Farmaci

  • Malattie infiammatorie croniche intestinali, doppia terapia biologica nei pazienti complessi

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    Malattie infiammatorie croniche intestinali, doppia terapia biologica nei pazienti complessi

    Lunedi 27 Luglio 2020  Emilia Vaccaro

    La doppia terapia mirata (Dual Targeted Therapy, DTT), soprattutto con farmaci biologici, sembra essere una strategia terapeutica duttile e ragionevolmente sicura, che può essere considerata come alternativa nella gestione di casi refrattari complessi di malattia infiammatoria cronica intestinale. E’ quanto evidenzia uno studio clinico multicentrico italiano che è stato pubblicato pochi giorni fa su Journal of Crohn’s and Colitis.

    Le malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD) sono condizioni sistemiche, progressive e invalidanti. Attualmente i trattamenti e le strategie disponibili non garantiscono un controllo adeguato sui sintomi intestinali, né sono in grado di indurre una remissione profonda.

    Inoltre, fino al 50% dei pazienti con IBD presenta manifestazioni extraintestinali (EIM) che potrebbe non essere completamente controllate nonostante il trattamento specifico in corso.
    La doppia terapia mirata (DTT) potrebbe rappresentare una strategia promettente per la gestione di tali pazienti complicati. Tuttavia, ad oggi esistono pochi dati sulla sua efficacia e sicurezza.
  • Mielofibrosi, fedratinib si conferma efficace e sicuro a lungo termine. Riduce l'utilizzo di risorse sanitarie. #EHA2020

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    Mielofibrosi, fedratinib si conferma efficace e sicuro a lungo termine. Riduce l'utilizzo di risorse sanitarie. #EHA2020

    Martedi 21 Luglio 2020  Elisa Spelta

    Al congresso della European Hematology Association (EHA), che quest’anno si è tenuto in modalità virtuale a causa dell’emergenza Covid-19, sono state presentate alcune sottoanalisi degli studi JAKARTA e JAKARTA2, condotte in pazienti con mielofibrosi trattati con l’inibitore di JAK2 fedratinib.

    I nuovi dati confermano l’efficacia del farmaco in prima e in seconda linea e ne dimostrano la sicurezza a lungo termine. Un’ulteriore analisi, di tipo farmacoeconomico, mostra che nei pazienti trattati con fedratinib si ha una riduzione dell’utilizzo delle risorse sanitarie rispetto a quelli trattati con un placebo.
  • Emofilia A nuovi dati rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab

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    Emofilia A nuovi dati rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab

    Lunedi 20 Luglio 2020  Redazione
    Al congresso virtuale 2020 dell’International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH), svoltosi pochi giorni fa, sono stati annunciati i risultati della seconda analisi ad interim dello studio di fase IIIb STASEY che rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab già testato nel programma clinico di fase III HAVEN.

    Nello studio STASEY, emicizumab è risultato efficace in adulti e adolescenti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, senza nuove segnalazioni   in merito alla sicurezza, in linea con le precedenti osservazioni .[1] Altri nuovi dati ad interim suggeriscono che i pazienti in terapia con emicizumab potrebbero essere sottoposti ad alcuni interventi chirurgici minori senza ulteriore trattamento preventivo (di profilassi) con fattore della coagulazione.

  • Sclerosi Multipla: nuovi bersagli cellulari per il dolore neuropatico trigeminale

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    Sclerosi Multipla: nuovi bersagli cellulari per il dolore neuropatico trigeminale

    Su "Brain, Behaviour and Immunity", in via di pubblicazione uno studio dei ricercatori della Statale sul dolore trigeminale nei pazienti affetti da Sclerosi Multipla per lo sviluppo di nuovi farmaci.

    pubblicato il: 17/07/2020
    Attività in laboratorio Accanto alle progressive difficoltà motorie e alla disabilità legate alla patologia, i pazienti affetti da Sclerosi Multipla (SM) sviluppano spesso una serie di altri sintomi che ne peggiorano ulteriormente la qualità di vita. Fra i sintomi “secondari” più frequenti troviamo il dolore neuropatico trigeminale e attacchi ricorrenti di emicrania, forme di dolore fortemente invalidanti legate ai danni provocati dalla patologia ai nervi del cranio e ad altre aree del cervello, che in alcuni pazienti possono manifestarsi addirittura mesi prima della diagnosi di SM. Entrambi i tipi di dolore sono controllati male dagli analgesici in commercio e quindi circa il 10% dei pazienti affetti da SM deve assumere altri farmaci, come gli antiepilettici, per controllare gli attacchi di dolore con il rischio di andare incontro a molti effetti collaterali. Nonostante ciò, sono ancora pochi i dati disponibili in letteratura che permettano di capire quali sono i meccanismi molecolari e cellulari che conducono allo sviluppo di dolore trigeminale nella SM.
  • Dall'Italia possibile arma contro sindrome Down e autismo

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    Dall'Italia possibile arma contro sindrome Down e autismo

    Un composto è efficace contro sintomi

    Redazione ANSA  10 luglio 2020 17:09
      Neutralizzato il cromosoma responsabile della sindrome di Down (fonte: National Human Genome Research Institute) © Ansa Un composto chimico messo a punto in Italia è candidato a diventare un farmaco utile per il trattamento dei sintomi caratteristici, di alcune condizioni neurologiche, come sindrome di Down e autismo. I test animali hanno dimostrato l'efficacia nel migliorare le difficoltà cognitive, di interazione sociale e i comportamenti ripetitivi, tipici di tali disturbi.

  • Emofilia, l'importanza di un nuovo modello di sanità fondata sul valore: la Value Based Health Care


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    Emofilia, l'importanza di un nuovo modello di sanità fondata sul valore: la Value Based Health Care 

    Mercoledi 8 Luglio 2020  Redazione

    Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di Osservatorio Malattie Rare, ha aperto oggi la presentazione del Rapporto "Il valore della cura e dell'assistenza nell'emofilia", realizzato con il contributo non condizionato di CSL Behring ed edito da Rarelab.
    “Delle oltre 7.000 malattie rare note a malapena il 10% ha una terapia specifica. Quando una terapia arriva o è in avanzata fase di sperimentazione, a cambiare in meglio non è solo l’aspetto terapeutico: la rivoluzione per i pazienti va ben oltre.
  • Presentato in AIFA il primo Rapporto sulle politiche di assistenza farmaceutica attuate dalle Regioni in Piano di Rientro

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    Presentato in AIFA il primo Rapporto sulle politiche di assistenza farmaceutica attuate dalle Regioni in Piano di Rientro

    Martedi 7 Luglio 2020  Redazione

    È stato presentato oggi, in diretta streaming Youtube, il primo Rapporto sulle politiche di assistenza farmaceutica delle Regioni in Piano di Rientro.

    La pubblicazione, che inaugura una nuova collana frutto delle elaborazioni dell’Osservatorio nazionale sull’impiego dei medicinali dell’AIFA (OsMed), descrive le azioni programmate e attuate dalle Regioni in Piano di Rientro per individuare quali interventi si siano dimostrati maggiormente efficaci nel riqualificare la spesa farmaceutica e l’accesso al farmaco equo e sostenibile.
  • Brasile, uomo senza Hiv con un cocktail di farmaci

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    Brasile, uomo senza Hiv con un cocktail di farmaci

     MEDICINA Pubblicato il: 08/07/2020 16:45
    Brasile, uomo senza Hiv con un cocktail di farmaci Un uomo brasiliano potrebbe essere la prima persona al mondo ad aver ottenuto una remissione a lungo termine dell'Hiv , dopo un trattamento con un nuovo cocktail di antiretrovirali. Una vicenda resa nota dai medici brasiliani che l'hanno seguito, accolta con qualche scetticismo da alcuni specialisti, come riferisce il 'New York Times'. A rendere eccezionale il caso è il fatto che il paziente avrebbe 'sconfitto' il virus senza essere sottoposto a trapianto di midollo, come successo in precedenza. La vicenda del 'paziente di San Paolo' è stata illustrata dai ricercatori dell'Università Federale di San Paolo alla Conferenza Aids 2020.

  • Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3. Balzo in borsa di Kiniksa

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    Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3.
    Balzo in borsa di Kiniksa 


    Domenica 5 Luglio 2020   Redazione
     Le azioni di Kiniksa Pharmaceuticals hanno guadagnato fino al 31% il lunedì successivo all’annuncio da parte dell’azienda che lo studio RHAPSODY di fase 3 ha dimostrato che rilonacept, inibitore dell’interleuchina, ha raggiunto i suoi endpoint di efficacia primari e secondari principali in pazienti con pericardite recidivante.

    L'azienda prevede di depositare una domanda alla FDA per la registrazione di rilonacept entro la fine dell'anno. «Crediamo che rilonacept abbia il potenziale per essere la prima terapia approvata dalla FDA per la pericardite recidivante» afferma Sanj Patel, CEO di Kiniksa.

    Rilonacept è stato sviluppato da Regeneron Pharmaceuticals, che commercializza il farmaco negli Stati Uniti sotto il nome Arcalyst per il trattamento delle sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), gruppo di malattie auto-infiammatorie molto rare, genetiche e potenzialmente letali, con infiammazioni in diverse zone dell'organismo e sintomi debilitanti quali febbre, rash, dolore articolare e stanchezza.

  • Malattie rare e farmacista ospedaliero, il PDTA come strumento per una migliore gestione. Il progetto PRONTI approda in Sardegna

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    Malattie rare e farmacista ospedaliero, il PDTA come strumento per una migliore gestione. Il progetto PRONTI approda in Sardegna


    Venerdi 3 Luglio 2020  Redazione

    Il farmacista ospedaliero è una figura professionale in ambito sanitario molto importante non solo per il suo ruolo noto nell’acquisto e nella dispensazione dei farmaci ma anche nel direzionare i pazienti, soprattutto quelli con malattie rare, nel loro percorso di cura e anche come figura intermediaria di comunicazione tra clinici e pazienti. Per fornire nuovi strumenti utili per orientarsi nel mondo delle malattie rare e formare questi professionisti sanitari in tale ambito, si è tenuto oggi un evento ECM online “Il PDTA per la gestione delle malattie rare: modelli organizzativi a confronto” che rientra nell’ambito del progetto PRONTI.
  • Approvazione europea preliminare per remdesivir, primo farmaco validato anti Covid

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    Approvazione europea preliminare per remdesivir, primo farmaco validato anti Covid


    Giovedi 25 Giugno 2020 Redazione
      Il comitato dei medicinali per uso umano dell'Ema (Chmp) ha raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata a Veklury ( remdesivir) per il trattamento del Covid-19 negli adulti e negli adolescenti a partire dai 12 anni di età con polmonite e che necessitano di ossigeno supplementare.

  • Salute, gli italiani e la “passione” per i farmaci di marca

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    Salute, gli italiani e la “passione” per i farmaci di marca

    L'ad di Teva Italia racconta il mercato italiano degli equivalenti

    Lunedì 22 giugno 2020 - 16:44
    Salute, gli italiani e la “passione” per i farmaci di marca

    Milano, 22 giu. (askanews) – Il comparto farmaceutico è un comparto solido in Italia secondo Nomisma: nel rapporto 2019 per Assogenerici si legge che il valore della sua produzione ha superato i 31 miliardi di euro (stime relative al 2017). Nonostante ciò, il segmento dei farmaci equivalenti, che negli ultimi 10 anni ha registrato una crescita a volume a cui, tuttavia, non ha corrisposto una costante crescita in valore, non è ancora riuscito a sfruttare a pieno il suo potenziale, soprattutto se rapportato alle quote di mercato conquistate nel resto dei Paesi europei. Hubert Puech d’Alissac è amministratore delegato di Teva Italia, azienda leader a livello mondiale di farmaci equivalenti: dal suo osservatorio privilegiato l’assetto del nostro mercato appare “anomalo”. “In Europa – ci ha detto – il rapporto è 63% generici e il resto originatori. In Gran Bretagna e Germania siamo addirittura più vicini al 90-95% dei generici e il 10% originatori, in Italia invece siamo al 30 per i generici e 70% per gli originatori e questo è molto strano”.

  • Emofilia, positivi i primi dati della terapia genica di Pfizer e Sangamo

    Terapia genica

    aboutpharma.com

    Emofilia, positivi i primi dati della terapia genica di Pfizer e Sangamo

    Giroctocogene fitelparvovec è attualmente in uno studio clinico di Fase 1/2 ma i dati preliminari hanno mostrato che nessuno dei pazienti trattati ha avuto episodi emorragici o ha richiesto infusioni di FVIII. Entro agosto però, potrebbe ricevere il via libera un’altra terapia genica, di Biomarin

    di Redazione Aboutpharma Online 18 Giugno 2020
    terapia genica emofilia

    Il trial è ancora in corso ma in occasione del World Federation of Hemophilia 2020 World Congress, Pfizer e Sangamo Therapeutics hanno rivelato i dati aggiornati della loro terapia genica contro l’emofilia. Giroctocogene fitelparvovec – questo il nome della terapia – è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase 1/2. Dai dati preliminari è emerso che i pazienti trattati con la dose più alta hanno mostrato livelli di attività di fattore VIII (FVIII) sostenuti, per un periodo prolungato. Sottolineandone il potenziale della terapia genica di liberare i pazienti con emofilia A dal trattamento cronico.

  • Porfiria epatica acuta, givosiran riduce gli attacchi acuti. Studio pubblicato sul NEJM

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    Porfiria epatica acuta, givosiran riduce gli attacchi acuti. Studio pubblicato sul NEJM

    Mercoledi 17 Giugno 2020  Elisa Spelta

     Sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica “New England Journal of Medicine” (NEJM) i risultati dello studio di fase III ENVISION che ha valutato efficacia e sicurezza di givosiran, farmaco che agisce attraverso il meccanismo dell’ RNA interference (RNAi), per il trattamento della porfiria epatica acuta (AHP).

    Il farmaco è già stato approvato dalle agenzie regolatorie americana (novembre 2019) e europea (marzo 2020) per tale indicazione.
  • Un anticorpo monoclonale per contrastare la sindrome di Clouston

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    COMUNICATO STAMPA

    Un anticorpo monoclonale per contrastare la sindrome di Clouston

    15/06/2020
    Immagine al microscopio confocale multifotone

     Un nuovo studio dell’Istituto di biochimica e biologia cellulare del Cnr di Monterotondo, in collaborazione con l’Università di Padova e la ShanghaiTech University mostra il funzionamento di un anticorpo monoclonale, che contrasta gli effetti di questa malattia ereditaria che provoca anomalie su pelle, unghie e capelli. I risultati, pubblicati su EbioMedicine, forniscono un sostegno allo sviluppo delle terapie con anticorpi, necessarie per le malattie legate alle mutazioni della proteina connessina

  • Amiloidosi da catene leggere, daratumumab sottocute genera risposte ematologiche rapide e profonde #EHA20

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    Amiloidosi da catene leggere, daratumumab sottocute genera risposte ematologiche rapide e profonde #EHA2020

    Lunedi 15 Giugno 2020 Redazione
    Sono stati annunciati i risultati del primo studio randomizzato di fase 3 sulla formulazione sottocutanea (SC) di daratumumab nel trattamento dei pazienti con amiloidosi da catene leggere (AL) di nuova diagnosi, una malattia rara e potenzialmente fatale.

    Questi risultati sono stati illustrati nel corso di un incontro con la stampa in occasione del 25° Congresso annuale della European Hematology Association (EHA).

  • Iperossaluria primitiva di tipo 1, conferme per lumasiran in fase 3

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    Iperossaluria primitiva di tipo 1, conferme per lumasiran in fase 3

    Martedi 9 Giugno 2020  Elisa Spelta

    Nello studio di fase 3 ILLUMINATE-A, condotto in pazienti con iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1), il farmaco sperimentale lumasiran, che agisce attraverso il meccanismo di RNA interference, ha raggiunto l'endpoint primario di efficacia e tutti gli endpoint secondari testati. I risultati completi dello studio sono stati presentati al meeting (virtuale) della European Renal Association-European Dialysis and Transplant Association (ERA-EDTA).
  • Idrossiclorochina, contrordine. Lo studio del Lancet non è valido

    Coronavirus

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    Idrossiclorochina, contrordine. Lo studio del Lancet non è valido

    Giovedi 4 Giugno 2020  Danilo Magliano

    Il documento di Lancet che aveva gettato una luce molto negativa sull’efficacia e sulla sicurezza di clorochina e di idrossiclorochina per Covid-19 a causa dei timori di un aumento dei decessi è stato ritirato dopo che un'indagine del giornale britannico Guardian aveva rilevato incongruenze nei dati.

  • Farmaci per la riduzione del colesterolo associati a un migliore profilo dei batteri intestinali nei soggetti obesi

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    cordis.europa.eu

    Farmaci per la riduzione del colesterolo associati a un migliore profilo dei batteri intestinali nei soggetti obesi

    Le statine, la classe di farmaci comunemente prescritta per ridurre il rischio cardiovascolare, sono identificate da un nuovo studio come un potenziale terapeutico per la modulazione del microbiota.

    PROGRESSI SCIENTIFICI 
    Ultimo aggiornamento: 29 Maggio 2020 Numero di registrazione: 418271

      Il microbioma, il materiale genetico di tutti i microrganismi che vivono nel corpo umano, è fondamentale per lo sviluppo, l’immunità e la nutrizione. Le malattie cardiometaboliche (o CMD, dall’inglese cardiometabolic diseases) quali la cardiopatia e i disturbi metabolici come l’obesità e il diabete sono associati a disfunzioni nel microbioma. La ricerca in questo campo si è intensificata negli ultimi anni. In relazione alle malattie cardiometaboliche, grande attenzione è stata attirata dal microbioma intestinale, ovvero dal materiale genetico del microbiota intestinale, i complessi microrganismi (batteri, lieviti e virus) presenti nel tratto gastrointestinale. Inoltre, è noto che l’impiego di alcune medicine, quali i farmaci per neutralizzare l’acidità di stomaco, è associato all’alterazione delle comunità microbiche intestinali.

  • Sclerosi multipla, approvazione europea per ozanimod, è orale e si prende una volta al giorno

    Farmaci

    Sclerosi multipla, approvazione europea per ozanimod, è orale e si prende una volta al giorno 

    Giovedi 28 Maggio 2020  Redazione 

    La Commissione europea ha approvato ozanimod per il trattamento di adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (RMS), tra cui sindrome clinicamente isolata, malattia recidivante-remittente e malattia secondaria progressiva attiva. E' attivo per via orale e si somministra una volta al giorno. Sviluppato da Celgene, ora parte di Bristol Myers Squibb, sarà messo in commercio con il marchio Zeposia.