Terapie innovative

  • Scoperte cellule immunitarie che riparano le fibre nervose

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    Scoperte cellule immunitarie che riparano le fibre nervose

    Viste nei topi, utili per future terapie

    Redazione ANSA 27 ottobre 2020 10:52 
    Globuli bianchi (fonte: Needpix) © Ansa

     Scoperta una nuova classe di cellule immunitarie, specializzate nel riparare le fibre nervose danneggiate da malattie neurologiche, come sclerosi multipla e sclerosi laterale amiotrofica (Sla), e da lesioni. Le cellule riparatrici sono state individuate nei topi nella ricerca condotta dall'Università del Michigan e dall'Università du Stato dell'Ohio e pubblicata sulla rivista Nature Immunology. Sebbene la scoperta sia avvenuta nei topi, secondo i ricercatori potrebbe essere il primo passo per andare a cercare cellule analoghe nell'uomo, aprendo in questo modo la strada a future terapie.
  • Iperossaluria primaria, parere europeo per lumasiran, terapia basata sulla RNA interference

    Farmaci

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    Iperossaluria primaria, parere europeo per lumasiran, terapia basata sulla RNA interference


    Venerdi 16 Ottobre 2020  Redazione

    Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha adottato un parere positivo raccomandando l'approvazione del lumasiran, un RNAi terapeutico sperimentale che ha come bersaglio l'idrossiacido ossidasi 1 (HAO1) mRNA - codifica della glicolata ossidasi (GO) - in sviluppo per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). Se approvato dalla Commissione Europea, lumasiran sarà commercializzato in Europa con il marchio Oxlumo.
  • SMA, da nuove cure a diagnosi neonatale: è in atto una rivoluzione terapeutica


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    SMA, da nuove cure a diagnosi neonatale: è in atto una rivoluzione terapeutica

    Domenica 11 Ottobre 2020  Redazione  Paola Liverani

    L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia neuromuscolare rara, caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni. Di conseguenza, la patologia provoca debolezza e atrofia muscolare progressiva, che interessa, in particolar modo, gli arti inferiori e i muscoli respiratori.
    Di questa gravissima malattia e delle novità in terapia in grado di modificarne in maniera sostanziale il decorso si è parlato durante il webinar “Atrofia muscolare spinale: storia clinica e rivoluzione terapeutica”, tenutosi lo scorso 29 settembre. Facciamo il punto dei tanti temi trattati.
  • Atrofia muscolare spinale, stiamo assistendo a una rivoluzione terapeutica


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    Atrofia muscolare spinale, stiamo assistendo a una  rivoluzione terapeutica

    Martedi 29 Settembre 2020  Redazione

    Un momento di svolta senza precedenti per il trattamento dei pazienti con atrofia muscolare spinale. Se fino a pochi anni fa, parlare della SMA significava parlare di una malattia per la quale non c’era alcuna speranza, negli ultimi anni stiamo assistendo a una vera e propria rivoluzione terapeutica che consente e consentirà sempre di più di cambiare la storia clinica della patologia.

    Se ne è parlato oggi durante il webinar organizzato da FamiglieSMA, in collaborazione con l’Osservatorio Malattie Rare e con il contributo non condizionato di Novartis Gene Therapies. L’evento è stata l’occasione per fare il punto sulle attuali soluzioni terapeutiche nei confronti di una patologia che rappresenta ancora oggi la prima causa genetica di morte infantile nel mondo.

    È una patologia neuromuscolare rara e complessa, che colpisce un neonato su diecimila nati vivi nel nostro Paese e può compromettere l’acquisizione delle capacità motorie, della respirazione e della deglutizione. La SMA, infatti, colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che dal midollo spinale, inviano gli impulsi dal sistema nervoso centrale ai muscoli.
  • Beta talassemia e anemia falciforme, dati preliminari promettenti per CTX001, terapia basata sull'editing genomico. #EHA2020

    Ricerca

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    Beta talassemia e anemia falciforme, dati preliminari promettenti per CTX001, terapia basata sull'editing genomico. #EHA2020

    Giovedi 23 Luglio 2020  Elisa Spelta

    Il farmaco sperimentale CTX001, costituito da cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate tramite la tecnica di editing genomico CRISPR/cas9, ha dato prove di efficacia negli studi di fase 1/2 CLIMB-111 e CLIMB-121, condotti rispettivamente in pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa.

    I risultati degli studi sono stati presentati al convegno annuale della European Hematology Association (EHA), che quest’anno si è tenuto in modalità virtuale a causa dell’emergenza Covid-19.
  • Come caratterizzare l’identità cellulare attraverso il sequenziamento dell’RNA monocellulare


    cordis.europa.eu

    Come caratterizzare l’identità cellulare attraverso il sequenziamento dell’RNA monocellulare

    Ricercatori finanziati dall’UE hanno sviluppato un metodo per valutare accuratamente gli effetti dei farmaci specifici delle cellule sul tessuto pancreatico isolato, il che può aiutare a sviluppare terapie farmacologiche mirate per il trattamento del diabete di tipo 1.

    PROGRESSI SCIENTIFICI   Ultimo aggiornamento: 5 Giugno 2020
    © nobeastsofierce, Shutterstock

    La comprensione del corredo genetico delle singole cellule è fondamentale per determinare come queste si differenziano in condizioni come il cancro e i disturbi immunitari e metabolici. Negli ultimi anni si è assistito ad un crescente interesse per i bersagli terapeutici degli acidi ribonucleici (RNA), un intermediario chiave nell’espressione delle informazioni genetiche, grazie al loro ruolo centrale nei processi biologici. Parzialmente sostenuto dai due progetti finanziati dall’UE CHROMABOLISM ed EpigenomeProgramming, un team di ricercatori ha sviluppato una tecnica per analizzare più precisamente l’effetto di specifici farmaci sul tessuto pancreatico isolato utilizzando un raffinato metodo di sequenziamento dell’RNA monocellulare. I ricercatori hanno pubblicato il loro studio sulla rivista «Genome Biology».

  • Nuovi dati su nusinersen confermano efficacia e sicurezza nel lungo periodo su un ampio spettro di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA)

    CS industria

    comunicato stampa Biogen

    Nuovi dati su nusinersen confermano efficacia e sicurezza nel lungo periodo su un ampio spettro di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA)

    • Il trattamento con nusinersen ha migliorato o stabilizzato la funzionalità motoria in diverse popolazioni di pazienti, inclusi i giovani adulti
    • Il profilo di sicurezza di nusinersen nel lungo periodo si è dimostrato coerente su un ampio spettro di età e di tipi di SMA
    • I nuovi dati si aggiungono alla rilevante quantità di evidenze che dimostrano il beneficio clinicamente significativo di nusinersen in infanti, bambini  e nei giovani adulti sottoposti al trattamento per un periodo fino a sei anni e mezzo

    Milano – 20 maggio 2020 – Biogen ha presentato nuovi dati sul programma di sviluppo clinico di nusinersen, condotto su un ampio spettro di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA), dai quali emerge un’ulteriore conferma dell’efficacia e della sicurezza a lungo termine del farmaco. Questi nuovi dati sono stati selezionati per essere presentati in occasione della 72a edizione del congresso annuale della American Academy of Neurology (AAN) e saranno consultabili online sulla piattaforma virtuale 2020 AAN Science Highlights.

  • Dall’Enea nuovo composto per trattamento malattia genetica rara

    Farmaci

    askanews.it

    Dall’Enea nuovo composto per trattamento malattia genetica rara

    Progetto con azienda IGEA per la cura della Glicogenosi di tipo 3

    Martedì 7 aprile 2020 - 12:26
    Dall’Enea nuovo composto per trattamento malattia genetica rara

    Roma, 7 apr. (askanews) – L’ENEA sta sviluppando insieme a IGEA, azienda modenese leader nel campo della biofisica clinica una nuova terapia genica sicura e a basso costo per curare una malattia genetica molto rara come la Glicogenosi di tipo 3 (GSDIII). Il progetto, denominato ‘STEG 3’, è incentrato sullo sviluppo di una strategia molecolare brevettata dall’Agenzia insieme all’Associazione Italiana Glicogenosi (AIG) e, per la sua valenza, è stato inserito nella graduatoria delle iniziative finanziate attraverso lo speciale Fondo interno di “Proof of Concept” creato da ENEA con l’obiettivo di avvicinare al mercato tecnologie innovative in partnership con imprese interessate. In questo caso il finanziamento sarà di circa 96.300 euro di cui 43.500 sostenuti dall’Agenzia.

  • Immunoterapia, pembrolizumab promettente in alcuni tumori rari avanzati

    Ricerca

    pharmastar.it

    Immunoterapia, pembrolizumab promettente in alcuni tumori rari avanzati


    Mercoledi 1 Aprile 2020  Alessandra Terzaghi

    L’immunoterapia con pembrolizumab ha mostrato un’attività antitumorale incoraggiante e un profilo di tossicità favorevole in uno studio di fase 2 che ha coinvolto pazienti con tumori rari in stadio avanzato. I risultati del lavoro, pubblicato da poco sul Journal for ImmunoTherapy of Cancer, pongono le basi per un'ulteriore valutazione del farmaco in queste popolazioni di pazienti.

    L’anticorpo monoclonale pembrolizumab, un inibitore del checkpoint immunitario PD1, è stato valutato in pazienti affetti da carcinoma cutaneo a cellule squamose (SCC), carcinoma adrenocorticale (ACC), carcinoma di origine primaria sconosciuta (CUP) o paraganglioma-feocromocitoma.
  • Amaurosi congenita di Leber, entra in clinica il primo farmaco basato su editing genomico (CRISPR)

    Terapia genica

    pharmastar.it

    Amaurosi congenita di Leber, entra in clinica il primo farmaco basato su editing genomico (CRISPR)

    Domenica 8 Marzo 2020  Redazione

    Allergan e Editas Medicine hanno annunciato che un paziente arruolato nello studio di fase I BRILLIANCE ha iniziato il trattamento con una terapia sperimentale (EDIT-101) basata sulla tecnologia di editing genomico CRISPR e utilizzata per la cura della amaurosi congenita di Leber 10 (LCA10). Quest’ultima è una malattia genetica che colpisce la retina, provocando cecità o grave danneggiamento della vista, fin dall’infanzia.
  • Bimbo con leucemia salvo da effetti collaterali Car-T

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    Bimbo con leucemia salvo da effetti collaterali Car-T

    Bambino Gesù, primo caso al mondo con tecnica della depurazione del sangue

    Redazione ANSA 17 febbraio 2020 15:26
     Bimbo con leucemia salvo da effetti collaterali Car-T © Ansa

     Per la prima volta al mondo una terapia sperimentata dall'Ospedale Bambino Gesù (Opbg), e che consiste nella depurazione del sangue del paziente (Aferesi), è riuscita a contrastare gli effetti collaterali infiammatori e potenzialmente letali della terapia Cart-T per il trattamento dei tumori del sangue.

       Al Bambino Gesù, un bimbo con leucemia acuta, in terapia intensiva per gli effetti collaterali della terapia Car-T, è stato trattato con Aferesi con successo e dimesso dalla terapia intensiva dopo 15 giorni. Lo studio dell'Opbg è pubblicato su Critical Care Explorations. 

  • Staminali: rigenerato il polmone di bimbo affetto da malattia degenerativa

    staminali

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    Staminali: rigenerato il polmone di bimbo affetto da malattia degenerativa

    Terapia sperimentale in uso compassionevole ancora non approvata

    Redazione ANSA MILANO 14 febbraio 2020 10:52
     © ANSA

     MILANO - Il polmone di un bambino, affetto da una malattia respiratoria rara degenerativa, è stato rigenerato con l'infusione di un tipo di cellule staminali, quelle mesenchimali. Grazie a questa terapia, sperimentata per la prima volta al mondo in ambito pediatrico in Italia, prima a Palermo e ora a Milano, il piccolo, di quasi 4 anni, può respirare autonomamente quasi tutto il giorno. A ideare il protocollo, già applicato sugli adulti, è stata Gloria Pelizzo, primario dell'unità di Chirurgia pediatrica dell'ospedale Buzzi di Milano. Il trattamento è ancora in fase sperimentale e a breve partirà il secondo ciclo di trattamento. "Rientra tra le terapie compassionevoli, perché ancora non approvate - ha spiegato Pelizzo - vogliamo trovare una speranza anche per altre malattie malformative e degenerative respiratorie, non solo pediatriche. Dopo il secondo ciclo, contiamo di arruolare bambini con altre patologie respiratorie".
  • Ricerca, nanodispositivi per trattare epilessia e Parkinson

    Malattie neurologiche

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    Ricerca, nanodispositivi per trattare epilessia e Parkinson

    È l'obiettivo del progetto Ue IN-FET guidato da Sissa

    Ricerca, nanodispositivi per trattare epilessia e Parkinson

     Roma, 10 feb. (askanews) – Inedite tecnologie potrebbero essere utilizzate come impianti cerebrali in grado di modulare l’attività delle cellule nervose e trattare così malattie neurologiche come l’epilessia e il Parkinson. Gli avveniristici dispositivi sono al centro di un progetto da oltre 3 milioni euro finanziato dalla Commissione Europea e guidato da SISSA.

  • Amiloidosi ereditaria da transtiretina, patisiran rimborsabile per il paziente italiano. La parola all'esperto, il prof. Claudio Rapezzi

    Farmaci

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    Amiloidosi ereditaria da transtiretina, patisiran rimborsabile per il paziente italiano. La parola all'esperto, il prof. Claudio Rapezzi

    Lunedi 10 Febbraio 2020  Emilia Vaccaro

    L’amiloidosi ereditaria da transtiretina è una malattia genetica che in passato si pensava avesse solo natura neurologica. Oggi sappiamo che il fenotipo misto (neurologico più cardiologico) è il più diffuso e che è necessario diagnosticare più precocemente possibile la malattia per iniziare subito un trattamento con terapie innovative. Anche il paziente italiano, infatti, ha la possibilità di essere trattato con patisiran, terapia basata sull’ RNA interference che è ora anche rimborsabile dal Servizio Sanitario Nazionale. Abbiamo cercato di capire meglio a cosa è dovuta la malattia, come si manifesta e come oggi è possibile bloccare la sua evoluzione grazie a questa nuova molecola con il prof. Claudio Rapezzi dell’Università di Ferrara che abbiamo incontrato a Bologna durante la conferenza stampa “L’innovazione terapeutica per il trattamento delle malattie rare”.
  • β-talassemia, conferme a lungo termine per la terapia genica con LentiGlobin in tutti i genotipi.#ASH19

    Terapia genica

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    β-talassemia, conferme a lungo termine per la terapia genica con LentiGlobin in tutti i genotipi.#ASH19

    Lunedi 3 Febbraio 2020  Alessandra Terzaghi

    Nei pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), meglio nota come anemia mediterranea, la terapia genica con LentiGlobin si conferma sicura ed efficace nel raggiungere l’indipendenza dalle trasfusioni, anche a lungo termine, in tutti i genotipi.

    Lo dimostrano i dati aggiornati degli studi del programma Northstar presentati a Orlando, in Florida, in occasione del 61° congresso dell’American Society of Hematology (ASH).
  • Aggiornamento su DevelopAKUre: dopo 10 anni di duro lavoro, sarà presto disponibile un trattamento AKU innovativo, che trasformerà la vita dei pazienti

    Farmaci

    cordis.europa.eu

    Aggiornamento su DevelopAKUre: dopo 10 anni di duro lavoro, sarà presto disponibile un trattamento AKU innovativo, che trasformerà la vita dei pazienti

    Questo mese scopriremo i progressi compiuti dal progetto DevelopAKUre che abbiamo presentato nella nostra sezione speciale di febbraio 2019 sulle malattie rare. Il progetto stava lavorando a una commercializzazione completa del nitisinone, un innovativo trattamento per l’alcaptonuria (AKU), una condizione estremamente rara. Ne parliamo con Lakshminarayan Ranganath, il coordinatore dedicato del progetto,consulente presso il Royal Liverpool University Hospital nel Regno Unito e professore all’Università di Liverpool.

    © Lightspring, Shutterstock

    Quando ne discutemmo all’inizio del 2019, il team di DevelopAKUre (Clinical Development of Nitisinone for Alkaptonuria) era in procinto di decidere se presentare una domanda di mercato che consentisse l’uso del nitisinone per il trattamento dei pazienti con AKU. Cos’è accaduto da allora? «Il nostro studio SONIA 2 (suitability of nitisinone in alkaptonuria 2), che è stato una sperimentazione clinica randomizzata per 4 anni si è concluso nel gennaio 2019», spiega Ranganath.

  • Atrofia muscolare spinale di tipo 1, risdiplam centra l'endpoint primario nello studio registrativo FIREFISH sui bambini

    Ricerca

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    Atrofia muscolare spinale di tipo 1, risdiplam centra l'endpoint primario nello studio registrativo FIREFISH sui bambini

    Giovedi 23 Gennaio 2020  Redazione

    Annunciati in data odierna importanti risultati positivi ottenuti nella Parte 2 registrativa dello studio FIREFISH, una sperimentazione volta a valutare risdiplam in bambini di età compresa tra 1 e 7 mesi con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1.
  • Leucemia linfoblastica acuta, CAR T tisagenlecleucel mantengono le promesse anche nel mondo reale #ASH19

    Farmaci

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    Leucemia linfoblastica acuta, CAR T tisagenlecleucel mantengono le promesse anche nel mondo reale #ASH19

    Mercoledi 22 Gennaio 2020  Alessandra Terzaghi

    Le cellule CAR T tisagenlecleucel sono efficaci contro la leucemia linfoblastica acuta ricaduta o refrattaria nel mondo reale tanto quanto nel setting più favorevole degli studi clinici, se non di più. A dimostrarlo è un’analisi dei dati di un registro statunitense, CIBMTR-CT, nel quale sono stati inseriti anche pazienti colpiti da questa forma di leucemia e trattati con tisagenlecleucel.

    I risultati ottenuti in questi pazienti nella cosiddetta ‘real life’, la pratica clinica di tutti i giorni, sono stati presentati di recente al 61° congresso dell’American Society of Hematology (ASH) e confermano i dati di efficacia riportati nello studio registrativo ELIANA, mentre il profilo di sicurezza sembra essere addirittura più favorevole.
  • CAR T anche per pancreas, colon retto, mammella e melanoma. Al via il progetto ACC finanziato dal Ministero della Salute

    Sanità

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    CAR T anche per pancreas, colon retto, mammella e melanoma. Al via il progetto ACC finanziato dal Ministero della Salute

    Martedi 21 Gennaio 2020  Redazione

    Inizieranno entro gennaio in 13 dei 26 IRCCS di Alleanza Contro il Cancro, come annunciato a ottobre dal Ministro della Salute, Roberto Speranza, le attività del progetto triennale sulle terapie CAR T, le cellule (linfociti) del sistema immunitario che, dopo essere state prelevate dai Pazienti vengono espanse e ingegnerizzate in laboratorio per distruggere il tumore una volta reintrodotte nel corpo.
  • Atrofia muscolare spinale. In arrivo un’opzione terapeutica anche per chi ne era escluso

    terapie

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    Atrofia muscolare spinale. In arrivo un’opzione terapeutica anche per chi ne era escluso

    Al via un programma per uso compassionevole con risdiplam farmaco sperimentale della Roche, somministrato per via orale. Al momento potranno accedere al programma i pazienti affetti da Sma di Tipo 1, la forma più grave della patologia. Per l’associazione Famiglie Sma: “una nuova importante opportunità per i pazienti”.

    17 GEN - “Una nuova, importante opportunità: un’opzione terapeutica anche per chi fino ad oggi ne era rimasto escluso”.

    Famiglie SMA, l’associazione che da 18 anni rappresenta i pazienti con atrofia muscolare spinale e le loro famiglie, annuncia così la notizia che la multinazionale del farmaco Roche ha avviato un programma per uso compassionevole per risdiplam, il farmaco sperimentale somministrato per via orale.
    Risdiplam ha già superato i test di sicurezza ma non ha ancora ottenuto le autorizzazioni al commercio. Lo scopo del programma compassionevole è dunque quello di fornire ai pazienti con i bisogni clinici più urgenti l’accesso al farmaco prima dell’approvazione regolatoria.