CRISPR


  • aboutpharma.com Medicina scienza e ricerca

    Primi dati clinici (positivi) su Crispr contro le emoglobinopatie gravi

    Negli studi clinici di fase 1/2 in corso, sono stati trattati i primi due pazienti affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e anemia falciforme, con risultati incoraggianti e nessun effetto collaterale collegato al trattamento, almeno per i primi mesi di follow up

    di Redazione AboutPharma Online 20 Novembre 2019
    crispr emoglobinopatie gravi

     Crispr-cas9 ha già varcato la soglia delle sperimentazioni umane, da tempo in Cina e di recente anche negli Usa contro i tumori. Ora Crispr lo fa anche con le emoglobinopatie gravi. Secondo un comunicato diramato da CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals Incorporated sarebbero positivi i dati ad interim dei primi due pazienti affetti da tali patologie e trattati con la terapia sperimentale di editing genetico Crispr-cas9 CTX001 negli studi clinici di fase 1/2 in corso. Si tratta in particolare di un paziente con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni, che ha ricevuto la terapia nel primo trimestre del 2019. I dati di follow-up di nove mesi mostrano sicurezza ed efficacia. Un secondo paziente affetto da anemia falciforme grave ha ricevuto CTX001 a metà del 2019 e i dati di sicurezza ed efficacia sono relativi a quattro mesi di follow-up. Si tratta comunque di studi in corso e i pazienti saranno seguiti per circa due anni dopo l’infusione.


  • ansa.it

    Cerca e sostituisci gli errori, il nuovo comando che ripara il Dna

    Può correggere l'89% delle mutazioni legate a malattie

    Elisa Buson 22 ottobre 2019 10:08
    Una nuova tecnica permette di riparre il Dna (fonte: Lennart Mucke, University of California, San Francisco) © Ansa  'Cerca e sostituisci': ecco il nuovo 'comando' che permette di correggere gli errori del Dna proprio come accade nei software per la scrittura di testi al computer, producendo risultati molto più precisi rispetto al vecchio 'taglia-incolla' della tecnica Crispr. A introdurre la novità è la tecnica 'prime editing', che attraverso un super 'bisturi' molecolare pratica micro-incisioni invece che pericolose sforbiciate alla doppia elica del Dna. Potenzialmente capace di correggere l'89% delle varianti genetiche legate a malattie umane, è anche la prima a poter intervenire efficacemente sui neuroni, come dimostra lo studio pubblicato su Nature dal Broad Institute di Harvard e Mit a Cambridge, negli Stati Uniti.


  • ansa.it

    Gemelle con il Dna modificato, dati sbagliati sulla durata di vita

    Esplodono le polemiche, lo studio è stato ritirato

    Redazione ANSA 15 ottobre 2019 17:01
    Rappresentazione grafica della tecnica che taglia-incolla il Dna, la Crispr (fonte: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH) © Ansa

     Ritirato per dati insufficienti e non riproducibili lo studio che in giugno aveva affermato sulla rivista Nature Medicine che le gemelle cinesi nate con il Dna modificato con la tecnica del taglia-incolla, la Crispr, erano destinate a una vita breve. Lo rende noto la stessa rivista Nature sul suo sito.
    Alla luce dei nuovi sviluppo uno degli esperimenti più discussi degli ultimi anni si conferma ulteriormente un 'pasticcio scientifico'.

    Lo studio coordinato da Rasmus Nielsen, dell'università della California, a Berkeley, era stato condotto sulla scia dell'esperimento 'bollato' subito dagli esperti come un pasticcio scientifico, del genetista cinese He Jiankui, che aveva introdotto una mutazione negli embrioni di due gemelle, in modo da rendere le bambine resistenti al virus Hiv.


  • ansa.it

    Tumori: scoperta una nuova tecnica per l'immunoterapia

    Vengono evidenziate le cellule da distruggere

    Redazione ANSA ROMA 15 ottobre 2019 18:38
    L'attacco del sistema immunitario © Ansa


  • LeScienze.it
    26 agosto 2019

    Da gel a sentinelle biologiche grazie a CRISPR

    di Ewen Callaway/Nature ©PhotoJunction/iStock 

    Il rivoluzionario strumento di editing genetico permette anche di produrre materiali intelligenti in grado di cambiare forma, somministrare farmaci in modo mirato e individuare segnali biologici specifici

       C'è qualcosa che CRISPR non può fare? Gli scienziati hanno sfruttato lo strumento di modificazione genetica per modificare decine di organismi, tracciare lo sviluppo degli animali, rilevare malattie e controllare i parassiti. Ora, hanno trovato un'altra applicazione: usare CRISPR per creare materiali intelligenti che cambiano forma a comando.

  • ansa.it

    Dal taglia-incolla il Dna futura arma contro la fibrosi cistica

    Tecnica sperimentata su organi in miniatura

    Redazione ANSA07 agosto 201917:50
    Il gruppo di ricerca del Cibio di Trieste che ha scoperto la tecnica capace di contrastare la fibrosi cistica (fonte: Alessandra Saletti, Alessio Coser, Università di Trento) © Ansa

      Colpire al cuore la fibrosi cistica, eliminando due mutazioni cruciali che scatenano la malattia è stato possibile utilizzando la tecnica che taglia e incolla il Dna, la Crispr. Il risultato, pubblicato sulla rivista Nature Communications, si deve alla ricerca coordinata dal gruppo del Centro di Biologia Integrata (Cibio) dell'Università di Trento e condotta in collaborazione con l'università belga di Lovanio.

  • cnr.it
    COMUNICATO STAMPA

    Identificato il meccanismo alla base delle aritmie nei pazienti con cardiomiopatia da mutazioni della lamina

    10/06/2019
    Uno studio del Cnr-Irgb e Humanitas identifica un nuovo meccanismo di malattia in modelli in vitro di cardiomiopatia ereditaria lamina-dipendente. La ricerca è stata pubblicata sulla rivista Nature Communications

    Le mutazioni del gene della Lamina A/C, una proteina fondamentale dell’involucro nucleare della cellula, sono causa di cardiomiopatia, malattia del muscolo cardiaco associata a dilatazione del cuore e alterata funzionalità, e sono associate a disturbi della conduzione, aritmia e morte improvvisa.


  • humanitasalute.it

    CURE E FARMACI

    Il trapianto di cromosoma studiato da Humanitas e Cnr-Irgb

    14/05/2019 Redazione Humanitas Salute

    Il trapianto di cromosoma nelle cellule che hanno un difetto genetico si sta rivelando una soluzione valida per contrastare diverse malattie genomiche, come la granulomatosa cronica o la distrofia di Duchenne. Un team di ricercatori di Humanitas e dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica (Cnr-Irgb) hanno identificato questo nuovo metodo che consente di eliminare numerose alterazioni del DNA. Il loro lavoro è stato anche pubblicato su Stem Cells, una delle più autorevoli riviste scientifiche.


  • crispr.blog

    CRISPR contro le malattie polmonari letali

    in utero genome editingLa più comune è la fibrosi cistica, ma esistono anche altre gravi malattie congenite che colpiscono i polmoni e per le quali non sono disponibili trattamenti risolutivi. Generalmente sono causate da mutazioni in un singolo gene perciò, almeno in teoria, potrebbero essere curate correggendo direttamente il DNA dei malati. Magari prima ancora che la malattia inizi a manifestarsi. Una speranza in questo senso arriva da un lavoro pubblicato su Science Translational Medicine, che descrive un promettente approccio di editing genetico in feti di topo geneticamente predestinati a sviluppare una patologia polmonare letale.

  • crispr.blog

    CRISPeR MANIA- NOTIZIE E OPINIONI DALLA FRONTIERA DELL'EDITING GENOMICO

    La ricetta Telethon per l’editing genetico

    editing genomico

        I dati sono rassicuranti. Le tecniche sono mature. E l’istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) è quasi pronto per il debutto. “Non abbiamo ancora una data. Ma nel breve periodo il nostro istituto conta di avviare la prima sperimentazione clinica con l’editing del DNA”. Ce lo rivela Raffaella Di Micco, group leader all’SR-Tiget e coautrice di uno studio uscito recentemente su Cell Stem Cell in collaborazione con il team di Luigi Naldini.

  • LeScienze.it
    02 marzo 2019

    Lo scandalo delle gemelle CRISPR e il futuro dell'editing genomico umano

    Lo scandalo delle gemelle CRISPR e il futuro dell'editing genomico umano

       Dopo l'annuncio del biofisico cinese He Jiankui di aver fatto nascere due bambine con il genoma editato con la tecnica CRISPR, il mondo della ricerca s'interroga sulle possibili ripercussioni della vicenda su questo campo di studidi David Cyranoski/Nature 

       Nei tre mesi trascorsi da quando He Jiankui ha annunciato la nascita di due gemelle con genomi modificati, le questioni che la comunità scientifica si trova ad affrontare si sono fatte più intricate.
  • cordis.europa.eu

    Un team di scienziati mappa i geni chiave che regolano le cellule immunitarie

    Identificando i geni più importanti per il controllo delle cellule immunitarie, i ricercatori potrebbero aver scoperto nuove modalità di trattamento di tumori e infezioni.

    SALUTE PROGRESSI SCIENTIFICI  27 febbraio 2019

     

       Cosa ci permette di guarire più facilmente la seconda volta che abbiamo contratto un virus o un altro tipo infezione ? La risposta è: l’immunità adattativa del nostro organismo. Quando siamo infettati la prima volta, il sistema immunitario adattativo riconosce il batterio o il virus che attacca il nostro organismo ed elimina la minaccia. Al tempo stesso, impara a conoscerlo in modo che, qualora lo stesso patogeno ci infetti nuovamente, il sistema sarà in grado di ricordarlo e di rispondere in maniera più efficace.

  • LeScienze.it 22 febbraio 2019

    Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici

    Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici

    I ricercatori stanno testando la maturità della tecnica dell’editing genomico rispetto a questa malattia per essere sicuri di poterla sperimentare su esseri umani. E cercano di trarre spunti utili anche dai progressi dei trial clinici già in corso con la terapia genica classicadi Anna Meldolesi/CRISPeRManiaEra il 2013 quando i ricercatori hanno affilato per la prima volta le forbici molecolari di CRISPR contro la distrofia di Duchenne, nelle cellule in vitro. Nel 2016 la correzione genetica ha dimostrato di funzionare anche nei topi distrofici. Poi la scorsa estate sono arrivati risultati incoraggianti dal primo esperimento con i cani. A che punto siamo adesso nella battaglia contro questa gravissima miopatia che affligge 300.000 ragazzi nel mondo? Cosa aspettiamo ancora, prima di provare a editare le mutazioni a carico del gene della distrofina direttamente nei pazienti?

  • ansa.it

    Le prime staminali anti-rigetto, invisibili alle difese immunitarie

    Con il Dna ritoccato, aprono alla medicina rigenerativa

    Redazione ANSA 18 febbraio 2019  17:35
    Cellule staminali umane riprogrammate a partire da neuroni (fonte: Yichen Shi e Rick Livesey, Gurdon Institute, University of Cambridge) © Ansa   Ottenute le prime cellule staminali anti-rigetto: rese 'invisibili' al sistema immunitario, che in questo modo non le rifiuta, grazie alla tecnica Crispr che taglia e incolla il Dna. In futuro potrebbero essere usate per terapie di medicina rigenerativa universali, adatte cioè a qualsiasi paziente. A indicarlo sono i primi test di laboratorio fatti con cellule umane e di topo nell'Università della California a San Francisco, pubblicati su Nature Biotechnology.

  • aboutpharma.com

    Medicina scienza e ricerca

    Editing genetico, l’Oms istituisce una commissione per guidare la ricerca

    Il gruppo di lavoro dovrà stilare delle linee guida e fornire pareri legali, etici e scientifici a chi vorrà avviare sperimentazioni che prevedono l'uso di cellule umane. I 18 membri si riuniranno per la prima volta a Ginevra tra il 18 e il 19 marzo

    L’Oms ha comunicato che sul tema dell’editing genetico c’è bisogno di una commissione per guidare la ricerca sui geni umani. Ancora rimbalzano per il globo le notizie relative allo scienziato cinese He Jiankui, padre delle prime gemelle nate da sperimentazione genetica, e l’Organizzazione mondiale della sanità vuole mettere mano alle regole per armonizzarle.

  • ansa.it

    Il 'taglia-e-cuci' del Dna diventa più rapido e preciso

    Grazie a nuova proteina visto suo funzionamento completo

    Redazione ANSA ROMA 08 dicembre 2018 09:54
    Rappresentazione grafica della tecnica della Crispr (fonte: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH. Flickr) © Ansa

     Le 'forbici' della Crispr, la tecnica del taglia e cuci del Dna, diventano più precise e rapide e possono essere usate anche nella diagnostica molecolare, grazie ad una nuova proteina, 'cugina' di quella usata finora. Il risultato è descritto sulla rivista Cell dal gruppo dell'università di Copenhagen, di cui fa parte anche l'italiano Stefano Stella.

    "Di solito per questa tecnica di editing del genoma viene usata la proteina Cas9 - precisa Stella all'ANSA - ma in questo caso è stata adoperata la Cas12A, che è leggermente diversa".

  • ansa.it

    Oms in campo su editing Dna, 'al via commissione esperti'

    Preparerà linee guida, "possibili conseguenze non volute"

    Redazione ANSA 04 dicembre 2018 11:48
    Oms in campo su editing Dna, 'al via commissione esperti' © ANSA

        Le tecniche di editing genetico come la Crispr, che ha permesso a un ricercatore cinese di creare due bambine geneticamente modificate, "possono avere conseguenze non volute", e "non dovrebbero essere utilizzate senza delle chiare linee guida". Lo ha affermato il direttore generale dell'Oms Tedros Adhanom Ghebreyesus in un briefing con i giornalisti, in cui ha annunciato che l'Organizzazione sta creando un panel di esperti per affrontare il tema.

  • ansa.it

    Dna modificato, il governo cinese ha bloccato i test

    Attività 'illegale e inaccettabile'

    Redazione ANSA 29 novembre 2018 15:03
    Dna modificato, il governo cinese ha bloccato i test © AP

        Il governo cinese ha disposto il blocco del lavoro del gruppo di ricerca  della Southern University of Science and Technology di Shenzhen diretto da Jiankui He. La decisione è arrivata a pochi giorni dall'annuncio, da parte di Jiankui He, della nascita dei primi esseri umani da embrioni nei quali il Dna era stato modificato con la tecnica della Crispr. La ricerca non era stata pubblicata su una rivista scientifica, ma annunciata alla stampa. 

    Il viceministro della Scienza e della Tecnologia Xu Nanping, parlando con la tv statale cinese Cctv, ha detto che il suo ministero "si è opposto con forza" agli sforzi che hanno portato di recente alla nascita di due bimbe con il Dna "corretto" e ha annunciato che c'è un'indagine in corso. L'esperimento di He, ha spiegato il vice ministro, "ha oltrepassato la linea della moralità e dell'etica a cui ha aderito la comunità accademica ed è scioccante e inaccettabile".

  • ansa.it

    Nate in Cina due gemelle con il Dna modificato, resistente all'Hiv

    L'esperimento descritto su un documento approvato dal comitato etico

    Redazione ANSA HONG KONG 26 NOV 26 novembre 2018 14:41
    Un momento della ricerca sugli embrioni modificati Southern University of Science and Technology (fonte: Associated Press) © AP

        Nate in Cina in due gemelle con il Dna modificato con la tecnica del taglia-incolla del Dna, la Crispr, in modo da renderlo resistente al virus Hiv.

      L'annuncio della nascita dei primi esseri umani geneticamente modificati al mondo è stato dato alla stampa da un ricercatore cinese. Le due gemelle sarebbero nate lo scorso mese e il loro Dna sarebbe stato modificato con un 'nuovo potente strumento' in grado di riscrivere il codice genetico. Uno scienziato statunitense asserisce di aver aver preso parte al lavoro in Cina, dove ha utilizzato una tecnica di genoma-editing vietata negli Stati Uniti. I cambiamenti del DNA, è il timore di parte del mondo scientifico, rischiano di danneggiare altri geni.

  • adnkronos.com

    Terapie geniche, ecco come cambia la vita dei pazienti

    Tommy, italiano, e Sebastian, americano, fra i 90 trattati negli istituti Telethon

     MEDICINA Pubblicato il: 08/09/2018 11:48 di Barbara Di Chiara

    Terapie geniche, ecco come cambia la vita dei pazienti

        C'è Tommaso, tre anni, che prima non poteva stare a contatto con gli amichetti o nei luoghi chiusi, affollati. Grazie alla terapia genica può avere una vita normale, può frequentare gli altri bimbi e giocare con i cuginetti, che non aveva mai visto prima della cura. Oppure Sebastian, 16 anni, che dagli Stati Uniti si è venuto a curare in Italia e che negli ultimi anni ha fatto tante cose per la prima volta: ha visto dei film al cinema, ha nuotato in piscina, ha partecipato a diversi concerti, come quello di Jovanotti a San Francisco. Sono solo due delle numerose storie di piccoli o grandi pazienti che hanno ritrovato la speranza grazie agli impressionanti avanzamenti della medicina moderna.