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  • Immunoterapia, pembrolizumab promettente in alcuni tumori rari avanzati

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    Immunoterapia, pembrolizumab promettente in alcuni tumori rari avanzati


    Mercoledi 1 Aprile 2020  Alessandra Terzaghi

    L’immunoterapia con pembrolizumab ha mostrato un’attività antitumorale incoraggiante e un profilo di tossicità favorevole in uno studio di fase 2 che ha coinvolto pazienti con tumori rari in stadio avanzato. I risultati del lavoro, pubblicato da poco sul Journal for ImmunoTherapy of Cancer, pongono le basi per un'ulteriore valutazione del farmaco in queste popolazioni di pazienti.

    L’anticorpo monoclonale pembrolizumab, un inibitore del checkpoint immunitario PD1, è stato valutato in pazienti affetti da carcinoma cutaneo a cellule squamose (SCC), carcinoma adrenocorticale (ACC), carcinoma di origine primaria sconosciuta (CUP) o paraganglioma-feocromocitoma.
  • Decreto Cura Italia: le misure per Aifa e trial clinici

    Legge

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    Decreto Cura Italia: le misure per Aifa e trial clinici

    L’articolo 17 del provvedimento del Governo, ora in Gazzetta Ufficiale, prevede una procedura speciale per la valutazione delle sperimentazioni e un parere unico da parte del Comitato etico dell’Istituto Spallanzani

    Il decreto legge “Cura Italia”, licenziato lunedì scorso dal Governo, è arrivato in Gazzetta Ufficiale. L’articolo 17 prevede alcune misure straordinarie che riguardano la sperimentazione clinica dei medicinali, i pareri dei Comitati etici e l’attività dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa). Novità a cui aveva accennato ieri il direttore generale dell’Aifa, Nicola Magrini, nel corso della conferenza stampa con la Protezione civile, dove è stato anche annunciato l’avvio di uno studio su tocilizumab.

  • Coronavirus, Italia testa antivirale contro Covid-19

    Farmaci

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    Coronavirus, Italia testa antivirale contro Covid-19

     FARMACEUTICA Pubblicato il: 12/03/2020 21:20
    Coronavirus, Italia testa antivirale contro Covid-19

    "L'Italia parteciperà ai due studi di fase III promossi da Gilead Sciences per valutare l'efficacia e la sicurezza della molecola sperimentale remdesivir negli adulti ricoverati con diagnosi di Covid-19". Lo annunciano l'azienda americana e l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), precisando che "gli studi saranno inizialmente condotti presso l'ospedale Sacco di Milano, il Policlinico San Matteo di Pavia, l'azienda ospedaliera di Padova, l'azienda ospedaliera universitaria di Parma e l'Istituto nazionale di malattie infettive Lazzaro Spallanzani di Roma. Si stanno identificando, in collaborazione con Aifa, altri centri in regioni con alta incidenza dell'infezione da coronavirus per l’inclusione negli studi".

  • Amaurosi congenita di Leber, entra in clinica il primo farmaco basato su editing genomico (CRISPR)

    Terapia genica

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    Amaurosi congenita di Leber, entra in clinica il primo farmaco basato su editing genomico (CRISPR)

    Domenica 8 Marzo 2020  Redazione

    Allergan e Editas Medicine hanno annunciato che un paziente arruolato nello studio di fase I BRILLIANCE ha iniziato il trattamento con una terapia sperimentale (EDIT-101) basata sulla tecnologia di editing genomico CRISPR e utilizzata per la cura della amaurosi congenita di Leber 10 (LCA10). Quest’ultima è una malattia genetica che colpisce la retina, provocando cecità o grave danneggiamento della vista, fin dall’infanzia.
  • Malattia di Behçet, parere europeo positivo per apremilast

    Farmaci

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    Malattia di Behçet, parere europeo positivo per apremilast


    Venerdi 28 Febbraio 2020  Redazione

    In arrivo una nuova indicazione per apremilast, l'inibitore della PDE4. Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’ampliamento delle indicazioni del farmaco per includere anche il trattamento delle ulcere orali negli adulti affetti dalla malattia di Behçet che siano candidati a una terapia sistemica.

    L'approvazione si basa sui risultati dello studio di Fase III RELIEF che ha valutato apremilast in 207 pazienti con ulcere orali attive, precedentemente trattati con almeno un farmaco non biologico e candidati alla terapia sistemica.
  • Sindrome di Tourette, deutetrabenazina delude in fase III

    ricerca

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    Sindrome di Tourette, deutetrabenazina delude in fase III 

    Giovedi 20-02-2020  Redazione

    Brutta notizia per le persone affette da sindrome di Tourette. L’israeliana ha reso noto che negli studi registrativi ARTISTS 1 e 2, la deutetrabenazina non ha soddisfatto gli endpoint primari di riduzione dei tic motori e verbali nei bambini con sindrome di Tourette da moderata a grave. Non sono stati divulgati dati specifici, anche se Teva ha sottolineato che i ricercatori non hanno visto alcun segnale di sicurezza incoerente con quanto già noto sul farmaco.

    La sindrome di Tourette è un disturbo dello sviluppo neurologico con insorgenza prima dei 18 anni, caratterizzato da tic motori e fonici che persistono per più di un anno. I sintomi della Sindrome di Tourette si manifestano tipicamente nella prima infanzia, con un picco di gravità intorno ai 10 anni. La maggior parte degli individui con la Sindrome di Tourette sperimentano un miglioramento dei sintomi nella tarda adolescenza e nell'età adulta.
  • Sclerosi multipla, farmaco di Sanofi completa con successo la fase II e passa in fase III

    Ricerca

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    Sclerosi  multipla, farmaco di Sanofi completa con successo la fase II e passa in fase III

    Sabato 8 Febbraio 2020  Redazione

    Per Sanofi, che ha recentemente rifocalizzato le proprie aree di ricerca, la sclerosi multipla rimane un’area prioritaria. Per questa ragione è importante il risultato appena ottenuto in uno studio di fase 2b che ha valutato l’inibitore sperimentale della BTK (tirosina chinasi di Bruton), noto per ora con la sigla SAR442168, una piccola molecola selettiva, orale, che passa la barriera ematoencefalica. Nel trial il farmaco sperimentale ha raggiunto il suo endpoint primario.
  • Autismo, un diuretico dell'ansa può ridurre la gravita dei sintomi. Interessanti risultati preliminari

    Ricerca

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    Autismo, un diuretico dell'ansa può ridurre la gravita dei sintomi. Interessanti risultati preliminari

    Giovedi 6 Febbraio 2020  Redazione

    La bumetanide, diuretico dell’ansa, sembra migliorare alcuni dei principali sintomi comportamentali dell'autismo diminuendo i livelli del neurotrasmettitore acido gamma-aminobutirrico (GABA), secondo una nuova ricerca pubblicata online su “Translational Psychiatry”.

    I ricercatori, guidati da Ching-Po Lin, della National Yang-Ming University di Taipei (Taiwan) hanno scoperto che i bambini con disturbo dello spettro autistico (ASD) trattati con il diuretico per 3 mesi hanno ottenuto un punteggio migliore su una scala comportamentale che misura la risposta emotiva e la comunicazione verbale e non verbale rispetto ai bambini che assumevano un placebo.
  • Anemia falciforme, aggiunta di arginina orale utile per le crisi vaso-occlusive nei bambini.#ASH19

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    Anemia falciforme, aggiunta di arginina orale utile per le crisi vaso-occlusive nei bambini.#ASH19

    Lunedi 3 Febbraio 2020  Alessandra Terzaghi
    Nei bambini affetti da anemia falciforme, la somministrazione di arginina orale durante le crisi vaso-occlusive (VOC) caratteristiche della malattia, può essere di grande beneficio.

    Lo dimostrano i risultati di uno studio di fase 2 condotto in Nigeria e presentato in conferenza stampa al 61° congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH), a Orlando, in Florida.

  • Sclerosi sistemica con ipertensione polmonare, parametri emodinamici migliorati da ambrisentan

    Farmaci

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    Sclerosi sistemica con ipertensione polmonare, parametri emodinamici migliorati da ambrisentan

    Martedi 28 Gennaio 2020  Redazione

    Secondo i risultati di una ricerca pubblicata su “Arthritis Research & Therapy”, ambrisentan può migliorare alcuni parametri emodinamici in pazienti con pressione arteriosa polmonare media (mPAP) mediamente elevata associata a sclerosi sistemica (SSc).

    In particolare, se il gruppo in trattamento con ambrisentan non ha riscontrato cambiamenti significativi nella mPAP media, sono stati però osservati miglioramenti in termini di indice cardiaco, resistenza vascolare polmonare e resistenza polmonare totale.
  • Atrofia muscolare spinale di tipo 1, risdiplam centra l'endpoint primario nello studio registrativo FIREFISH sui bambini

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    Atrofia muscolare spinale di tipo 1, risdiplam centra l'endpoint primario nello studio registrativo FIREFISH sui bambini

    Giovedi 23 Gennaio 2020  Redazione

    Annunciati in data odierna importanti risultati positivi ottenuti nella Parte 2 registrativa dello studio FIREFISH, una sperimentazione volta a valutare risdiplam in bambini di età compresa tra 1 e 7 mesi con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1.
  • Atrofia muscolare spinale. In arrivo un’opzione terapeutica anche per chi ne era escluso

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    Atrofia muscolare spinale. In arrivo un’opzione terapeutica anche per chi ne era escluso

    Al via un programma per uso compassionevole con risdiplam farmaco sperimentale della Roche, somministrato per via orale. Al momento potranno accedere al programma i pazienti affetti da Sma di Tipo 1, la forma più grave della patologia. Per l’associazione Famiglie Sma: “una nuova importante opportunità per i pazienti”.

    17 GEN - “Una nuova, importante opportunità: un’opzione terapeutica anche per chi fino ad oggi ne era rimasto escluso”.

    Famiglie SMA, l’associazione che da 18 anni rappresenta i pazienti con atrofia muscolare spinale e le loro famiglie, annuncia così la notizia che la multinazionale del farmaco Roche ha avviato un programma per uso compassionevole per risdiplam, il farmaco sperimentale somministrato per via orale.
    Risdiplam ha già superato i test di sicurezza ma non ha ancora ottenuto le autorizzazioni al commercio. Lo scopo del programma compassionevole è dunque quello di fornire ai pazienti con i bisogni clinici più urgenti l’accesso al farmaco prima dell’approvazione regolatoria.

  • Fibrosi cistica, dati preliminari in fase 2 incoraggianti ma inferiori alle attese per nuova terapia tripla

    Farmaci

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    Fibrosi cistica, dati preliminari in fase 2 incoraggianti ma inferiori alle attese per nuova terapia tripla

    Venerdi 3 Gennaio 2020  NC
    Proteostasis Therapeutics Inc, azienda biofarmaceutica dedicata alla ricerca e sviluppo di nuove opzioni terapeutiche nel trattamento della fibrosi cistica (FC) ha presentato in anteprima i risultati principali di un trial multicentrico internazionale randomizzato di fase 2, sull'impiego di una nuova terapia tripla a base di 3 principi attivi sperimentali [dirocaftor (PT-808), posenacaftor (PT-801), nesolicaftor (PTI-428)] vs. la combinazione dirocaftor-posenacaftor e vs. placebo in pazienti adulti con FC, omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del. Lo studio era atteso in quanto la nuova combinazione farmacologica in corso di sviluppo clinico presenta l'impiego di un first-in-class in una delle tre categorie di farmaci modulatori la proteina CFTR, responsabile del difetto alla base della patologia (nesolicaftor). Dall'analisi dei risultati principali è emerso la superiorità della terapia tripla sopra indicata, in termini di miglioramento della funzione polmonare, sia vs. la terapia di combinazione doppia che vs. placebo.

  • Iperossaluria primitiva di tipo 1, lumasiran efficace in fase III. Nuovo successo della RNA interfence

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    Iperossaluria primitiva di tipo 1, lumasiran efficace in fase III. Nuovo successo della RNA interfence

    Mercoledi 18 Dicembre 2019  Redazione

    Nello studio di fase 3 ILLUMINATE-A, condotto in pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), il farmaco sperimentale lumasiran che agisce attraverso il meccanismo della RNA interference ha raggiunto l'endpoint di efficacia primaria e tutti gli endpoint secondari testati.

    In particolare, lumasiran ha raggiunto l'endpoint di efficacia primaria di variazione percentuale rispetto al basale, rispetto al placebo, in 24 ore di escrezione di ossalato urinario in media nei mesi da 3 a 6 (p meno di 0,0001).
    Lo studio ha incluso circa 30 pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1, una malattia genetica che causa calcoli renali ricorrenti e nel tempo danneggia gli organi, spesso richiedendo dialisi e trapianti.
  • Malattia da crioagglutinine, conferme in fase III per sutimlimab, nuovo inibitore del complemento

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    Malattia da crioagglutinine, conferme in fase III per sutimlimab, nuovo inibitore del complemento

    Lunedi 16 Dicembre 2019  Redazione

    Lo studio clinico registrativo di fase 3, in aperto, a braccio singolo, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia del farmaco sperimentale sutimlimab nelle persone con malattia da crioagglutinine (CAD, Cold Agglutinin Disease), ha raggiunto gli endpoint primari e secondari. I risultati sono stati presentati al 61^ Meeting annuale dell’American Society of Hematology, che si è tenuto a Orlando, in Florida.

    Sutimlimab è il primo trattamento sperimentale, disegnato per colpire e inibire selettivamente la proteina C1s all’interno della via classica del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario responsabile dell’attivazione del meccanismo dell’emolisi nella CAD, e ha il potenziale per diventare la prima terapia approvata per questa rara forma di anemia emolitica autoimmune. Sanofi intende sottoporre a breve alla FDA la richiesta di Biologics License per sutimlimab, che ha già ricevuto la designazione di breakthrough therapy.
  • Linfoma a grandi cellule, a 3 anni dal trattamento con le CAR T di Gilead in vita la metà dei malati. #ASH19

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    Linfoma a grandi cellule, a 3 anni dal trattamento con le CAR T di Gilead in vita la metà dei malati. #ASH19

    Domenica 8 Dicembre 2019  Redazione

    Quasi la metà dei pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivante/refrattario è ancora in vita a tre anni dal trattamento con axicabtagene ciloleucel, il farmaco a base di CAR-T prodotto da Gilead. Lo documentano i dati dello studio ZUMA-1 presentati al 61° congresso annuale della American Society of Hematology (ASH), in corso a Orlando da oggi al 10 dicembre.
  • Biopsia liquida monitora-tumori, 'trial al Regina Elena'

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    Biopsia liquida monitora-tumori, 'trial al Regina Elena'

    Procedura non ancora rimborsata, i pazienti vi accedono grazie a sperimentazioni

     MEDICINA Pubblicato il: 02/12/2019 12:19
    Biopsia liquida monitora-tumori, 'trial al Regina Elena'

     Un prelievo di sangue per comprendere, e anticipare, le mosse dei tumori e 'tagliare loro la strada', impedendo che diventino più aggressivi. "La biopsia liquida è uno strumento innovativo e, a mio parere, rivoluzionario per studiare l'evoluzione della malattia tumorale. Il tumore tende a sfuggire alle terapie, per cui un paziente che inizialmente risponde potrebbe non farlo più e recidivare. Ma la recidiva non è la stessa malattia di prima". A spiegarlo all'Adnkronos Salute è Gennaro Ciliberto, direttore scientifico dell'Istituto Regina Elena di Roma, dove sono in corso numerose sperimentazioni sulla biopsia liquida.
  • Parkinson, ultrasuoni 'sparati' sul cervello fermano tremori

    tecnologia

    ansa.it

    Parkinson, ultrasuoni 'sparati' sul cervello fermano tremori

    Trial clinico in Italia, bruciano piccolissima regione neurale

    Redazione ANSA ROMA 26 novembre 2019 19:16
    morbo di Parkinson © Ansa

     Una nuova tecnica mininvasiva basata sugli ultrasuoni potrebbe alleviare uno dei sintomi del Parkinson, i tremori. La speranza arriva da un trial clinico condotto presso l'Università dell'Aquila: gli ultrasuoni focalizzati ad alta intensità guidati da risonanza magnetica riscaldano e distruggono un piccolissimo pezzetto di tessuto cerebrale, il talamo, riducendo da subito i tremori, e con una efficacia che perdura a lungo termine.
  • Porfiria, Fda approva il givosiran, primo farmaco per gli attacchi epatici acuti


    pharmastar.it

    Porfiria, Fda approva il givosiran, primo farmaco per gli attacchi epatici acuti

    Mercoledi 20 Novembre 2019  Redazione

    Con tre mesi e mezzo di anticipo sulla normale tabella di marcia, l’Fda ha approvato il farmaco givosiran per il trattamento di adulti con attacchi acuti di porfiria epatica, un disturbo genetico che provoca l'accumulo di molecole tossiche di porfirina che si formano durante la produzione di eme (che aiuta a legare l'ossigeno nel sangue).

    "Questo accumulo può causare attacchi acuti, noti come attacchi di porfiria, che possono portare a forti dolori e paralisi, insufficienza respiratoria, convulsioni e cambiamenti di stato mentale. Questi attacchi si verificano improvvisamente e possono produrre danni neurologici permanenti e morte," ha detto Richard Pazdur, direttore del centro di eccellenza di oncologia dell’Fda e direttore dell'Office of Oncologic Diseases presso il Center for Drug Evaluation and Research della Fda. "Prima dell'approvazione odierna, le opzioni terapeutiche hanno fornito solo un sollievo parziale dal dolore intenso e incessante che caratterizza questi attacchi. Il farmaco approvato oggi può trattare questa malattia contribuendo a ridurre il numero di attacchi che sconvolgono la vita dei pazienti".
  • Sindrome ipereosinofila, mepolizumab primo farmaco a ridurre le riacutizzazioni

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    pharmastar.it

    Sindrome ipereosinofila, mepolizumab primo farmaco a ridurre le riacutizzazioni

     Resi noti i risultati positivi dello studio pilota condotto con mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.

    Martedi 19 Novembre 2019  Redazione 
      GlaxoSmithKline ha reso noti  i risultati positivi dello studio pilota condotto con mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.