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CAR - T, parte in Italia la prima terapia genica contro un tumore del cervello nei bambini

di TIZIANA MORICONI   16 novembre 2018
    All'ospedale Bambino Gesù di Roma, dall'inizio del 2018 sono stati trattati i primi 8 pazienti. La notizia arriva all'apertura del congresso dell'Associazione italiana di oncologias medica. Via a sperimentazioni anche su tumore del pancreas e del colon - VIDEO

   E' partita a Roma, al Bambino Gesù, la prima sperimentazione della terapia cellulare CAR-T contro un tumore del cervello, il neuroblastoma, nei bambini. La notizia arriva all'apertura del XX congresso del'Associazione Italiana di Oncologia Medica, e a darla è Franco Locatelli, direttore di Oncoematologia all'ospedale romano, dove lo studio è cominciato nel febbraio 2018. "I primi dati - ha anticipato Locatelli - sono incoraggianti e ci spingono ad andare avanti".
 
   La terapia, che si basa sull'utilizzo delle cellule ingegnerizzate del sistema immunitario del paziente stesso, è già in uso per due tipi di tumore, la leucemia linfoblastica acuta e il linfoma non Hodgkin a grandi cellule B. “La grande difficoltà nell'applicazione di CAR-T nei tumori solidi, come il neuroblastoma, sta nell'identificare i bersagli, da una parte, e raggiungere la superficie delle cellule tumorali dall'altra", spiega Locatelli.

   Il neuroblastoma è il tumore solido più frequente nell’età pediratica che, nelle forme metastatiche, non riusciamo ad affrontare in circa il 40% dei casi. "Dopo una sperimentazione nei topi, siamo arrivati al’inizio di quest’anno al trial clinico", racconta ancora Locatelli :"Abbiamo già reclutato 8 sui 9 bambini previsti, con malattia estremamente refrattaria, nessuno di loro ha interrotto il trattamento per tossicità. È evidente la riduzione delle metastasi a livello della volta cranica. Al di là della risposta sul sito primitivo è possibile ottenere una risposta anche su metastasi a distanza. In alcuni casi c’è stata la completa scomparsa. Con i colleghi di Humanitas di Milano stiamo studiando le applicazioni nel carcinoma del pancreas e del colon. Anche in questo caso abbiamo avuto dati incoraggianti”.

 

Fonte: www.repubblica.it/dossier/salute/
URL: https://www.repubblica.it/dossier/salute/geni-contro-il-cancro/2018/11/16/news/parte_in_italia_la_prima_terapia_genica_contro_un_tumore_del_cervello_nei_bambini-211841548/?fbclid=IwAR0ssDYt7Jq1SOePkNgpYVW-AT47l0t-C5zzJPvlIhv6X9bFhAR1zCU2CAs