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Fonte pharmastar.it

Chilomicronemia familiare, calo dei trigliceridi con l'antisenso volanesorsen. Conferme in fase 3

Nello studio APPROACH di fase 3 della durata di 52 settimane e che ha coinvolto 66 pazienti, il farmaco volanesorsen ha raggiunto l'endpoint primario di una significativa riduzione dei trigliceridi in pazienti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS). I risultati preliminari top-line sono stati comunicati da Akcea Therapeutics, una consociata interamente controllata di Ionis Pharmaceuticals.

Nello studio APPROACH di fase 3 della durata di 52 settimane e che ha coinvolto 66 pazienti, il farmaco volanesorsen ha raggiunto l’endpoint primario di una significativa riduzione dei trigliceridi in pazienti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS). I risultati preliminari top-line sono stati comunicati da Akcea Therapeutics, una consociata interamente controllata di Ionis Pharmaceuticals.

Il farmaco orfano agisce riducendo la produzione epatica di apoC-III
Volanesorsen è un farmaco antisenso progettato per ridurre i livelli di trigliceridi attraverso una diminuita produzione epatica dell’apolipoproteina C-III (apo C-III), molecola fondamentale nella regolazione sierica dei trigliceridi. Volanesorsen è un farmaco designato orfano dalla Food and Drug Administration (FDA).

La FCS, infatti, è estremamente rara e colpisce da 3.000 a 5.000 persone in tutto il mondo. Attualmente, sottolinea il comunicato, non esiste nessuna terapia efficace (al momento l’approccio più usato consiste in una drastica riduzione dell’introito di grassi alimentari).

La patologia insorge su base genetica con trasmissione a carattere autosomico recessivo e coinvolge mutazioni sia del gene che codifica per le lipoproteinlipasi (LPL) sia di geni che codificano per proteine necessarie al loro funzionamento (come appunto l’apoC-III): ciò determinano un notevole innalzamento dei livelli sierici dei trigliceridi. Caratteristica è inoltre la presenza di xantomi cutanei da iperaccumulo di trigliceridi mentre la complicanza più temibile è l’aumentato rischio di pancreatiti severe.

I risultati ottenuti nello studio APPROACH
Nell’ambito di questo studio, 33 pazienti (il cui livello medio di trigliceridemia era di 2.209 mg/dL) trattati con volanesorsen hanno fatto registrare riduzioni medie del 77% rispetto al basale dopo 3 mesi di trattamento (p <0,0001), con una riduzione media assoluta di 1.712 mg/dL. Un dato da mettere a confronto con un aumento medio del 18% nei pazienti trattati con placebo. L'effetto del trattamento si è mantenuto lungo un periodo di trattamento di 52 settimane.

Circa la metà dei pazienti trattati con volanesorsen che avevano livelli di trigliceridi pari o superiori a 750 mg/dL hanno evidenziato livelli di trigliceridi inferiori a 500 mg/dL dopo 3 mesi di trattamento (P inferiore a 0,003). Al contrario, nessuno dei pazienti trattati con placebo ha sperimentato lo stesso livello di riduzione.
I pazienti trattati con alte frequenze di attacchi di pancreatite al momento dell’ingresso nello studio non hanno avuto più questo tipo di attacchi durante le 52 settimane di trattamento (P inferiore a 0,02). Inoltre i pazienti trattati, rispetto a quelli trattati con placebo, hanno sperimentato riduzioni dei dolori addominali.

Durante lo studio non si sono verificati eventi avversi epatici correlati al trattamento e nessun aumento di grasso del fegato. Non si sono rilevati neppure eventi avversi renali correlati al trattamento.

L’evento avverso più comune nei pazienti trattati si sono rivelate invece le reazioni nel sito di iniezione, con cinque pazienti che hanno dovuto sospendere la somministrazione del farmaco a causa di ciò.

Molti pazienti trattati hanno mostrato riduzioni nella conta piastrinica, con interruzione del trattamento per questo motivo in cinque pazienti. Dopo che i ricercatori hanno implementato il monitoraggio delle piastrine, nessun paziente trattato ha interrotto la somministrazione del farmaco a causa del calo della conta piastrinica.

Nel comunicato Akcea ha reso noto che userà i dati dello studio APPROACH per sostenere la presentazione regolatoria di volanesorsen per il trattamento della FCS.

G.O.
Fonte pharmastar.it
URL http://www.pharmastar.it/news/cardio/chilomicronemia-familiare-calo-dei-trigliceridi-con-lantisenso-volanesorsen-conferme-in-fase-3--23548