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Terapia genica

aboutpharma.com

Emofilia, positivi i primi dati della terapia genica di Pfizer e Sangamo

Giroctocogene fitelparvovec è attualmente in uno studio clinico di Fase 1/2 ma i dati preliminari hanno mostrato che nessuno dei pazienti trattati ha avuto episodi emorragici o ha richiesto infusioni di FVIII. Entro agosto però, potrebbe ricevere il via libera un’altra terapia genica, di Biomarin

di Redazione Aboutpharma Online 18 Giugno 2020
terapia genica emofilia

Il trial è ancora in corso ma in occasione del World Federation of Hemophilia 2020 World Congress, Pfizer e Sangamo Therapeutics hanno rivelato i dati aggiornati della loro terapia genica contro l’emofilia. Giroctocogene fitelparvovec – questo il nome della terapia – è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase 1/2. Dai dati preliminari è emerso che i pazienti trattati con la dose più alta hanno mostrato livelli di attività di fattore VIII (FVIII) sostenuti, per un periodo prolungato. Sottolineandone il potenziale della terapia genica di liberare i pazienti con emofilia A dal trattamento cronico.

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Anemia falciforme, la terapia genica di bluebird bio elimina le crisi vaso-occlusive e la sindrome toracica acuta #EHA2020

Giovedi 18 Giugno 2020  Redazione

Nuovi dati derivanti dallo studio di Fase 1/2 HGB-206, attualmente in corso con la terapia genica sperimentale LentiGlobin nei pazienti adulti e adolescenti affetti da anemia falciforme (AF), mostrano una riduzione quasi completa (99,5%) delle crisi vaso-occlusive e della sindrome toracica acuta. La conferma arriva dal 25° Congresso annuale della European Hematology Association.

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Comunicato Stampa

aifa.gov.it

comunicato stampa

COVID-19: Studio randomizzato italiano, nessun beneficio dal tocilizumab


Comunicato stampa n. 600
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 Si è concluso anticipatamente, dopo l’arruolamento di 126 pazienti (un terzo della casistica prevista) lo studio randomizzato per valutare l’efficacia del tocilizumab, somministrato in fase precoce, nei confronti della terapia standard in pazienti affetti da polmonite da Covid-19 di recente insorgenza che richiedevano assistenza ospedaliera, ma non procedure di ventilazione meccanica invasiva o semi-invasiva.

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