Alexion Pharmaceuticals ha reso noto che i il farmaco ravulizumab-cwvz ha raggiunto il suo end point primario in uno studio di fase III  che ha arruolato pazienti naive alla terapia affetti da sindrome emolitica uremica emolitica atipica (SEUa). 

Si tratta di una patologia sistemica ultra rara è caratterizzata dalla formazione di trombi all’interno dei piccoli vasi sanguigni di tutte le parti del corpo, che possono portare a complicanze sistemiche multiorgano. La SEUa è principalmente causata dall’attivazione cronica e incontrollata del sistema del complemento.
Il prodotto è simile a Soliris, farmaco commercializzato sempre da Alexion, che è un inibitore del complemento tipicamente somministrato ogni due settimane. Ultomiris ha un meccanismo d'azione simile, ma richiede un dosaggio meno frequente, ogni otto settimane.

I risultati dello studio, che ha arruolato 56 pazienti, hanno mostrato che nel periodo iniziale di trattamento di 26 settimane, il 53,6% dei pazienti che hanno ricevuto l'inibitore della proteina C5 del  complemento a lunga durata d'azione ha avuto una risposta completa nei confronti microangiopatia trombotica (TMA), la complicanza più frequente della malattia.

John Orloff, responsabile della ricerca e sviluppo dell’azienda americana, ha affermato che "i risultati hanno raggiunto l'alto livello di risposta completa alla TMA, definito dalla normalizzazione ematologica e dal miglioramento della funzione renale, e forniscono la certezza che il farmaco ha il potenziale per diventare il nuovo standard di cura per i pazienti con SEUa”. 

Orloff ha aggiunto che l'azienda sta preparando il dossier per il deposito della domanda di registrazione in questa indicazione negli Stati Uniti, UE e Giappone "il più rapidamente possibile".
Lo scorso dicembre, l’Fda ha approvato ravulizumab somministrato ogni otto settimane per il trattamento di adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH).