Nei pazienti con porfiria epatica acuta il farmaco sperimentale givosiran ha raggiunto l'endpoint primario di riduzione degli attacchi di porfiria rispetto al placebo e una riduzione significativa dell’acido aminolevulinico urinario, una delle cause principali degli attacchi. È quanto emerge dai risultati preliminari dello studio di fase III ENVISION presentati al congresso della European Association For The Study Of The Liver (EASL) 2019 che si è tenuto a Vienna, in Austria. 

I pazienti trattati con givosiran hanno presentato un tasso medio composito annualizzato di 3,2 attacchi contro i 12,5 attacchi di quelli sottoposti a placebo (p<0,0001), con una riduzione media del 74%, hanno riferito Manisha Balwani della Mount Sinai School of Medicine di New York City e colleghi. 

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