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Rene policistico, tolvaptan convince in Fase III. Conferme dal NEJM

Nei pazienti con rene policistico autosomico dominante tolvaptan ha prodotto una minor riduzione del tasso di filtrazione glomerulare (eGFR) rispetto al placebo. L'eGFR è una misura chiave della funzionalità renale. Questi dati provengono dai risultati di REPRISE, uno studio di Fase III condotto con tolvaptan nei pazienti con rene policistico autosomico dominante e sono stati presentati nei giorni scorsi come late breaking abstract orale all'American Society of Nephrology (ASN) 2017 Kidney Week di New Orleans e contemporaneamente pubblicati online sulla rivista "New England Journal of Medicine".

Nei pazienti con rene policistico autosomico dominante tolvaptan ha prodotto una minor riduzione del tasso di filtrazione glomerulare (eGFR) rispetto al placebo. L’eGFR è una misura chiave della funzionalità renale.

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Fonte felicitapubblica.it

“Uno sguardo raro”: simbolo di unione tra cinema e malattie rare

Il 10 e l’11 febbraio 2018 si terrà a Roma, presso la Casa del Cinema, il Festival cinematografico Uno sguardo raro dedicato alle malattie rare e alle persone che ne sono affette. Presidente di giuria sarà la regista Cinzia TH Torrini, nota al pubblico per aver dato vita a numerosi film e diverse fiction televisive come “Elisa di Rivombrosa” e la più recente “Sorelle”.

L’ingresso a tale Festival sarà gratuito proprio come l’iscrizione per il bando che ha come tema il mondo delle malattie rare descritto sotto diversi punti di vista e che può essere rappresentato da professionisti e non, mediante cortometraggi, cortometraggi Under 30, documentari, spot e cortissimi realizzati con smartphone e tablet, che saranno giudicati e premiati da una giuria di prestigio presieduta dalla regista Torrini.

Il Festival va ad anticipare la Giornata delle Malattie Rare del prossimo 28 febbraio e vede, tra l’altro, la presenza dell’attrice Claudia Crisafio, presidente delle Nove Produzioni, che si occupa dell’organizzazione del Festival, e di Serena Bartezzati, da tempo impegnata nel mondo delle malattie rare.

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Cittadinanzattiva TdM

Comunicato stampa                                                         Roma, 31 ottobre 2017

 

Medico e paziente: un decalogo di “diritti e doveri” per una nuova relazione alla base della cura. Lanciata oggi la campagna di Cittadinanzattiva-Tribunale per i diritti del malato

 

Ricostruire un rapporto in crisi, restituendo centralità alla  relazione e alla fiducia reciproca, a partire dai diritti e doveri di ciascuno. Non è la storia di una coppia qualunque al centro della nuova campagna “cura di coppia” lanciata oggi da Cittadinanzattiva-Tribunale per i diritti del malato presso la Fnomceo, ma quella rappresentata da medico e cittadino. La campagna è promossa in collaborazione con: associazioni di pazienti, esperti e oltre 20 tra organizzazioni di professionisti e strutture sanitarie, e prevede la realizzazione di un decalogo, un vademecum e la diffusione attraverso i canali digital.

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 quotidianosanita.it 05 novembre 2017

Atrofia muscolare spinale (SMA): dopo il nusinersen, arriva anche la terapia genica

Da malattia orfana di trattamento e a prognosi rapidamente infausta (nel tipo 1), la SMA ha adesso non uno, ma ben due trattamenti potenziali. Il nusinersen, un oligonucleotide antisenso, disponibile da quest’anno anche in Europa e la terapia genica (scAAV9) a somministrazione endovenosa. Sul New England di questa settimana i risultati di due studi (fase 3 per nusinersen e fase 1 per la terapia genica) e un editoriale

05 NOV - L’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) di tipo 1 (o malattia di Werdnig–Hoffman) è una patologia neuromuscolare infantile che si trasmette per via autosomica recessiva (il gene malato è sul cromosoma 5). E’ causata da delezioni o mutazioni omozigoti a carico del gene SMN1 che causa un deficit della proteina funzionale SMN. Esiste anche un gene paralogo SMN2, che differisce dall’SMN1 per un unico nucleotide e che codifica per una proteina SMN non funzionale.

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pharmastar.it

Fibrosi polmonare idiopatica, risultati di fase II promettenti per pamrevlumab

Venerdi 27 Ottobre 2017

Conferme promettenti al Congresso ERS di Milano per pamrevlumab nella fibrosi polmonare idiopatica.

Sono diverse le molecole in sviluppo per la terapia della fibrosi  polmonare idiopatica, tra queste vi è un anticorpo monoclonale  denominato pamrevlumab, che agisce direttamente sulla fibrosi con un meccanismo d’azione differente rispetto alle terapie  attualmente disponibili.

Il farmaco, che ha come bersaglio il fattore di crescita del tessuto connettivo (CTGF), un mediatore comune delle patologie fibrotiche, ha dimostrato di ridurre la progressione della malattia e di migliorane le manifestazioni cliniche in uno studio di fase II i cui risultati sono stati presentati al congresso ERS di Milano.

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