinaia di organoidi del cervello permetteranno di studiare il meccanismo che scatena i puù comuni tumoti cerebrali dei bambini (fonte: AlessioCoser, Università di Trento) © Ansa

     Hanno la forma di sfere irregolari e le dimensioni di una piccola arachide, i primi cervelli in miniatura ottenuti in laboratorio per simulare i tumori cerebrali dei bambini e mettere a punto nuove terapie. Pubblicato sulla rivista Nature Communications, il risultato è stato ottenuto in Italia, sotto la guida di Luca Tiberi, dell'università di Trento e il sostegno di fondazione Armenise-Harvard, Associazione per la ricerca sul cancro (Airc) e Fondazione Caritro.
  • Virus Cina, si comincia a lavorare sul vaccino - SPECIALE

    vaccini

    ansa.it

    Virus Cina, si comincia a lavorare sul vaccino - SPECIALE

    Nei laboratori di cinque aziende, una è italiana

    Enrica Battifoglia 29 gennaio 2020 10:05
    La mappa genetica dei virus è alla base dei vaccini di nuova generazione (fonte: Pixnio) © Ansa

     Si comincia a lavorare sul vaccino contro il coronavirus 2019-nCoV e nell'era delle mappe genetiche e di internet questo sforzo è possibile anche senza che il virus debba uscire dalla Cina. Proprio da qui è arrivato il primo annuncio, seguito da quello degli Stati Uniti, e sono almeno cinque le aziende che nel mondo occidentale stanno lavorando in questa direzione, una delle quali si trova in Italia.
  • Sarcoma epitelioide inoperabile, l'Fda approva il tazemetostat

    Farmaci

    pharmastar.it

    Sarcoma epitelioide inoperabile, l'Fda approva il tazemetostat

    Domenica 26 Gennaio 2020  Redazione

    L’Fda ha concesso un'approvazione accelerata al tazemetostat per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età ≥16 anni con sarcoma epitelioide metastatico o localmente avanzato non idoneo alla resezione completa. Sviluppato dalla biotech americana Epizyme, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Tazverik.
  • Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: disponibile in Italia caplacizumab, prima terapia specifica

    Farmaci

    pharmastar.it

    Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: disponibile in Italia caplacizumab, prima terapia specifica 

    Giovedi 23 Gennaio 2020  Redazione

    Si chiama caplacizumab ed è un nanoanticorpo bivalente anti-vWF (fattore di Von Willebrand) che agisce con immediatezza ed efficacia quando un’alterazione del sistema immunitario inizia a produrre anticorpi che inattivano l’enzima ADAMTS13 impedendo la regolazione del processo di coagulazione del sangue.

    Prima terapia specifica per il trattamento negli adulti degli episodi di porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), è da oggi disponibile in classe H in associazione a scambio plasmatico quotidiano (plasmaferesi) e immunosoppressione.
  • Costruito il primo robot vivente VIDEO

    bioingegneria

    ansa.it

    Costruito il primo robot vivente VIDEO

    Fatto di cellule di rana riprogrammate con un supercomputer

    Adele Lapertosa  14 gennaio 2020 11:13
    Xenobot, Il primo robot vivente, è un organismo 3D fatto assemblando cellule vivente in un modo inedito in natura (fonte: Douglas Blackiston) © Ansa

     Non sono robot tradizionali né una nuova specie animale, ma un nuovo tipo di organismo programmabile: sono gli 'xenobot', i primi robot viventi, che devono il loro nome alla rana africana Xenopus laevis, le cui cellule embrionali sono state utilizzate per costruirli. Riassemblate con un supercomputer per compiere funzioni diverse da quelle che svolgerebbero naturalmente, le cellule di rana hanno permesso di ottenere organismi che in futuro potrebbero viaggiare nel corpo umano per somministrare farmaci o ripulire le arterie, o ancora potrebbero essere rilasciati negli oceani come speciali spazzini per catturare le particelle di plastica.
  • Linfoma diffuso a grandi cellule B, per le CAR T tisagenlecleucel conferme di efficacia anche nella 'real life'.#ASH19

    biotecnologie

    pharmastar.it

    Linfoma diffuso a grandi cellule B, per le CAR T tisagenlecleucel conferme di efficacia anche nella 'real life'.#ASH19

    Mercoledi 8 Gennaio 2020  Alessandra Terzaghi

    Per le CAR T tisagenlecleucel arriva una nuova conferma dell'efficacia e sicurezza nella cosiddetta 'real life' arriva dai dati di un registro statunitense, CIBMTR-CT, presentati a Orlando durante il 61° congresso dell'American Society of Hematology (ASH).

    Le cellule CAR T tisagenlecleucel non possono più essere definite solo una grande promessa per la terapia del linfoma diffuso a grandi cellule B ricaduto o refrattario. Sono ormai una realtà – dal settembre 2019 sono disponibili anche per i pazienti italiani – e stanno dimostrando di funzionare nella pratica clinica tanto quanto nel setting un po’ ‘privilegiato’ degli studi clinici.

    Una nuova conferma della loro efficacia e sicurezza nella cosiddetta ‘real life’ arriva dai dati di un registro statunitense, CIBMTR-CT, presentati a Orlando durante il 61° congresso dell’American Society of Hematology (ASH).
  • Iperossaluria primitiva di tipo 1, lumasiran efficace in fase III. Nuovo successo della RNA interfence

    Ricerca

    pharmastar.it

    Iperossaluria primitiva di tipo 1, lumasiran efficace in fase III. Nuovo successo della RNA interfence

    Mercoledi 18 Dicembre 2019  Redazione

    Nello studio di fase 3 ILLUMINATE-A, condotto in pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), il farmaco sperimentale lumasiran che agisce attraverso il meccanismo della RNA interference ha raggiunto l'endpoint di efficacia primaria e tutti gli endpoint secondari testati.

    In particolare, lumasiran ha raggiunto l'endpoint di efficacia primaria di variazione percentuale rispetto al basale, rispetto al placebo, in 24 ore di escrezione di ossalato urinario in media nei mesi da 3 a 6 (p meno di 0,0001).
    Lo studio ha incluso circa 30 pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1, una malattia genetica che causa calcoli renali ricorrenti e nel tempo danneggia gli organi, spesso richiedendo dialisi e trapianti.
  • Terapia Car-T in uso contro 2 tumori si conferma efficace

    car-T

    ansa.it

    Terapia Car-T in uso contro 2 tumori si conferma efficace

    Tisagenlecleucel promossa nella pratica clinica quotidiana

    Redazione ANSA ROMA 10 dicembre 2019 15:27
    Terapia Car-T in uso contro 2 tumori si conferma efficace © Ansa

     Si conferma efficace la terapia Car-T 'Tisagenlecleucelin', in cui le cellule immunitarie del paziente sono prelevate e ingegnerizzate per divenire armi contro il tumore: è già in uso per il trattamento di due tipi di neoplasia, una degli adulti e una dei bambini, ed ora la sua efficacia è stata provata anche nella realtà clinica, ovvero non solo nelle sperimentazioni controllate in laboratorio ma pure sui pazienti in trattamento reale. Promossa dunque nella pratica clinica reale (in indagini post-vendita), questa terapia Car-T è l'unica in uso sia su bambini e ragazzi con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B, sia su adulti con Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), diventati resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia è ricomparsa dopo le cure. È l'annuncio positivo di Novartis in occasione del 61/mo meeting annuale della American Society of Hematology (ASH).
  • Origami di DNA per diagnosi non invasive

    Ricerca
    cnr.it COMUNICATO STAMPA

    Origami di DNA per diagnosi non invasive

    09/12/2019

    Figura 1Figura 1

    Biosensori da usare per diagnosi cliniche accurate e perfettamente biocompatibili, realizzati con piccole sequenze di DNA sintetico ripiegate su stesse: questo il risultato di una ricerca pubblicata su Nano Research. Il lavoro è il frutto di una collaborazione internazionale della durata di tre anni, che ha coinvolto l’Istituto officina dei materiali del Cnr, la Molecular Foundry di Berkeley, le Università di Nova Gorica e Graz

    Un gruppo di ricerca internazionale che ha coinvolto l’Istituto officina dei materiali del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Iom), la Molecular Foundry di Berkeley, le Università di Nova Gorica e di Graz (Austria), dopo tre anni di studio, ha pubblicato su Nano Research, un importante risultato: possiamo costruire dei sensori costituiti di solo DNA in grado di rilevare la presenza di target specifici.

  • >Prima terapia genica contro l'emofilia, evita infusioni per diversi anni

    Terapia genica

    ansa.it

    Prima terapia genica contro l'emofilia, evita infusioni per diversi anni

    Al Policlinico di Milano su una donna che sta bene

    Redazione ANSA ROMA 05 dicembre 2019 15:43
  • Dna modificato, fallito esperimento in Cina su gemelle

    Bioetica

    ansa.it

    Dna modificato, fallito esperimento in Cina su gemelle

    Con tecnica Crisp contro Hiv, generate mutazioni casuali

    Redazione ANSA 05 dicembre 2019 13:36
    La tecnica del taglia-incolla il Dna, Crispr, consente di riscrivere specifiche sequenze del codice genetico. (fonte: Pablo Alcón / Università di Copenhagen) © Ansa

      Il controverso esperimento in cui il ricercatore cinese Hi Jiankui ha affermato di aver fatto nascere due bimbe con il Dna modificato con la tecnica Crispr è probabilmente fallito, e non ha dato alle gemelle alcuna protezione dall'infezione da Hiv. Lo affermano alla rivista del Mit alcuni esperti che hanno visionato lo studio originale che il ricercatore aveva inviato ad alcune riviste scientifiche.
  • Robot 'elettricista' cura il cuore dalle gravi aritmie


    ansa.it

    Robot 'elettricista' cura il cuore dalle gravi aritmie

    Al Mauriziano di Torino Stereotaxis salva vita paziente 65enne

    Redazione ANSA TORINO 02 dicembre 2019  12:04
     © ANSA

      (ANSA) - TORINO, 2 DIC - Si chiama Stereotaxis il robot 'elettricista del cuore' che, all'ospedale Mauriziano di Torino, ha salvato la vita ad un paziente di 65 anni affetto da una grave aritmia cardiaca ventricolare.
    Il sistema è stato utilizzato, per la prima volta in Italia, per una procedura di ablazione.
  • Primi dati clinici (positivi) su Crispr contro le emoglobinopatie gravi

    Genetica

    aboutpharma.com Medicina scienza e ricerca

    Primi dati clinici (positivi) su Crispr contro le emoglobinopatie gravi

    Negli studi clinici di fase 1/2 in corso, sono stati trattati i primi due pazienti affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e anemia falciforme, con risultati incoraggianti e nessun effetto collaterale collegato al trattamento, almeno per i primi mesi di follow up

    di Redazione AboutPharma Online 20 Novembre 2019
    crispr emoglobinopatie gravi

     Crispr-cas9 ha già varcato la soglia delle sperimentazioni umane, da tempo in Cina e di recente anche negli Usa contro i tumori. Ora Crispr lo fa anche con le emoglobinopatie gravi. Secondo un comunicato diramato da CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals Incorporated sarebbero positivi i dati ad interim dei primi due pazienti affetti da tali patologie e trattati con la terapia sperimentale di editing genetico Crispr-cas9 CTX001 negli studi clinici di fase 1/2 in corso. Si tratta in particolare di un paziente con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni, che ha ricevuto la terapia nel primo trimestre del 2019. I dati di follow-up di nove mesi mostrano sicurezza ed efficacia. Un secondo paziente affetto da anemia falciforme grave ha ricevuto CTX001 a metà del 2019 e i dati di sicurezza ed efficacia sono relativi a quattro mesi di follow-up. Si tratta comunque di studi in corso e i pazienti saranno seguiti per circa due anni dopo l’infusione.