Fonte pharmastar.it 19.12.16

Sindromi da febbre periodica, ok del Chmp per canakinumab

 

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) ha raccomandato l'approvazione europea del canakinumab per il trattamento di tre rare e distinte sindromi da febbre periodica.

 

  19 dicembre 2016

Fonte pharmastar.it
URL http://www.pharmastar.it/?cat=3&id=23016


Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) ha raccomandato l’approvazione europea del canakinumab per il trattamento di tre rare e distinte sindromi da febbre periodica.

Se approvato, il canakinumab sarà il primo e unico trattamento biologico approvato in Europa per la TRAPS (Tumor Necrosis Factor-Receptor Associated Periodic Syndrome, sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale), la HIDS/MKD (Hyperimmunoglobulin D Syndrome/Mevalonate Kinase Deficiency, sindrome da iperimmunoglobulinemia D/deficit di mevalonato chinasi) e la FMF (febbre mediterranea familiare).

Il parere positivo del CHMP – che raccomanda inoltre l’uso di una nuova formulazione (una soluzione per iniezione da 150 mg/ml) – si basa sui risultati dello studio registrativo di Fase III CLUSTER. I risultati hanno dimostrato un rapido (a partire dal giorno 15)  e duraturo controllo della malattia con il canakinumab rispetto al placebo per 16 settimane, nei pazienti con TRAPS, HIDS/MKD e FMF3. I dati dimostrano che il canakinumab è un trattamento ben tollerato ed efficace per queste tre rare malattie.

Tutte e tre le patologie fanno parte di un gruppo di rare malattie autoinfiammatorie chiamate sindromi da febbre periodica, note anche come febbri periodiche ereditarie (HPF, Hereditary Periodic Fevers). Queste malattie possono provocare febbri debilitanti e persistenti, che possono essere accompagnate da dolore e gonfiore articolare, dolore muscolare ed eruzioni cutanee, con complicanze potenzialmente fatali2. La sindrome più comune è la FMF, che colpisce prevalentemente le persone originarie del Mediterraneo orientale. In queste popolazioni la malattia può colpire da un individuo su 1000 fino a uno su 250, molti dei quali sono bambini1.

Nell’agosto del 2016 la Commissione europea ha approvato l’estensione delle indicazioni del canakinumab al trattamento di pazienti con AOSD (Adult-Onset Still’s Disease, malattia di Still dell’adulto), un raro tipo di artrite infiammatoria. Nel settembre del 2016 la US Food and Drug Administration (FDA) ha concesso simultaneamente tre approvazioni per il trattamento con il canakinumab di TRAPS, HIDS/MKD e FMF.

Le sindromi da febbre periodica
Le sindromi da febbre periodica sono una classe di malattie che causano una grave febbre ricorrente e infiammazione patologica attraverso l’attivazione del sistema immunitario su base non infettiva. La maggior parte dei pazienti manifesta i sintomi poco dopo la nascita o durante l’infanzia, ma in alcuni la patologia si manifesta o viene diagnosticata solo in età adulta.

In precedenza i trattamenti per queste rare patologie erano costituiti dai farmaci anti-infiammatori per via orale, come i corticosteroidi, che venivano utilizzati solo per la gestione dei sintomi. Anche altri medicinali, come i farmaci anti-infiammatori non steroidei (FANS), sono stati utilizzati per attenuare la sintomatologia, tuttavia essi non prevengono né modificano il decorso di una riacutizzazione.