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Farmaci

pharmastar.it

Iperossaluria primitiva di tipo 1, conferme per lumasiran in fase 3

Martedi 9 Giugno 2020  Elisa Spelta

Nello studio di fase 3 ILLUMINATE-A, condotto in pazienti con iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1), il farmaco sperimentale lumasiran, che agisce attraverso il meccanismo di RNA interference, ha raggiunto l'endpoint primario di efficacia e tutti gli endpoint secondari testati. I risultati completi dello studio sono stati presentati al meeting (virtuale) della European Renal Association-European Dialysis and Transplant Association (ERA-EDTA).

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Malattie Rare

agi.it

Che cosa è l'alcaptonuria, malattia rara e invalidante

Provocata da un difetto di un gene che produce un enzima che forma dei "depositi scuri" tossici che danneggiano i tessuti

aggiornato alle 16:40  

AGI - Biotecnologi, reumatologi, ortopedici, urologi, oculisti, pediatri ed altri specialisti insieme  per combattere l'alcaptonuria, una malattia genetica ereditaria, la prima scoperta al mondo  alla fine dell'ottocento.

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cordis.europa.eu

Come caratterizzare l’identità cellulare attraverso il sequenziamento dell’RNA monocellulare

Ricercatori finanziati dall’UE hanno sviluppato un metodo per valutare accuratamente gli effetti dei farmaci specifici delle cellule sul tessuto pancreatico isolato, il che può aiutare a sviluppare terapie farmacologiche mirate per il trattamento del diabete di tipo 1.

PROGRESSI SCIENTIFICI   Ultimo aggiornamento: 5 Giugno 2020
© nobeastsofierce, Shutterstock

La comprensione del corredo genetico delle singole cellule è fondamentale per determinare come queste si differenziano in condizioni come il cancro e i disturbi immunitari e metabolici. Negli ultimi anni si è assistito ad un crescente interesse per i bersagli terapeutici degli acidi ribonucleici (RNA), un intermediario chiave nell’espressione delle informazioni genetiche, grazie al loro ruolo centrale nei processi biologici. Parzialmente sostenuto dai due progetti finanziati dall’UE CHROMABOLISM ed EpigenomeProgramming, un team di ricercatori ha sviluppato una tecnica per analizzare più precisamente l’effetto di specifici farmaci sul tessuto pancreatico isolato utilizzando un raffinato metodo di sequenziamento dell’RNA monocellulare. I ricercatori hanno pubblicato il loro studio sulla rivista «Genome Biology».

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