Terapia genica


  • pharmastar.it

    Linfoma a grandi cellule, a 3 anni dal trattamento con le CAR T di Gilead in vita la metà dei malati. #ASH19

    Domenica 8 Dicembre 2019  Redazione

    Quasi la metà dei pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivante/refrattario è ancora in vita a tre anni dal trattamento con axicabtagene ciloleucel, il farmaco a base di CAR-T prodotto da Gilead. Lo documentano i dati dello studio ZUMA-1 presentati al 61° congresso annuale della American Society of Hematology (ASH), in corso a Orlando da oggi al 10 dicembre.

  • ansa.it

    Prima terapia genica contro l'emofilia, evita infusioni per diversi anni

    Al Policlinico di Milano su una donna che sta bene

    Redazione ANSA ROMA 05 dicembre 2019 15:43

  • adnkronos.com/salute

    Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'

    Fda ha contravvenuto a sue regole e, per un caso positivo, non conosceremo tutti quelli negativi

     FARMACEUTICA Pubblicato il: 15/10/2019 21:42
    Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'

    "Il punto fondamentale che rende questo caso dirompente è il fatto che un ente regolatorio come la Food and Drug Administration (Fda) abbia autorizzato il trattamento di un singolo paziente, nonostante non siano stati prodotti i dati di sicurezza del trattamento usualmente richiesti, anche se lo stesso approccio terapeutico si era dimostrato efficace per l'atrofia muscolare spinale. Questa prima approvazione aprirà la porta a una vera e propria rivoluzione, che però ci dovrà fare alzare la guardia sui possibili effetti tossici dei trattamenti. E' ragionevole pensare che per uno che funziona (ed è stato infatti pubblicato su Nejm), altri falliranno". A commentare con l'Adnkronos Salute il caso del milasen, primo farmaco 'su misura' per una sola paziente, è Francesco Danilo Tiziano, professore associato all'Istituto di Medicina genomica dell'Università Cattolica del sacro cuore di Roma.


  • ansa.it

    Distrofie retiniche, terapia genica attende approvazione Aifa

    Redazione ANSA  14 ottobre 2019 15:08
    Distrofie retiniche,terapia genica attende approvazione Aifa © ANSA

     In Italia sono 1 su 4.000 i pazienti che soffrono di retinite pigmentosa, una delle diverse malattie rare ereditarie della retina causate da oltre 250 mutazioni genetiche, e che potrebbero quindi beneficiare di Voretigene neparvovec, prima e unica terapia genica, ad oggi, utilizzata per il trattamento di questo disturbo visivo causato dalla mutazione di entrambe le copie del gene RPE65.

  • adnkronos.com/salute

    Lo scienziato, 'si va verso farmaci su misura per ognuno di noi'

     FARMACEUTICA Pubblicato il: 12/10/2019 15:35
    Lo scienziato, 'si va verso farmaci su misura per ognuno di noi'

      "Man mano che conosciamo i meccanismi molecolari, i recettori coinvolti nel determinare le funzioni di una cellula, le basi genetiche delle malattie rare, in teoria potremmo essere capaciti di produrre un farmaco solo per un'unica persona. Questa è la direzione verso cui stiamo andando. E per le malattie rare questo è teoricamente più semplice, perché anche se sono causate da un solo difetto genetico, in un gene le mutazioni possono essere molte, a volte uniche, quasi 'private'". A commentare il primo caso di farmaco creato per una sola paziente, la piccola Mila negli Stati Uniti, è Giuseppe Remuzzi, direttore dell'Istituto di Ricerche farmacologiche Mario Negri Irccs di Milano.

  • ansa.it

    Per la prima volta un farmaco creato per un singolo paziente

    Redazione ANSA ROMA 11 ottobre 2019  16:45
    Per la prima volta un farmaco creato per un singolo paziente © Ansa  Per la prima volta un farmaco è stato ideato e sviluppato per una sola persona, per curare un rarissimo difetto genetico. In un anno, afferma uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, i ricercatori del Boston Children's Hospital sono passati dall'identificazione del difetto del Dna al test sulla bimba affetta, che ha dato risultati positivi. La paziente, Mila Makovec, ha avuto a sei anni nel 2016 una diagnosi di malattia di Batten, un problema neurologico per cui non esiste cura.


  • pharmastar.it

    European biotech week: a Milano un evento Sifo su governance nelle biotecnologie

      In occasione della settima edizione della European Biotech Week (EBW), evento di respiro continentale che si concluderà il prossimo 29 Settembre, la SIFO in collaborazione con ASSOBIOTECH (l'Associazione di settore che riunisce e rappresenta circa 150 imprese e parchi tecnologici e scientifici nel settore biotech), propone a Milano l'evento scientifico-divulgativo L'Innovazione biotecnologica in sanità (ore 9,30-13,30 - 26 settembre 2019, Officina 22 Foro Buonaparte, Milano) un workshop multidisciplinare con relatori di prestigio rivolto agli operatori sanitari, ai professionisti ed agli studenti universitari dell’area sanitaria (farmacisti, biologi, medici, infermieri, veterinari).

  • ansa.it

    Ematologi, grande passo avanti, ma non e' una bacchetta magica

    Solo per alcuni tipi di tumore e in centri specializzati

    Redazione ANSA ROMA 07 agosto 2019 18:09
    Una cellula tumorale © Ansa

    Un "grande passo avanti per i pazienti, ma non si tratta della bacchetta magica e la cautela è sempre necessaria". Oncologi ed ematologi accolgono così il via libera dell'Agenzia italiana del farmaco alla prima terapia Car-T in Italia contro alcuni tumori del sangue, che utilizza cellule immunitarie modificate per combattere il cancro.

        "Le Car-T - afferma il presidente della Società italiana di ematologia Paolo Corradini, anche direttore dell'Unità di Ematologia all'Istituto nazionale tumori (Int) di Milano - rappresentano indubbiamente una prospettiva importante ed un grande passo avanti, perchè si tratta di una terapia per pazienti per i quali non ci sono altre opzioni terapeutiche e che hanno una malattia attiva. Si offre dunque a questi pazienti una grande possibilità, ma - avverte - non bisogna dare false speranze e la cautela è d'obbligo". Infatti, spiega, "i pazienti che possono rispondere alle Car-T devono essere accuratamente selezionati e la cura non è indicata in presenza di malattia refrattaria ad altre terapie ma rapidamente progressiva.

  • ansa.it

    L'Aifa approva la prima terapia Car-T contro i tumori del sangue

    Per i pazienti con un tipo di linfoma o leucemia

    Redazione ANSA ROMA 07 agosto 2019 18:11
    La terapia car-t contro i tumori del sangue © ANSA

      L'Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità e quindi alla disponibilità in Italia della prima terapia con cellule CAR-T. La nuova terapia (Kymriah) con cellule immunitarie modificate contro i tumori potrà essere utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B. 


  • ansa.it

    I meccanismi della terapia Car-t contro i tumori

    Le cellule addestrate a colpire il bersaglio

    Redazione ANSA ROMA 07 agosto 201915:56
    Cellule immunitarie che attaccano un tumore © Ansa

        Un trattamento che utilizza le cellule del sistema immunitario del paziente opportunamente 'addestrate' per riconoscere e combattere i tumori. Questa in estrema sintesi è la terapia 'Car-T', considerata da molti il futuro della lotta alle neoplasie.

        La terapia cellulare Car, acronimo che sta per 'chimeric antigen receptor', recettori chimerici per l'antigene, utilizza come cura i linfociti T del paziente, una delle cellule più importanti del sistema immunitario. Tali linfociti vengono estratti da un prelievo di globuli bianchi e, attraverso un virus, viene inserito nel loro Dna un gene che fa in modo che sulla superficie del linfocita appaia una proteina che fa da 'chiave' per riconoscere le cellule tumorali, rendendo così il sistema immunitario più aggressivo proprio 'dove serve'.


  • pharmastar.it

    Arrivano le CAR-T di Novartis, le prime disponibili in Italia

    Mercoledi 7 Agosto 2019  Redazione

      Novartis e Aifa hanno raggiunto il primo accordo sulla terapia a base di linfociti T modificati, le cosideette CAR-T, che consente l’accesso a tisagenlecleucel (Kymriah) su tutto il territorio italiano.
    Considerando i tempi tecnici necessari per la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale dell’accordo con AIFA, presumibilmente il trattamento sarà disponibile dal prossimo settembre
      L’iter prevede inoltre che le Regioni identifichino i centri ematologici autorizzati a erogare il trattamento, centri che saranno opportunamente qualificati sulle procedure necessarie a somministrare tisagenlecleucel a cura di Novartis, in linea con le richieste dell’Agenzia Europea (EMA).

  • www.atmpforum.com

    AtmpForum.com il primo portale italiano dedicato alle Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP)

      L’ATMP FORUM è un’agorà virtuale dove tutti gli stakeholder possono interagire e discutere direttamente su progressi, problemi clinici, economici e organizzativi relativi alle ATMP. Un efficiente e sostenibile accesso alle terapie avanzate, così come la promozione della loro produzione nel nostro Paese, rappresentano un traguardo e una priorità per tutti gli attori coinvolti, in primis i pazienti.


  • pharmastar.it

    Beta talassemia, nuove conferme a lungo termine per efficacia della terapia genica #EHA19

    Lunedi 17 Giugno 2019  Redazione
      Annunciati ad Amsterdam dove si è appena chiuso il congresso europeo di ematologia (EHA) i risultati aggiornati dello studio di Fase 1/2 Northstar (HGB-204), ormai concluso, e nuovi dati ottenuti dagli studi clinici di fase III Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica per la beta talassemia trasfusione dipendente. Questa terapia, appena approvata in Europa, si basa su cellule autologhe CD34+ che codificano il gene della ββA-T87Q globina nel trattamento di pazienti affetti da β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).


  • pharmastar.it

    Beta talassemia, approvata in Europa la prima terapia genica

    Lunedi 3 Giugno 2019  Redazione

    Via libera della Commissione europea per la prima terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo.

    Via libera della Commissione europea per la prima terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo. L'approvazione è condizionata alla produzione di ulteriori dati clinici a supporto dell'efficacia e della sicurezza del farmaco.

  • pharmastar.it

    Emofilia A, con terapia genica di Biomarin a 3 anni sanguinamenti quasi azzerati ma livelli di fattore VIII in calo

    Mercoledi 29 Maggio 2019  Davide Cavaleri 

    BioMarin Pharmaceutical ha annunciato i dati aggiornati di uno studio di fase I/II con la sua terapia genica per l'emofilia A, che a tre anni dall’infusione mostrano una continuità nel controllo del sanguinamento ma una riduzione dei livelli del fattore VIII della coagulazione rispetto alla rilevazione a due anni. 

    La compagnia farmaceutica americana sta testando il farmaco sperimentale valoctocogene roxaparvovec (Valrox) in uno studio di fase I/II in adulti con emofilia A grave, una malattia genetica causata dalla carenza o assenza del fattore VIII della coagulazione. È il tipo più comune di emofilia e si presenta molto più frequentemente nei maschi, con una incidenza stimata di un caso su 4000-5000 nascite maschili. 

  • ansa.it

    Possibile la terapia genica per la sindrome di Down

    Promesse dai test su mini-organi e topi

    Redazione ANSA 24 maggio 2019 17:07
    Particolare di un organoide del cervello umano (fonte: Ranjie Xu/Rutgers University-New Brunswick) © Ansa

     Prendere come bersaglio un gene per una possibile terapia in utero per la sindrome di Down: è l'obiettivo del promettente test condotto su un organoide, ossia una riproduzione in miniatura di un cervello umano, e sul cervello di un topo modificato con cellule umane. I risultati dell'esperimento sono pubblicati sulla rivista Cell Stem Cell dal gruppo della Rutgers University coordinato da Peng Jiang.

  • pharmastar.it

    Malattia di Huntington, la terapia genica di UniQure pronta per la fase clinica

    Giovedi 23 Maggio 2019  Davide Cavaleri

    La biotech olandese UniQure specializzata nella terapia genica ha annunciato di aver ottenuto due brevetti, uno negli Stati Uniti e uno in Europa, che proteggono il suo candidato sperimentale AMT-130 per la malattia di Huntington, in vista dell’avvio della sperimentazione sull’uomo di fase I/II previsto entro l’anno. 

    Per l’analista Gbola Amusa della banca di investimenti Chardan, questi brevetti rafforzano la proprietà intellettuale di UniQure su AMT-130, che potrebbe rivelarsi un successo rivoluzionario per una malattia per la quale non sono disponibili trattamenti approvati. La chiave saranno proprio i test clinici sull’uomo, l’ostacolo più grande per molti candidati farmaci. 

  • telethon.it

    Terapia genica per le cecità ereditarie: vettori capaci di trasferire geni di grosse dimensioni

    Su Science Translational Medicine ricercatori del Tigem di Pozzuoli dimostrano come ovviare a uno degli ostacoli per l’applicazione clinica della terapia genica.

    Un gruppo di ricercatori dell’Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli ha dimostrato come ovviare a uno degli ostacoli principali per l’applicazione della terapia genica nelle forme ereditarie di cecità: lo studio, coordinato da Alberto Auricchio, group leader del Tigem e professore di Genetica Medica all’Università “Federico II” di Napoli, è stato pubblicato su Science Translational Medicine, rivista dedicata proprio agli avanzamenti dalla ricerca di laboratorio verso la clinica.

  • ansa.it

    Terapia genica funziona contro malattia rara cellule sangue

    Studio italiano grazie a Telethon, curati già otto pazienti

    Redazione ANSA ROMA 11 aprile 2019 10:12
    Studio clinico pubblicato oggi su Lancet Haematology © Ansa

     - La terapia genica si conferma una cura efficace anche per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una malattia genetica rara e potenzialmente fatale che colpisce le cellule del sangue. A dimostrarlo sono i risultati dello studio clinico pubblicato oggi su Lancet Haematology e coordinato da Alessandro Aiuti, professore di Pediatria presso l'Università Vita-Salute San Raffaele e vice direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget). Lo studio, che ha coinvolto 8 pazienti ed è stato avviato nel 2010 grazie al finanziamento della Fondazione Telethon. La sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) è una malattia causata da una singola mutazione nel gene che codifica per la proteina WASp.
  • pharmastar.it

    Terapia genica della talassemia, cosa è e come agisce. Intervista al direttore medico di bluebird bio

    • Lunedi 1 Aprile 2019  Danilo Magliano 

      Per una parte dei pazienti con beta talassemia si sta per aprire la possibilità di una cura definitiva. Il comitato di esperti dell’Agenzia europea dei medicinali ha dato parere positivo all’approvazione della prima terapia genica che agisce sulla causa eziologica di questa malattia. Il prodotto, che una volta approvato sarà posto in commercio con il marchio Zynteglo, è stato sviluppato dalla biotech americana blubird bio.

    Abbiamo intervistato il direttore medico dell’azienda, la dottoressa Gabriella Pasciullo, per farci spiegare meglio i dettagli della nuova terapia, il suo funzionamento, come deve essere somministrata e come può migliorare la vita delle persone con beta-talassemia.