Terapie

  • Maculopatie, Soi: decisione Usa cambia scenario di cura in Italia

    Sanità

    askanews.it

    Maculopatie, Soi: decisione Usa cambia scenario di cura in Italia

    Piovella: liberalizzare accesso a terapie per migliaia di malati

     Milano, 26 giu. (askanews)
    Maculopatie, Soi: decisione Usa cambia scenario di cura in Italia– Più possibilità di accesso alle terapie per chi soffre di maculopatia in Italia, anche alla luce di una multa da 346 milioni di dollari inflitta al gruppo farmaceutico Novartis dall’Autorità di sorveglianza dei mercati degli Stati Uniti per pratiche di condizionamento delle scelte fermaceutiche in Grecia, Corea e Vietnam. E’ quanto si augura la Società Italiana di Oftalmologia che giudica molto importante questa decisione della Sec e la connessa “ammissione di colpa” della casa farmaceutica, anche per la situazione italiana. Ne abbiamo parlato con il presidente di Soi, il dottor Matteo Piovella.
  • Amiloidosi da catene leggere, daratumumab sottocute genera risposte ematologiche rapide e profonde #EHA20

    Farmaci

    pharmastar.it

    Amiloidosi da catene leggere, daratumumab sottocute genera risposte ematologiche rapide e profonde #EHA2020

    Lunedi 15 Giugno 2020 Redazione
    Sono stati annunciati i risultati del primo studio randomizzato di fase 3 sulla formulazione sottocutanea (SC) di daratumumab nel trattamento dei pazienti con amiloidosi da catene leggere (AL) di nuova diagnosi, una malattia rara e potenzialmente fatale.

    Questi risultati sono stati illustrati nel corso di un incontro con la stampa in occasione del 25° Congresso annuale della European Hematology Association (EHA).

  • Farmaci per la riduzione del colesterolo associati a un migliore profilo dei batteri intestinali nei soggetti obesi

    Ricerca

    cordis.europa.eu

    Farmaci per la riduzione del colesterolo associati a un migliore profilo dei batteri intestinali nei soggetti obesi

    Le statine, la classe di farmaci comunemente prescritta per ridurre il rischio cardiovascolare, sono identificate da un nuovo studio come un potenziale terapeutico per la modulazione del microbiota.

    PROGRESSI SCIENTIFICI 
    Ultimo aggiornamento: 29 Maggio 2020 Numero di registrazione: 418271

      Il microbioma, il materiale genetico di tutti i microrganismi che vivono nel corpo umano, è fondamentale per lo sviluppo, l’immunità e la nutrizione. Le malattie cardiometaboliche (o CMD, dall’inglese cardiometabolic diseases) quali la cardiopatia e i disturbi metabolici come l’obesità e il diabete sono associati a disfunzioni nel microbioma. La ricerca in questo campo si è intensificata negli ultimi anni. In relazione alle malattie cardiometaboliche, grande attenzione è stata attirata dal microbioma intestinale, ovvero dal materiale genetico del microbiota intestinale, i complessi microrganismi (batteri, lieviti e virus) presenti nel tratto gastrointestinale. Inoltre, è noto che l’impiego di alcune medicine, quali i farmaci per neutralizzare l’acidità di stomaco, è associato all’alterazione delle comunità microbiche intestinali.

  • Sclerosi multipla, approvazione europea per ozanimod, è orale e si prende una volta al giorno

    Farmaci

    Sclerosi multipla, approvazione europea per ozanimod, è orale e si prende una volta al giorno 

    Giovedi 28 Maggio 2020  Redazione 

    La Commissione europea ha approvato ozanimod per il trattamento di adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (RMS), tra cui sindrome clinicamente isolata, malattia recidivante-remittente e malattia secondaria progressiva attiva. E' attivo per via orale e si somministra una volta al giorno. Sviluppato da Celgene, ora parte di Bristol Myers Squibb, sarà messo in commercio con il marchio Zeposia.
  • Lipodistrofia, arriva in Italia metreleptina, primo farmaco per il trattamento delle complicanze da deficit di leptina

    Malattie Rare

    pharmastar.it

    Lipodistrofia, arriva in Italia metreleptina, primo farmaco per il trattamento delle complicanze da deficit di leptina

    Lunedi 25 Maggio 2020  Redazione

    Per i bimbi a partire dai 2 anni e per gli adulti affetti da lipodistrofia, una malattia ultra-rara che colpisce meno di 200 persone in Italia, arriva un’importante novità. Da oggi è infatti disponibile a livello nazionale una terapia a base di metreleptina: è il primo farmaco orfano capace di controllare alcune importanti manifestazioni della forma generalizzata, e in alcuni casi di quella parziale. Il farmaco è messo a punto da Aegerion Pharmaceuticals e sarà messo in commercio con il marchio Myalepta.
  • Polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina, conferme a lungo termine per patisiran, RNA interferente

    Malattie Rare

    pharmastar.it

    Polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina, conferme a lungo termine per patisiran, RNA interferente

    Sabato 23 Maggio 2020 AZ

    Al Congresso virtuale della European Academy of Neurology (EAN) sono stati presentiti nuovi risultati positivi dello studio OLE (Global Open-Label Extension) condotto con patisiran, un RNA interferente (RNAi) terapeutico per il trattamento della polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) negli adulti. Inoltre, sono stati esposti i risultati provvisori di uno studio di Fase 3b che ha valutato il trattamento con patisiran in pazienti con amiloidosi hATTR con progressione della malattia dopo aver ricevuto un trapianto di fegato ortotopico (post-OLT).

  • Nuovi dati su nusinersen confermano efficacia e sicurezza nel lungo periodo su un ampio spettro di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA)

    CS industria

    comunicato stampa Biogen

    Nuovi dati su nusinersen confermano efficacia e sicurezza nel lungo periodo su un ampio spettro di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA)

    • Il trattamento con nusinersen ha migliorato o stabilizzato la funzionalità motoria in diverse popolazioni di pazienti, inclusi i giovani adulti
    • Il profilo di sicurezza di nusinersen nel lungo periodo si è dimostrato coerente su un ampio spettro di età e di tipi di SMA
    • I nuovi dati si aggiungono alla rilevante quantità di evidenze che dimostrano il beneficio clinicamente significativo di nusinersen in infanti, bambini  e nei giovani adulti sottoposti al trattamento per un periodo fino a sei anni e mezzo

    Milano – 20 maggio 2020 – Biogen ha presentato nuovi dati sul programma di sviluppo clinico di nusinersen, condotto su un ampio spettro di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA), dai quali emerge un’ulteriore conferma dell’efficacia e della sicurezza a lungo termine del farmaco. Questi nuovi dati sono stati selezionati per essere presentati in occasione della 72a edizione del congresso annuale della American Academy of Neurology (AAN) e saranno consultabili online sulla piattaforma virtuale 2020 AAN Science Highlights.

  • Amiloidosi hATTR: al via un progetto per la continuità terapeutica dei pazienti in epoca Covid- 19

    Malattie Rare

    pharmastar.it

    Amiloidosi hATTR: al via un progetto per la continuità terapeutica dei pazienti in epoca Covid- 19

    Martedi 19 Maggio 2020  Redazione

    L’attuale situazione sanitaria continua a impattare sulla qualità di vita dei pazienti con Amiloidosi hATTR, malattia genetica rara e progressivamente debilitante che già comporta ripercussioni importanti sulla vita dei pazienti e dei loro caregiver. In questa difficile contingenza, l’impegno dell'azienda farmaceutica Alnylam si concretizza nell’offerta di nuovi servizi ai pazienti, volti anche ad evolvere nuovi modelli di assistenza per i pazienti affetti da patologie rare.
  • Lanadelumab contro angioedema ereditario disponibile in Italia

    Farmaci

    aboutpharma.com

    Lanadelumab contro angioedema ereditario disponibile in Italia

    L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara, che si stima colpisca da 1 su ottomila a 1 su 50 mila persone in tutto il mondo, caratterizzata da un gonfiore (edema) che colpisce la cute, le mucose e gli organi interni

    di Redazione Aboutpharma Online  14 Maggio 2020
    ixekizumab   Takeda Italia, annuncia la disponibilità per i pazienti italiani di lanadelumab, anticorpo monoclonale umano, con somministrazione sottocutanea due volte al mese, indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti nei pazienti con angioedema ereditario. “Gli attacchi di angioedema ereditario sono imprevedibili, improvvisi, particolarmente invalidanti e potenzialmente mortali. Nonostante la severità di questa patologia, il numero di farmaci specifici è stato tuttavia a lungo molto limitato specie per i trattamenti di profilassi” dichiara Mauro Cancian, Responsabile dell’Unità operativa Maia (Malattie allergiche, immunologiche e ambientali) dell’Azienda ospedaliera – Università di Padova e Presidente di Itaca (Italian network for hereditary and acquired angioedema), la rete italiana che da circa 10 anni riunisce i centri di riferimento per il trattamento dell’angioedema in Italia. “Il nuovo farmaco, pertanto, rappresenta un’opzione terapeutica innovativa offrendo una copertura di almeno 15 giorni da una somministrazione all’altra”.

  • Sindrome di Behcet, secukinumab efficace e sicuro, studio multicentrico

    Farmaci

    pharmastar.it

    Sindrome di Behcet, secukinumab efficace e sicuro, studio multicentrico


    Venerdi 15 Maggio 2020   Nicola Casella

       E’ stato recentemente pubblicato su ARD uno studio retrospettivo multicentrico che ha documentato il vantaggio derivante dall'impiego a lungo termine di un regime di trattamento farmacologico a base di secukinumab, inibitore di IL-17, nel migliorare le manifestazioni attive mucocutanee e articolari refrattarie ai trattamenti precedenti.

       Lo studio è stato coordinato dal Dr Giacomo Emmi del gruppo di ricerca dell'Università di Firenze guidato dal Prof Domenico Prisco, e condotto tra gli altri assieme ai colleghi Gerardo Di Scala e Filippo Fagni.
  • Esofagite eosinofila, nelle nuove linee guida ok a steroidi topici, PPI e diete

    linee guida

    pharmastar.it

    Esofagite eosinofila, nelle nuove linee guida ok a steroidi topici, PPI e diete


    Domenica 3 Maggio 2020  Davide Cavaleri
     L'American Gastroenterological Association (AGA), in collaborazione con la Joint Task Force for Allergy-Immunology, ha realizzato le nuove linee guida che forniscono le raccomandazioni sul trattamento di bambini e adulti con esofagite eosinofila. Il documento è stato pubblicato congiuntamente sulla rivista Gastroenterology e sugli Annals of Allergy, Asthma & Immunology.

    L’esofagite eosinofila è una malattia infiammatoria cronica rara che coinvolge l’esofago, caratterizzata da un notevole accumulo di eosinofili, una tipologia di globuli bianchi in genere coinvolti nelle risposte immunitarie agli allergeni o alle infestazioni parassitarie. Gli eosinofili si infiltrano nell’epitelio dell’esofago, causando l’insorgenza di sintomi gastrointestinali quali difficoltà di deglutizione, sensazione di arresto del cibo nell’esofago, che spesso porta a dover masticare il cibo a lungo o bere molta acqua per poter inghiottire, e più raramente reflusso, nausea, vomito e dolore addominale.

  • Ipercolesterolemia familiare omozigote, alirocumab efficace: colesterolo-LDL ridotto del 36%. #ACC2020

    Farmaci

    pharmastar.it

    Ipercolesterolemia familiare omozigote, alirocumab efficace: colesterolo-LDL ridotto del 36%. #ACC2020

    Domenica 19 Aprile 2020 AZ

    Alirocumab, anticorpo monoclonale anti-PCSK9, ha ridotto il colesterolo-LDL del 35,6% rispetto al placebo in pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), secondo lo studio clinico di fase 3 ODYSSEY HoFH, presentato alla sessione scientifica annuale dell'American College of Cardiology insieme al Congresso Mondiale di Cardiologia (ACC.20/WCC).
  • Ipercolesterolemia familiare eterozigote, con inclisiran colesterolo dimezzato e segni di benefici cardiovascolari. #ACC2020

    Farmaci

    pharmastar.it

    Ipercolesterolemia familiare eterozigote, con inclisiran colesterolo dimezzato e segni di benefici cardiovascolari. #ACC2020

    Sabato 18 Aprile 2020  Redazione

    Un'analisi raggruppata di trial clinici condotti con inclisiran conferma gli effetti potenti e duraturi dell’agente sulla diminuzione dei livelli sierici di colesterolo LDL e offre anche un saggio delle potenzialità del farmaco nella riduzione del rischio di gravi eventi cardiovascolari. I dati sono stati presentati nel corso del meeting virtuale dell’American College of Cardiology 2020 (ACC.20)/World Congress of Cardiology (WCC).

    L'analisi, che ha combinato tre studi di fase III su pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (FH) o malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD) trattati con l'iniezione endovenosa di inclisiran due volte all’anno, hanno abbassato i livelli di colesterolo-LDL di oltre il 50% a 17 mesi.
  • COVID-19, come trattare le malattie autoinfiammatorie


    milanofinanza.it

    COVID-19, come trattare le malattie autoinfiammatorie

    Importante non farsi prendere dal panico, usare le misure protettive e consigliate dalla autorità governative e continuare ad assumere i farmaci che proteggono anche anche nelle forme più gravi di polmonite interstiziali virale

    di Raffaele Manna 13/03/2020 10:36
    COVID-19, come trattare le malattie autoinfiammatorie  Quando c’è la febbre, il primo pensiero va all’influenza o ad altre malattie da raffreddamento stagionali. In questo momento è inevitabile pensare all’infezione da COVID-19. Invece, con una certa frequenza la febbre può essere spia anche di malattie infiammatorie e/o reumatologiche non infettive. In questi casi il rialzo termico ha in genere un andamento particolare, ricorrente o periodico, e può essere accompagnato da una vasta gamma di sintomi che vanno da dolori articolari all’orticaria. Queste febbri periodiche, ricorrenti, sono espressione di malattie autoinfiammatorie che da pochi anni vengono identificate (conosciamo solo il 40 per cento di queste sindromi), legate a mutazione dei geni della risposta immune innata, che portano all’attivazione di risposte infiammatorie aspecifiche molto rapide a fattori scatenanti aspecifici. L’esempio più eclatante è quello della Febbre Mediterranea Familiare (FMF), malattia non infrequente in Italia (si riscontra soprattutto al sud, in Calabria e Sicilia orientale), ma più frequente nelle etnie turca, armena, araba e negli israeliti. In chi ne soffre, la febbre si presenta per un massimo di tre giorni consecutivi e si ripete ogni uno-tre mesi.

    Il primo centro che si è occupato della FMF in Italia è stato proprio il Centro delle Febbri periodiche dell’Università Cattolica, al Policlinico Gemelli di Roma, da me diretto. Nel nostro Paese ci sono anche altri centri d’eccellenza, sia pediatrici sia dell’adulto,e tra questi il Gaslini di Genova, L’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, il Gaetano Pini a Milano, Padova e Trieste, e il San Matteo di Pavia.

  • Misure transitorie relative alla proroga dei piani terapeutici AIFA in tema di contenimento e gestione dell’emergenza epidemiologica da Covid-19

    Sanità

    aifa.gov.it

    Misure transitorie relative alla proroga dei piani terapeutici AIFA in tema di contenimento e gestione dell’emergenza epidemiologica da Covid-19

     

    In considerazione della necessità di ridurre il rischio di infezione da SARS-CoV-2 nei pazienti anziani e/o con malattie croniche, limitando l’affluenza negli ambulatori specialistici al fine di ottenere il rinnovo di piani terapeutici di medicinali soggetti a monitoraggio AIFA web-based o cartaceo, AIFA comunica le seguenti disposizioni transitorie. Tali misure saranno valide per il tempo strettamente necessario alla gestione dell’emergenza epidemiologica da COVID-19.

  • Febbre Mediterranea Familiare resistente/intollerante alla colchicina risponde bene a farmaci anti-IL1...con un distinguo

    Farmaci

    pharmastar.it

    Febbre Mediterranea Familiare resistente/intollerante alla colchicina risponde bene a farmaci anti-IL1...con un distinguo

    Giovedi 5 Marzo 2020  NC

    Anakinra e canakinumab, agenti anti-IL1, sono efficaci e sicuri nel trattamento della febbre mediterranea familiare resistente/intollerante alla colchicina (crFMF), stando ai risultati di uno studio pubblicato su Advances in Rheumatology. Lo studio ha dimostrato l'efficacia di questi trattamenti nel ridurre la proteinuria ma anche la minore efficacia nei casi di FMF associata ad artrite e sacroileite.

    Razionale e disegno dello studio
    “La febbre mediterranea familiare (FMF) è una condizione monogenica autoinfiammatoria caratterizzata da attacchi infiammatori acuti che tendono ad auto-limitarsi e che coinvolgono il peritoneo, la sinovia, la pleura e il pericardio, spesso accompagnandosi a febbre – scrivono i ricercatori nell'introduzione allo studio”.
  • Ipercolesterolemia familiare, evolocumab e aferesi delle lipoproteine a bassa densità: insieme più efficaci

    Farmaci

    pharmastar.it

    Ipercolesterolemia familiare, evolocumab e aferesi delle lipoproteine a bassa densità: insieme più efficaci

    Domenica 1 Marzo 2020  Arturo Zenorini

    In pazienti con ipercolesterolemia familiare (FH), evolocumab, inibitore del PCSK9, riduce i livelli sierici di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) e lipoproteina(a) [Lp (a)] in modo più efficace rispetto alla aferesi delle lipoproteine a bassa densità (LDL-aferesi). La combinazione di evolocumab più LDL-aferesi potrebbe essere un'alternativa terapeutica per ottenere livelli più bassi di LDL-C e Lp (a) in pazienti con rischio cardiovascolare molto elevato. Queste le conclusioni di uno studio pubblicato sul “Journal of Clinical Apheresis”.
  • L'AI aiuta diagnosi tumori e malattie rare

    intelligenza artificiale

    ansa.it

    L'AI aiuta diagnosi tumori e malattie rare

    Partnership Bambino Gesù-IBM per accelerare cure pediatriche

    Redazione ANSA ROMA 27 febbraio 2020 18:26
     © ANSA
    FEB - L'ospedale pediatrico Bambino Gesù e il colosso tecnologico IBM hanno annunciato oggi una collaborazione strategica che punta a sfruttare l'intelligenza artificiale (AI) per migliorare la ricerca pediatrica e tradurla più rapidamente in cure.     La partnership si concentrerà sui tumori cerebrali pediatrici. L'obiettivo - si legga in una nota congiunta - è sviluppare algoritmi per accelerare la diagnosi e il trattamento dei pazienti affetti da medulloblastoma, che rappresenta il 15-20% di tutti i tumori cerebrali pediatrici.

  • Idrosadenite suppurativa, benefici anche dalla medicina alternativa?


    pharmastar.it

    Idrosadenite suppurativa, benefici anche dalla medicina alternativa?

    Giovedi 20 Febbraio 2020  Davide Cavaleri

    Tra i pazienti con idrosadenite suppurativa è frequente il ricorso alla medicina complementare e alternativa, dato che circa la metà dei soggetti ha riferito di non essere soddisfatta del trattamento convenzionale e in molti hanno dichiarato di avere ottenuto qualche beneficio con questo approccio alternativo. Sono i risultati di un sondaggio su pazienti statunitensi appena pubblicato sulla rivista JAMA Dermatology.

    «I pazienti con idrosadenite suppurativa hanno un impatto della malattia sulla qualità della vita più negativo rispetto ad altre condizioni dermatologiche come la dermatite atopica e la psoriasi», ha detto il primo autore dello studio Kyla Price dello University of Illinois College of Medicine di Chicago. «Hanno anche maggiori probabilità di ricevere la diagnosi in ritardo a causa di errori diagnostici e di barriere psicosociali, tra le altre ragioni».
  • Ricerca, un farmaco “carica-batterie” per spegnere i tumori

    Ricerca

    askanews.it

    Ricerca, un farmaco “carica-batterie” per spegnere i tumori

    Studio italiano mostra efficacia fenformina sul medulloblastoma

    Mercoledì 12 febbraio 2020 - 13:42
    Ricerca, un farmaco “carica-batterie” per spegnere i tumori


     Roma, 12 feb. (askanews) – Un nuovo studio coordinato dal Dipartimento di Medicina molecolare della Sapienza, in collaborazione con l’Istituto Pasteur Italia e l’Istituto italiano di tecnologia, ha dimostrato per la prima volta l’efficacia della fenformina nel contrastare i tumori cerebrali pediatrici.

    Il medulloblastoma è il tumore maligno del cervello più comune in età pediatrica, con un’incidenza in Italia di circa 7 bambini colpiti ogni milione. Provocato da mutazioni del DNA, il medulloblastoma si forma nel cervelletto, l’area del sistema nervoso situata alla base del cervello e deputata al controllo dell’equilibrio e della coordinazione dei movimenti. La sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi è di poco superiore al 60% e finora non sono state identificate strategie efficaci per la prevenzione (fonte: AIRC).