Con tre mesi e mezzo di anticipo sulla normale tabella di marcia, l’Fda ha approvato il farmaco givosiran per il trattamento di adulti con attacchi acuti di porfiria epatica, un disturbo genetico che provoca l'accumulo di molecole tossiche di porfirina che si formano durante la produzione di eme (che aiuta a legare l'ossigeno nel sangue).
"Questo accumulo può causare attacchi acuti, noti come attacchi di porfiria, che possono portare a forti dolori e paralisi, insufficienza respiratoria, convulsioni e cambiamenti di stato mentale. Questi attacchi si verificano improvvisamente e possono produrre danni neurologici permanenti e morte," ha detto
Richard Pazdur, direttore del centro di eccellenza di oncologia dell’Fda e direttore dell'Office of Oncologic Diseases presso il Center for Drug Evaluation and Research della Fda. "Prima dell'approvazione odierna, le opzioni terapeutiche hanno fornito solo un sollievo parziale dal dolore intenso e incessante che caratterizza questi attacchi. Il farmaco approvato oggi può trattare questa malattia contribuendo a ridurre il numero di attacchi che sconvolgono la vita dei pazienti".
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Sindrome ipereosinofila, mepolizumab primo farmaco a ridurre le riacutizzazioni
Resi noti i risultati positivi dello studio pilota condotto con mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.
Martedi 19 Novembre 2019 Redazione
GlaxoSmithKline ha reso noti i risultati positivi dello studio pilota condotto con
mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di
sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.
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Sclerosi multipla, via libera europeo preliminare per siponimod, primo farmaco orale per le forme secondariamente progressive
Domenica 17 Novembre 2019 Redazione
Gli esperti europei del Chmp hanno dato il loro via libera preliminare all’approvazione di siponimod per il trattamento di pazienti adulti con forme di sclerosi multipla secondaria progressiva in fase attiva (SMSP).
Sebbene la progressione di SM sia diversa per ogni paziente e influenzata da molteplici fattori, incluso l'uso di trattamenti che modificano la malattia, si stima che fino all'80% dei pazienti passerà dalla forma recidivante remittente alla SMSP.
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Sindrome di Cushing, parere europeo positivo per osilodrostat dell'italiana Recordati
Domenica 17 Novembre 2019 Redazione
Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) ha adottato un parere positivo raccomandando il rilascio di un'autorizzazione all'immissione in commercio del medicinale osilodrostat, per il trattamento della sindrome di Cushing endogeno negli adulti. I benefici del farmaco sono rappresentati dalla sua capacità di controllare o normalizzare i livelli elevati di cortisolo. Una volta approvato in via definitiva, sarà messo in commercio da Recordati con il marchio Isturisa.
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AbbVie, nasceranno in Italia i nuovi farmaci per le malattie autoimmuni
Mercoledi 6 Novembre 2019 Redazione
AbbVie, azienda biofarmaceutica globale basata sulla ricerca, continua a investire sulla produzione: 130 milioni di euro investiti in Italia negli ultimi anni, nuove linee produttive e un ampliamento dell’impianto chimico, un sito industriale sempre più ‘green’. Nello stabilimento a sud di Roma si producono farmaci innovativi a supporto di diverse aree terapeutiche, tra cui i nuovi farmaci per il trattamento di patologie croniche autoimmuni, come artrite reumatoide e psoriasi.
La farmaceutica in Italia rappresenta un asset importante dell’economia e può contribuire in maniera determinante alla crescita del nostro paese oltre che alla salute delle persone.
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Trovato il primo farmaco efficace nel 90% dei casi di fibrosi cistica
Due studi dimostrano che la malattia può essere controllata all’origine e i sintomi migliorano in maniera «sorprendente»
"Rete Malattie Rare" onlus