Notizie su Malattie Rare e Salute

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Corte Ue, ok a erogazione da Servizio sanitario di farmaco Avastin per malattia occhi

Sentenza per causa Novartis contro decisioni Agenzia farmaco

Redazione ANSA BRUXELLES  21 novembre 2018 17:52 

    Lo stabilisce la Corte Ue nella sentenza in merito alla causa di Novartis Farma contro l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa).

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ansa.it

I primi mini cervelli con un'attività elettrica

Simili a quelli dei nati prematuri

Redazione ANSA 21 novembre 2018 17:36
Un mini cervello visto al microscopio (fonte: Muotri Lab/UC San Diego) © Ansa    Per la prima volta un cervello in miniatura costruito in laboratorio, ossia un organoide del cervello, ha mostrato di avere un'attività elettrica spontanea. Quest'ultima è inoltre molto simile a quella del cervello di un bambino nato prematuro. La ricerca, dell'Università della California a San Diego, è pubblicata sul sito Biorxiv, dedicato alle ricerche che non hanno ancora superato l'esame della comunità scientifica. Se confermato, questo risultato potrà aiutare a capire le cause di molti difetti nello sviluppo del sistema nervoso.

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telethon.it

Terapia genica: nuovo ingrediente per renderla più efficace

All’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano un nuovo studio svela come aumentare l’efficacia della terapia genica nella cura di malattie genetiche rare come la beta-talassemia. 

    La terapia genica ha dimostrato già da tempo di essere una speranza concreta di cura per varie malattie genetiche rare. Non tutte le malattie però si prestano a questo tipo di protocollo terapeutico, perché spesso mancano le conoscenze di base utili a trovare strategie più efficaci.
Ora un nuovo studio pubblicato su Cell Stem Cell dal laboratorio guidato da Anna Kajaste-Rudnitski presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, in collaborazione con Greg Towers dello University College London (UCL), ha mostrato che una molecola naturale (ciclosporina H) è l’ingrediente in grado di rendere più efficace il trasferimento genico, alla base della terapia, nelle cellule staminali del sangue, che per loro stessa natura spesso ostacolano l’ingresso di vettori correttivi. Lo studio rappresenta quindi una svolta importante per il trattamento di terapia genica di una malattia del sangue come la beta-talassemia

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Come funziona il primo mercato online del patrimonio genetico

La proposta di Nebula Genomics: sequenziare gratis il codice genetico a condizione di metterlo a disposizione di università e dell'industria farmaceutica. Ma in alcuni casi si può anche guadagnare 

 PAOLO FIORE  17 novembre 2018, 09:03
Come funziona il primo mercato online del patrimonio genetico 

    Il Dna diventa moneta. Nebula Genomics vuole essere il “primo mercato online dei geni”. A definirlo così sono i fondatori della startup: George Church, Dennis Grishin e Kamal Obbad. Funziona così: la società sequenzia l'intero genoma gratis o per pochi dollari. Gli utenti, in cambio, decidono di mettere a disposizione di università e case farmaceutiche il proprio corredo genetico e altri dati sanitari. 

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pharmastar.it

Porpora di Henoch-Schonlein, rituximab efficace in casistica pediatrica

Il trattamento con rituximab (RTX) potrebbe rappresentare un’opzione di trattamento efficace nella cura della porpora di Henoch-Schonlein cronicizzata steroido-dipendente.

Lo suggeriscono i risultati di uno studio retrospettivo, basato su una casistica di pazienti in età pediatrica, recentemente pubblicato online sulla rivista Pediatric Rheumatology, che andrebbero confermati in studi prospettici di intervento, su campioni di pazienti di dimensioni adeguate.

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