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Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3. Balzo in borsa di Kiniksa

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Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3.
Balzo in borsa di Kiniksa

_{Domenica 5 Luglio 2020 Redazione}
Le azioni di Kiniksa Pharmaceuticals hanno guadagnato fino al 31% il lunedì successivo all’annuncio da parte dell’azienda che lo studio RHAPSODY di fase 3 ha dimostrato che rilonacept, inibitore dell’interleuchina, ha raggiunto i suoi endpoint di efficacia primari e secondari principali in pazienti con pericardite recidivante.

L'azienda prevede di depositare una domanda alla FDA per la registrazione di rilonacept entro la fine dell'anno. «Crediamo che rilonacept abbia il potenziale per essere la prima terapia approvata dalla FDA per la pericardite recidivante» afferma Sanj Patel, CEO di Kiniksa.

Rilonacept è stato sviluppato da Regeneron Pharmaceuticals, che commercializza il farmaco negli Stati Uniti sotto il nome Arcalyst per il trattamento delle sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), gruppo di malattie auto-infiammatorie molto rare, genetiche e potenzialmente letali, con infiammazioni in diverse zone dell'organismo e sintomi debilitanti quali febbre, rash, dolore articolare e stanchezza.
Porfiria epatica acuta, givosiran riduce gli attacchi acuti. Studio pubblicato sul NEJM

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Porfiria epatica acuta, givosiran riduce gli attacchi acuti. Studio pubblicato sul NEJM

_{Mercoledi 17 Giugno 2020 Elisa Spelta}

Sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica “New England Journal of Medicine” (NEJM) i risultati dello studio di fase III ENVISION che ha valutato efficacia e sicurezza di givosiran, farmaco che agisce attraverso il meccanismo dell’ RNA interference (RNAi), per il trattamento della porfiria epatica acuta (AHP).

Il farmaco è già stato approvato dalle agenzie regolatorie americana (novembre 2019) e europea (marzo 2020) per tale indicazione.
Iperossaluria primitiva di tipo 1, conferme per lumasiran in fase 3

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Iperossaluria primitiva di tipo 1, conferme per lumasiran in fase 3

_{Martedi 9 Giugno 2020 Elisa Spelta}

Nello studio di fase 3 ILLUMINATE-A, condotto in pazienti con iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1), il farmaco sperimentale lumasiran, che agisce attraverso il meccanismo di RNA interference, ha raggiunto l'endpoint primario di efficacia e tutti gli endpoint secondari testati. I risultati completi dello studio sono stati presentati al meeting (virtuale) della European Renal Association-European Dialysis and Transplant Association (ERA-EDTA).
Sclerosi multipla, al via l'iter registrativo per ofatumumab

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Sclerosi multipla, al via l'iter registrativo per ofatumumab

_{Lunedi 24 Febbraio 2020 Redazione}

Novartis ha annunciato che le autorità regolatorie di Stati Uniti ed Europa hanno accettato il deposito della domanda di registrazione per ofatumumab per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR) negli adulti.
Emofilia, più vicina l'approvazione Fda per la terapia genica di BioMarin

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Emofilia, più vicina l'approvazione Fda per la terapia genica di BioMarin

_{Domenica 23 Febbraio 2020 Redazione}
La Food and Drug Administration ha accettato di rivedere con procedura accelerata la terapia genica sperimentale di BioMarin sviluppata per l'emofilia A e di prendere una decisione circa la sua approvazione entro il 21 agosto. Lo ha reso noto con una nota l’azienda americana. Venerdì, alla diffusione della notizia, le azioni della biotech sono salite di oltre il 6 per cento.
Allergia alle arachidi, in Usa approvato il primo farmaco specifico

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Allergia alle arachidi, in Usa approvato il primo farmaco specifico

_{Domenica 2 Febbraio 2020}

L’Fda ha autorizzato il farmaco Palforzia (allergeno-allergeno-dnfp dell'arachide), primo trattamento specifico per contrastare l’allergia alle arachidi, una patologia su base immunitaria molto diffusa che in certi pazienti può assumere forme anche gravi che mettono il paziente a rischio della vita se entra in contatto con l’allergene.

Il farmaco utilizza dosi progressivamente crescenti di farina di arachidi per desensibilizzare i pazienti nel corso del tempo. Nell’approvare il farmaco, l’Fda ha dato a bambini e adolescenti un modo per proteggersi dall'esposizione accidentale alle arachidi, anche se le persone che assumono il farmaco devono continuare ad evitare il cibo.
Sarcoma epitelioide inoperabile, l'Fda approva il tazemetostat

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Sarcoma epitelioide inoperabile, l'Fda approva il tazemetostat

Domenica 26 Gennaio 2020 Redazione

L’Fda ha concesso un'approvazione accelerata al tazemetostat per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età ≥16 anni con sarcoma epitelioide metastatico o localmente avanzato non idoneo alla resezione completa. Sviluppato dalla biotech americana Epizyme, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Tazverik.
Beta-talassemia, con luspatercept minor fabbisogno trasfusionale nei pazienti trasfusione-dipendenti.#ASH19

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Beta-talassemia, con luspatercept minor fabbisogno trasfusionale nei pazienti trasfusione-dipendenti.#ASH19

Mercoledi 15 Gennaio 2020 Alessandra Terzaghi

Il trattamento con luspatercept si conferma efficace nel ridurre in modo duraturo e clinicamente significativo il fabbisogno trasfusionale nella maggior parte dei pazienti adulti con beta-talassemia che richiedono trasfusioni regolari di globuli rossi (trasfusione-dipendenti).

La conferma arriva dai risultati aggiornati dello studio di fase 3 BELIEVE, presentati di recente a Orlando al 61° congresso della Società americana di ematologia (ASH).
Narcolessia, quando il sonno è patologico

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Narcolessia, quando il sonno è patologico

Si manifesta attraverso una sonnolenza diurna particolare; chi ne è affetto, nel corso della giornata fa sonnellini brevi e ristoratori, durante i quali spesso sogna, con il rischio di avere subito dopo delle allucinazioni. Parliamo della narcolessia, patologia al centro di un incontro che si è svolto a Bologna.

_{Lunedi 2 Dicembre 2019 Redazione}

La narcolessia è una malattia rara e difficile da diagnosticare. Anche se, paradossalmente, i sintomi di questa patologia sono molto semplici da riconoscere, spesso vengono sottovalutati o suggeriscono altre diagnosi.
Parkinson, ultrasuoni 'sparati' sul cervello fermano tremori

^ansa.it

Parkinson, ultrasuoni 'sparati' sul cervello fermano tremori

Trial clinico in Italia, bruciano piccolissima regione neurale

_{Redazione ANSA ROMA 26 novembre 2019 19:16}

Una nuova tecnica mininvasiva basata sugli ultrasuoni potrebbe alleviare uno dei sintomi del Parkinson, i tremori. La speranza arriva da un trial clinico condotto presso l'Università dell'Aquila: gli ultrasuoni focalizzati ad alta intensità guidati da risonanza magnetica riscaldano e distruggono un piccolissimo pezzetto di tessuto cerebrale, il talamo, riducendo da subito i tremori, e con una efficacia che perdura a lungo termine.
Porfiria, Fda approva il givosiran, primo farmaco per gli attacchi epatici acuti

^{pharmastar.it}

Porfiria, Fda approva il givosiran, primo farmaco per gli attacchi epatici acuti

_{Mercoledi 20 Novembre 2019 Redazione}

Con tre mesi e mezzo di anticipo sulla normale tabella di marcia, l’Fda ha approvato il farmaco givosiran per il trattamento di adulti con attacchi acuti di porfiria epatica, un disturbo genetico che provoca l'accumulo di molecole tossiche di porfirina che si formano durante la produzione di eme (che aiuta a legare l'ossigeno nel sangue).

"Questo accumulo può causare attacchi acuti, noti come attacchi di porfiria, che possono portare a forti dolori e paralisi, insufficienza respiratoria, convulsioni e cambiamenti di stato mentale. Questi attacchi si verificano improvvisamente e possono produrre danni neurologici permanenti e morte," ha detto Richard Pazdur, direttore del centro di eccellenza di oncologia dell’Fda e direttore dell'Office of Oncologic Diseases presso il Center for Drug Evaluation and Research della Fda. "Prima dell'approvazione odierna, le opzioni terapeutiche hanno fornito solo un sollievo parziale dal dolore intenso e incessante che caratterizza questi attacchi. Il farmaco approvato oggi può trattare questa malattia contribuendo a ridurre il numero di attacchi che sconvolgono la vita dei pazienti".
Dopo 20 anni di ricerche, autorizzato in Europa il primo vaccino contro il virus Ebola

^{pharmastar.it}

Dopo 20 anni di ricerche, autorizzato in Europa il primo vaccino contro il virus Ebola

_{Martedi 12 Novembre 2019}

Dopo oltre due decenni di ricerche è stato finalmente approvato in Europa il primo vaccino per l'immunizzazione attiva di individui di 18 anni e più a rischio di infezione da virus Ebola. La decisione è stata presa dalla Commissione europea appena un mese dopo aver ricevuto il parere positivo dei propri esteri. Frutto della ricerca di MSD, sarà messo in commercio con il marchio Ervebo (rVSVΔG-ZEBOV-GP).

"L'autorizzazione all'immissione in commercio di Ervebo da parte della Commissione Europea è il risultato di una collaborazione senza precedenti di cui il mondo intero dovrebbe essere orgoglioso", ha dichiarato Ken Frazier, presidente e amministratore delegato di MSD. "È una pietra miliare storica e una testimonianza del potere della scienza, dell'innovazione e del partenariato pubblico-privato", ha aggiunto Frazier, precisando che l'azienda lavorerà con la Food and Drug Administration negli Stati Uniti e le agenzie di regolatorie in un certo numero di paesi africani per ottenere la licenza del vaccino.
Trovato il primo farmaco efficace nel 90% dei casi di fibrosi cistica

^{www.corriere.it}

Trovato il primo farmaco efficace nel 90% dei casi di fibrosi cistica

Due studi dimostrano che la malattia può essere controllata all’origine e i sintomi migliorano in maniera «sorprendente»

_{di Adriana Bazzi}

Quando Francis Collins, nel 1989, scoprì, con il suo team, il gene della fibrosi cistica, scrisse una canzone dal titolo «Il coraggio di sognare» dove esprimeva la speranza che, grazie alla genetica, si potesse trovare una cura per questa malattia che accorcia la vita. Trent’anni dopo il sogno dello scienziato americano, oggi capo dei National Institutes of Health, si è avverato: due studi, pubblicati in contemporanea sul New England e su Lancet, dimostrano che, grazie a una nuova terna di farmaci, la malattia può essere controllata all’origine e i sintomi migliorano in maniera «sorprendente», dicono gli americani.
Fibrosi cistica, ok Fda a tripla combinazione di Vertex. Servirà per la mutazione più comune della malattia

^{pharmastar.it}

Fibrosi cistica, ok Fda a tripla combinazione di Vertex. Servirà per la mutazione più comune della malattia

_{Martedi 22 Ottobre 2019 Redazione}

L’Fda ha annunciato di aver approvato la domanda di registrazione di Vertex Pharmaceuticals per Trikafta, un farmaco che combina il suo correttore CFTR di nuova generazione elexacaftor con Symdeko (ivacaftor/tezacaftor), per i pazienti con fibrosi cistica di 12 anni e più che hanno almeno una mutazione F508 del nel gene CFTR.
Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'

^{adnkronos.com/salute}

Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'

Fda ha contravvenuto a sue regole e, per un caso positivo, non conosceremo tutti quelli negativi

_{FARMACEUTICA Pubblicato il: 15/10/2019 21:42}

"Il punto fondamentale che rende questo caso dirompente è il fatto che un ente regolatorio come la Food and Drug Administration (Fda) abbia autorizzato il trattamento di un singolo paziente, nonostante non siano stati prodotti i dati di sicurezza del trattamento usualmente richiesti, anche se lo stesso approccio terapeutico si era dimostrato efficace per l'atrofia muscolare spinale. Questa prima approvazione aprirà la porta a una vera e propria rivoluzione, che però ci dovrà fare alzare la guardia sui possibili effetti tossici dei trattamenti. E' ragionevole pensare che per uno che funziona (ed è stato infatti pubblicato su Nejm), altri falliranno". A commentare con l'Adnkronos Salute il caso del milasen, primo farmaco 'su misura' per una sola paziente, è Francesco Danilo Tiziano, professore associato all'Istituto di Medicina genomica dell'Università Cattolica del sacro cuore di Roma.
Diagnosi Ebola, via libera della Fda per un test rapido

^{aboutpharma.com}

Diagnosi Ebola, via libera della Fda per un test rapido

Stando a quanto comunica l'agenzia sul suo sito, il test rileverebbe gli antigeni virali con prelievi di sangue umano di pazienti vivi o morti

_{di Redazione Aboutpharma Online 11 ottobre 2019}

C’è il via libera della Food and drug administration americana per un test rapido per la diagnosi dell’Ebola. Stando a quanto comunica l’agenzia sul suo sito, il test rileverebbe gli antigeni virali con prelievi di sangue umano di pazienti vivi o morti.

Strumento in più

“L’autorizzazione di oggi fornisce un nuovo importante strumento, utile nello sforzo di contrastare Ebola, che continua ad essere una priorità per il Governo Usa, dal momento che lavoriamo con i nostri partner, inclusa l’Organizzazione mondiale della sanità, per contenere l’attuale epidemia in Repubblica Democratica del Congo”. A dirlo è l’attuale Commissario ad interim della Fda Ned Sharpless.
Ranitidina, GSK interrompe la distribuzione e ritira il prodotto dal mercato

^{pharmastar.it}

Ranitidina, GSK interrompe la distribuzione e ritira il prodotto dal mercato

_{Sabato 12 Ottobre 2019 Davide Cavaleri}

Dopo l’avvertimento della Fda statunitense sulla presenza di una sostanza nociva all’interno dei medicinali a base di ranitidina, GlaxoSmithKline ha deciso seguire l’esempio delle altre case farmaceutiche coinvolte, interrompendo la distribuzione del prodotto e predisponendone il ritiro dagli scaffali delle farmacie.

Nei giorni scorsi l'agenzia regolatoria britannica per i medicinali e i prodotti sanitari ha comunicato che la multinazionale ha informato che sta richiamando tutte le confezioni di ranitidina dai punti vendita «a causa di una possibile contaminazione con un'impurità, la N-nitrosodimetilammina (NDMA), che ha un potenziale genotossico e cancerogeno».
Oncologia, via libera dell'Fda per il farmaco agnostico entrectinib che ottiene la doppia indicazione per NTRK e ROS1

^{pharmastar.it}

Oncologia, via libera dell'Fda per il farmaco agnostico entrectinib che ottiene la doppia indicazione per NTRK e ROS1

_{Martedi 27 Agosto 2019 Redazione}

L'Fda ha approvato entrectinib per il trattamento di adulti con tumore del polmone non a piccole cellule ROS1-positivo e metastatico. Inoltre, entrectinib ha ottenuto l'approvazione accelerata per il trattamento di tumori solidi che hanno una fusione genica del recettore della tirosina chinasi (NTRK). Sviluppato da Roche, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Rozlytrek. Appartiene alla stessa classe di larotrectinib di Bayer approvato negli Usa lo scorso novembre.

L’Fda ha approvato entrectinib per il trattamento di adulti con tumore del polmone non a piccole cellule ROS1-positivo e metastatico. Inoltre, entrectinib ha ottenuto l'approvazione accelerata per il trattamento di tumori solidi che hanno una fusione genica del recettore della tirosina chinasi (NTRK) senza una nota mutazione di resistenza acquisita, sono metastatici o in cui la resezione chirurgica può portare a grave morbilità, e sono andati in progressione dopo il trattamento o non hanno una terapia alternativa soddisfacente.
Sviluppato da Roche, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Rozlytrek.
Ema e Fda: quando sono d’accordo, quando non lo sono e perché

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Ema e Fda: quando sono d’accordo, quando non lo sono e perché

_{di Giulio Zuanetti 26 agosto 2019}

Secondo uno studio appena pubblicato su Clinical Pharmacology & Therapeutics i giudizi di Ema e Fda sulle richieste di approvazione di nuovi farmaci sono concordanti in più del 90% dei casi. Il dato è basato sul risultato delle 107 domande presentate dal 2014 al 2016. Del totale il 71% riguarda NCEs, e il 29% farmaci biologici. Ovviamente i farmaci oncologici erano nettamente predominanti rappresentando un quarto del campione totale.
Zambon si rafforza nelle malattie rare e acquisice la biotech Breath Therapeutics, affare del valore potenziale di €500 mln

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Zambon si rafforza nelle malattie rare e acquisice la biotech Breath Therapeutics, affare del valore potenziale di €500 mln

_{Venerdi 26 Luglio 2019 Redazione}

La casa farmaceutica italiana Zambon ha acquistato Breath Therapeutics, una società biotech privata fondata nel 2016 che ha sviluppato una piattaforma per la somministrazione personalizzata di farmaci per via inalatoria. L’accordo, se tutte le milestones andranno a buon fine, ha un valore massimo di 500 milioni di euro, ovvero circa 558,7 milioni di dollari.
L'acquisizione, che prevede un pagamento anticipato di 140 milioni di euro, include il candidato terapeutico principale di Breath, L-CsA-i, una nuova formulazione della ciclosporina A. Il farmaco immunosoppressivo è attualmente allo studio in due trial di fase 3 per la sindrome della bronchiolite obliterante.

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Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3. Balzo in borsa di Kiniksa

Porfiria epatica acuta, givosiran riduce gli attacchi acuti. Studio pubblicato sul NEJM

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Trovato il primo farmaco efficace nel 90% dei casi di fibrosi cistica

Due studi dimostrano che la malattia può essere controllata all’origine e i sintomi migliorano in maniera «sorprendente»

Fibrosi cistica, ok Fda a tripla combinazione di Vertex. Servirà per la mutazione più comune della malattia

Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'

Fda ha contravvenuto a sue regole e, per un caso positivo, non conosceremo tutti quelli negativi

Diagnosi Ebola, via libera della Fda per un test rapido

Stando a quanto comunica l'agenzia sul suo sito, il test rileverebbe gli antigeni virali con prelievi di sangue umano di pazienti vivi o morti

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