Volanesorsen, un farmaco oligonucleotidico antisenso approvato da poco a livello europeo, ha ridotto i trigliceridi a meno di 750 mg/dL nel 77% dei pazienti con sindrome di chilomicronemia familiare (FCS). E’ quanto emerge dallo studio APPROACH appena pubblicato sul New England Journal of Medicine.
"I risultati dello studio APPROACH indicano che nella maggior parte dei pazienti volanesorsen abbassa i livelli di trigliceridi al di sotto della soglia di rischio di pancreatite acuta indotta da trigliceridi" ha dichiarato il prof. Marcello Arca, responsabile dell'unità di lipidi e aterosclerosi dell'Ospedale Universitario Policlinico Umberto I. "La pancreatite acuta è una delle conseguenze più gravi della FCS, causando ricovero ospedaliero, perdita di lavoro o scuola, riduzione del tempo con la famiglia oltre al potenziale di danni permanenti agli organi o morte. volanesorsen è un trattamento promettente che potrebbe ridurre significativamente il carico di FCS per i pazienti e le loro famiglie".
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- Pubblicato: Venerdì, 09 Agosto 2019 10:46
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Sindrome da chilomicronemia familiare, volanesorsen riduce i trigliceridi del 77%. Studio sul NEJM
Giovedi 8 Agosto 2019 Redazione
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- Pubblicato: Giovedì, 08 Agosto 2019 14:13
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Italia cura malattia mai diagnosticata, caso su Netflix
Nuova serie tv racconta storia di Angel, 22enne salvata a Torino
TORINO 08 agosto 2019 13:46
(ANSA) - Curata in Italia una malattia unica e mai diagnosticata, che durante i ricoveri in numerosi ospedali americani non ha mai trovato la giusta diagnosi. Fino a quando la paziente, una infermiera 22enne di Las Vegas, non è arrivata al Regina Margherita di Torino, dove le sue inspiegabili crisi muscolari sono state curate. Questa storia vera e a lieto fine, esempio dell'eccellenza della sanità italiana nel mondo, viene raccontata nella prima puntata di Diagnosis, nuova serie tv americana su Netflix dal 16 agosto con il New York Times.
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- Pubblicato: Giovedì, 08 Agosto 2019 11:08
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ansa.it
Dal taglia-incolla il Dna futura arma contro la fibrosi cistica
Tecnica sperimentata su organi in miniatura
Redazione ANSA07 agosto 201917:50
Colpire al cuore la fibrosi cistica, eliminando due mutazioni cruciali che scatenano la malattia è stato possibile utilizzando la tecnica che taglia e incolla il Dna, la Crispr. Il risultato, pubblicato sulla rivista Nature Communications, si deve alla ricerca coordinata dal gruppo del Centro di Biologia Integrata (Cibio) dell'Università di Trento e condotta in collaborazione con l'università belga di Lovanio.
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- Pubblicato: Giovedì, 08 Agosto 2019 11:16
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ansa.it
Ematologi, grande passo avanti, ma non e' una bacchetta magica
Solo per alcuni tipi di tumore e in centri specializzati
Redazione ANSA ROMA 07 agosto 2019 18:09
Un "grande passo avanti per i pazienti, ma non si tratta della bacchetta magica e la cautela è sempre necessaria". Oncologi ed ematologi accolgono così il via libera dell'Agenzia italiana del farmaco alla prima terapia Car-T in Italia contro alcuni tumori del sangue, che utilizza cellule immunitarie modificate per combattere il cancro.
"Le Car-T - afferma il presidente della Società italiana di ematologia Paolo Corradini, anche direttore dell'Unità di Ematologia all'Istituto nazionale tumori (Int) di Milano - rappresentano indubbiamente una prospettiva importante ed un grande passo avanti, perchè si tratta di una terapia per pazienti per i quali non ci sono altre opzioni terapeutiche e che hanno una malattia attiva. Si offre dunque a questi pazienti una grande possibilità, ma - avverte - non bisogna dare false speranze e la cautela è d'obbligo". Infatti, spiega, "i pazienti che possono rispondere alle Car-T devono essere accuratamente selezionati e la cura non è indicata in presenza di malattia refrattaria ad altre terapie ma rapidamente progressiva.
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- Pubblicato: Giovedì, 08 Agosto 2019 11:01
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ansa.it
L'Aifa approva la prima terapia Car-T contro i tumori del sangue
Per i pazienti con un tipo di linfoma o leucemia
Redazione ANSA ROMA 07 agosto 2019 18:11
L'Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità e quindi alla disponibilità in Italia della prima terapia con cellule CAR-T. La nuova terapia (Kymriah) con cellule immunitarie modificate contro i tumori potrà essere utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B.
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