Biotecnologia


  • ansa.it

    Terapia Car-T in uso contro 2 tumori si conferma efficace

    Tisagenlecleucel promossa nella pratica clinica quotidiana

    Redazione ANSA ROMA 10 dicembre 2019 15:27
    Terapia Car-T in uso contro 2 tumori si conferma efficace © Ansa

     Si conferma efficace la terapia Car-T 'Tisagenlecleucelin', in cui le cellule immunitarie del paziente sono prelevate e ingegnerizzate per divenire armi contro il tumore: è già in uso per il trattamento di due tipi di neoplasia, una degli adulti e una dei bambini, ed ora la sua efficacia è stata provata anche nella realtà clinica, ovvero non solo nelle sperimentazioni controllate in laboratorio ma pure sui pazienti in trattamento reale. Promossa dunque nella pratica clinica reale (in indagini post-vendita), questa terapia Car-T è l'unica in uso sia su bambini e ragazzi con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B, sia su adulti con Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), diventati resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia è ricomparsa dopo le cure. È l'annuncio positivo di Novartis in occasione del 61/mo meeting annuale della American Society of Hematology (ASH).
  • cnr.it COMUNICATO STAMPA

    Origami di DNA per diagnosi non invasive

    09/12/2019

    Figura 1Figura 1

    Biosensori da usare per diagnosi cliniche accurate e perfettamente biocompatibili, realizzati con piccole sequenze di DNA sintetico ripiegate su stesse: questo il risultato di una ricerca pubblicata su Nano Research. Il lavoro è il frutto di una collaborazione internazionale della durata di tre anni, che ha coinvolto l’Istituto officina dei materiali del Cnr, la Molecular Foundry di Berkeley, le Università di Nova Gorica e Graz

    Un gruppo di ricerca internazionale che ha coinvolto l’Istituto officina dei materiali del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Iom), la Molecular Foundry di Berkeley, le Università di Nova Gorica e di Graz (Austria), dopo tre anni di studio, ha pubblicato su Nano Research, un importante risultato: possiamo costruire dei sensori costituiti di solo DNA in grado di rilevare la presenza di target specifici.


  • ansa.it

    Prima terapia genica contro l'emofilia, evita infusioni per diversi anni

    Al Policlinico di Milano su una donna che sta bene

    Redazione ANSA ROMA 05 dicembre 2019 15:43

  • ansa.it

    Dna modificato, fallito esperimento in Cina su gemelle

    Con tecnica Crisp contro Hiv, generate mutazioni casuali

    Redazione ANSA 05 dicembre 2019 13:36
    La tecnica del taglia-incolla il Dna, Crispr, consente di riscrivere specifiche sequenze del codice genetico. (fonte: Pablo Alcón / Università di Copenhagen) © Ansa

      Il controverso esperimento in cui il ricercatore cinese Hi Jiankui ha affermato di aver fatto nascere due bimbe con il Dna modificato con la tecnica Crispr è probabilmente fallito, e non ha dato alle gemelle alcuna protezione dall'infezione da Hiv. Lo affermano alla rivista del Mit alcuni esperti che hanno visionato lo studio originale che il ricercatore aveva inviato ad alcune riviste scientifiche.

  • ansa.it

    Robot 'elettricista' cura il cuore dalle gravi aritmie

    Al Mauriziano di Torino Stereotaxis salva vita paziente 65enne

    Redazione ANSA TORINO 02 dicembre 2019  12:04
     © ANSA

      (ANSA) - TORINO, 2 DIC - Si chiama Stereotaxis il robot 'elettricista del cuore' che, all'ospedale Mauriziano di Torino, ha salvato la vita ad un paziente di 65 anni affetto da una grave aritmia cardiaca ventricolare.
    Il sistema è stato utilizzato, per la prima volta in Italia, per una procedura di ablazione.

  • aboutpharma.com Medicina scienza e ricerca

    Primi dati clinici (positivi) su Crispr contro le emoglobinopatie gravi

    Negli studi clinici di fase 1/2 in corso, sono stati trattati i primi due pazienti affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e anemia falciforme, con risultati incoraggianti e nessun effetto collaterale collegato al trattamento, almeno per i primi mesi di follow up

    di Redazione AboutPharma Online 20 Novembre 2019
    crispr emoglobinopatie gravi

     Crispr-cas9 ha già varcato la soglia delle sperimentazioni umane, da tempo in Cina e di recente anche negli Usa contro i tumori. Ora Crispr lo fa anche con le emoglobinopatie gravi. Secondo un comunicato diramato da CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals Incorporated sarebbero positivi i dati ad interim dei primi due pazienti affetti da tali patologie e trattati con la terapia sperimentale di editing genetico Crispr-cas9 CTX001 negli studi clinici di fase 1/2 in corso. Si tratta in particolare di un paziente con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni, che ha ricevuto la terapia nel primo trimestre del 2019. I dati di follow-up di nove mesi mostrano sicurezza ed efficacia. Un secondo paziente affetto da anemia falciforme grave ha ricevuto CTX001 a metà del 2019 e i dati di sicurezza ed efficacia sono relativi a quattro mesi di follow-up. Si tratta comunque di studi in corso e i pazienti saranno seguiti per circa due anni dopo l’infusione.

  • ansa.it

    Le prime cellule sintetiche a guida autonoma

    Progettate al computer per trasportare i farmaci

    Redazione ANSA 19 novembre 2019 10:00
    Immagine al microscopio dello scheletro di una cellula, che ne permette i movimenti. (fonte: Howard Vindin/Wikipedia) Immagine al microscopio dello scheletro di una cellula, che ne permette i movimenti. (fonte: Howard Vindin/Wikipedia) © Ansa

     Ottenute le prime cellule sintetiche a guida autonoma, vale a dire che sono state progettate al computer in modo da muoversi autonomamente e in futuro potrebbero essere utilizzate come navette cargo per trasportare farmaci in specifiche regioni dell'organismo. Messe a punto dal gruppo dell’Università della Pennsylvania coordinato da Ayusman Sen, sono descritte sulla rivista Nature Nanotechnology.
  • Nata la lente a contatto che rilascia farmaci nell'occhio

    Permetterà di trattare alcune malattie infiammatorie

    Redazione ANSA ROMA 23 ottobre 2019 17:54

        E' stata messa a punto nel Massachusetts Eye and Ear e del Boston Children's Hospital ed è descritta sulla rivista Biomaterials. La lente che rilascia i farmaci potrebbe essere utile per la terapia delle malattie della retina per le quali i colliri non sono efficaci. Molte di queste condizioni richiedono oggi iniezioni oculari e impianti invasivi.


  • ansa.it

    Cerca e sostituisci gli errori, il nuovo comando che ripara il Dna

    Può correggere l'89% delle mutazioni legate a malattie

    Elisa Buson 22 ottobre 2019 10:08
    Una nuova tecnica permette di riparre il Dna (fonte: Lennart Mucke, University of California, San Francisco) © Ansa  'Cerca e sostituisci': ecco il nuovo 'comando' che permette di correggere gli errori del Dna proprio come accade nei software per la scrittura di testi al computer, producendo risultati molto più precisi rispetto al vecchio 'taglia-incolla' della tecnica Crispr. A introdurre la novità è la tecnica 'prime editing', che attraverso un super 'bisturi' molecolare pratica micro-incisioni invece che pericolose sforbiciate alla doppia elica del Dna. Potenzialmente capace di correggere l'89% delle varianti genetiche legate a malattie umane, è anche la prima a poter intervenire efficacemente sui neuroni, come dimostra lo studio pubblicato su Nature dal Broad Institute di Harvard e Mit a Cambridge, negli Stati Uniti.


  • ansa.it

    Gemelle con il Dna modificato, dati sbagliati sulla durata di vita

    Esplodono le polemiche, lo studio è stato ritirato

    Redazione ANSA 15 ottobre 2019 17:01
    Rappresentazione grafica della tecnica che taglia-incolla il Dna, la Crispr (fonte: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH) © Ansa

     Ritirato per dati insufficienti e non riproducibili lo studio che in giugno aveva affermato sulla rivista Nature Medicine che le gemelle cinesi nate con il Dna modificato con la tecnica del taglia-incolla, la Crispr, erano destinate a una vita breve. Lo rende noto la stessa rivista Nature sul suo sito.
    Alla luce dei nuovi sviluppo uno degli esperimenti più discussi degli ultimi anni si conferma ulteriormente un 'pasticcio scientifico'.

    Lo studio coordinato da Rasmus Nielsen, dell'università della California, a Berkeley, era stato condotto sulla scia dell'esperimento 'bollato' subito dagli esperti come un pasticcio scientifico, del genetista cinese He Jiankui, che aveva introdotto una mutazione negli embrioni di due gemelle, in modo da rendere le bambine resistenti al virus Hiv.


  • pharmastar.it

    Tumori di origine primaria sconosciuta, profilazione del DNA possibile chiave per migliori opzioni di trattamento.#ESMO19

    Martedì 15 Ottobre 2019  Redazione

    Nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con tumori di origine primaria sconosciuta (CUP) potrebbero essere identificate grazie alla profilazione del DNA. Lo suggerisce una ricerca presentata a Barcellona, al congresso della European Society for Medical Oncology (ESMO), dalla quale emerge che circa un paziente con CUP su tre potrebbe essere idoneo al trattamento con un farmaco mirato o con l’immunoterapia sulla base della profilazione genica del tumore.

    In un caso su 15, la sede originaria del tumore non è nota e la diagnosi avviene quando il tumore è già in fase metastatica. I pazienti con CUP sono quindi sottoposti a una terapia antitumorale e/o palliativa per alleviare i sintomi legati alla diffusione metastatica; tuttavia, solo un paziente su 10 sopravvive per un anno.

  • adnkronos.com/salute

    Lo scienziato, 'si va verso farmaci su misura per ognuno di noi'

     FARMACEUTICA Pubblicato il: 12/10/2019 15:35
    Lo scienziato, 'si va verso farmaci su misura per ognuno di noi'

      "Man mano che conosciamo i meccanismi molecolari, i recettori coinvolti nel determinare le funzioni di una cellula, le basi genetiche delle malattie rare, in teoria potremmo essere capaciti di produrre un farmaco solo per un'unica persona. Questa è la direzione verso cui stiamo andando. E per le malattie rare questo è teoricamente più semplice, perché anche se sono causate da un solo difetto genetico, in un gene le mutazioni possono essere molte, a volte uniche, quasi 'private'". A commentare il primo caso di farmaco creato per una sola paziente, la piccola Mila negli Stati Uniti, è Giuseppe Remuzzi, direttore dell'Istituto di Ricerche farmacologiche Mario Negri Irccs di Milano.

  • ansa.it

    Per la prima volta un farmaco creato per un singolo paziente

    Redazione ANSA ROMA 11 ottobre 2019  16:45
    Per la prima volta un farmaco creato per un singolo paziente © Ansa  Per la prima volta un farmaco è stato ideato e sviluppato per una sola persona, per curare un rarissimo difetto genetico. In un anno, afferma uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, i ricercatori del Boston Children's Hospital sono passati dall'identificazione del difetto del Dna al test sulla bimba affetta, che ha dato risultati positivi. La paziente, Mila Makovec, ha avuto a sei anni nel 2016 una diagnosi di malattia di Batten, un problema neurologico per cui non esiste cura.


  • pharmastar.it

    European biotech week: a Milano un evento Sifo su governance nelle biotecnologie

      In occasione della settima edizione della European Biotech Week (EBW), evento di respiro continentale che si concluderà il prossimo 29 Settembre, la SIFO in collaborazione con ASSOBIOTECH (l'Associazione di settore che riunisce e rappresenta circa 150 imprese e parchi tecnologici e scientifici nel settore biotech), propone a Milano l'evento scientifico-divulgativo L'Innovazione biotecnologica in sanità (ore 9,30-13,30 - 26 settembre 2019, Officina 22 Foro Buonaparte, Milano) un workshop multidisciplinare con relatori di prestigio rivolto agli operatori sanitari, ai professionisti ed agli studenti universitari dell’area sanitaria (farmacisti, biologi, medici, infermieri, veterinari).

  • ansa.it

    Riprodotta in provetta la forma più comune di aritmia

    Grazie a staminali riprogrammate, alla ricerca di nuove cure

    Redazione ANSA  16 settembre 2019 08:34
    Cellule cardiache derivate da staminali indotte (fonte: Università di Brescia) © Ansa
     L'aritmia cardiaca più diffusa, la fibrillazione atriale, 'batte' per la prima volta in provetta: è stata infatti riprodotta in laboratorio grazie a cellule staminali riprogrammate ottenute da pazienti colpiti da una forma familiare della malattia. Il risultato è pubblicato sulla rivista Cardiovascular Research dalle università di Brescia e Statale di Milano in collaborazione con altri centri nazionali e internazionali, allo scopo di accelerare la ricerca di nuove terapie per questa condizione che oggi colpisce l'1-2% della popolazione generale e oltre il 15% degli ultra ottantenni, causando ictus, insufficienza cardiaca e morte improvvisa.
  • aboutpharma.com Medicina scienza e ricerca

    Osteoartrosi: un chip “mima” la malattia per ideare farmaci efficaci

    Si tratta di un modello più realistico ed efficace nello sviluppo e nello screening di nuove molecole, che può accorciare tempi e costi sperimentali. I ricercatori del Politecnico di Milano sono riusciti a ricreare gli effetti della malattia coltivando la cartilagine e sottoponendola a stimoli meccanici

    di Redazione Aboutpharma Online 27 agosto 2019

      L’osteoartrosi in un chip. È il frutto di una ricerca del Politecnico di Milano, i cui ricercatori sono riusciti a ricreare gli effetti dell’osteoartrosi, coltivando la cartilagine e sottoponendola a stimoli meccanici capaci di generare la malattia. Tutto in un sofisticato chip delle dimensioni di una moneta. Il risultato ottenuto dal Laboratorio del Politecnico di Milano MiMic (Microfluidic and Biomimetic Microsystems) è stato pubblicato su Nature Biomedical Engineering.


  • ansa.it

    Per sentire battito cuore bimbo device con sensori movimento

    Il dispositivo potrebbe ridurre il numero di nati morti

    Redazione ANSA ROMA 13 agosto 2019 11:50
      (ANSA) - ROMA, 13 AGO - Il battito del cuoricino del bimbo: sentirlo è una delle esperienze ritenute più emozionanti di ogni gravidanza. Ora i ricercatori dello Stevens Institute of Technology hanno sviluppato una tecnica che potrebbe consentire ai genitori in attesa di sentirlo continuamente a casa con un dispositivo non invasivo e sicuro che sembra potenzialmente più accurato dei monitor attualmente disponibili sul mercato.

  • ansa.it

    Dalle staminali il primo 'baby embrione' impiantabile

    Utile per studiare fertilità e rigenerazione

    Elisa Buson 08 agosto 2019 18:57
    L'embrione di topo ai primi stadi dello sviluppo prodotto in laboratorio e poi impiantato (fonte: RIKEN) © Ansa  Grazie alle staminali è stato ottenuto in provetta il primo 'baby' embrione impiantabile, ovvero un ammasso di cellule in 3D che imita la primissima fase di sviluppo dell'embrione chiamata blastocisti. Trasferito nell'utero di una femmina di topo in cui era stata simulata la gravidanza, ha dimostrato di continuare a svilupparsi almeno per qualche tempo prima di essere riassorbito dai tessuti circostanti, aprendo nuovi scenari per la medicina rigenerativa e la cura dell'infertilità, come indica lo studio pubblicato sulla rivista Stem Cell Reports dai ricercatori giapponesi dell'Istituto Riken insieme agli statunitensi dei Gladstone Institutes.


  • pharmastar.it

    Sindrome da chilomicronemia familiare, volanesorsen riduce i trigliceridi del 77%. Studio sul NEJM

    Giovedi 8 Agosto 2019  Redazione

     Volanesorsen, un farmaco oligonucleotidico antisenso approvato da poco a livello europeo, ha ridotto i trigliceridi a meno di 750 mg/dL nel 77% dei pazienti con sindrome di chilomicronemia familiare (FCS). E’ quanto emerge dallo studio APPROACH appena pubblicato sul New England Journal of Medicine

     "I risultati dello studio APPROACH indicano che nella maggior parte dei pazienti volanesorsen abbassa i livelli di trigliceridi al di sotto della soglia di rischio di pancreatite acuta indotta da trigliceridi" ha dichiarato il prof. Marcello Arca, responsabile dell'unità di lipidi e aterosclerosi dell'Ospedale Universitario Policlinico Umberto I. "La pancreatite acuta è una delle conseguenze più gravi della FCS, causando ricovero ospedaliero, perdita di lavoro o scuola, riduzione del tempo con la famiglia oltre al potenziale di danni permanenti agli organi o morte. volanesorsen è un trattamento promettente che potrebbe ridurre significativamente il carico di FCS per i pazienti e le loro famiglie".

  • ansa.it

    Dal taglia-incolla il Dna futura arma contro la fibrosi cistica

    Tecnica sperimentata su organi in miniatura

    Redazione ANSA07 agosto 201917:50
    Il gruppo di ricerca del Cibio di Trieste che ha scoperto la tecnica capace di contrastare la fibrosi cistica (fonte: Alessandra Saletti, Alessio Coser, Università di Trento) © Ansa

      Colpire al cuore la fibrosi cistica, eliminando due mutazioni cruciali che scatenano la malattia è stato possibile utilizzando la tecnica che taglia e incolla il Dna, la Crispr. Il risultato, pubblicato sulla rivista Nature Communications, si deve alla ricerca coordinata dal gruppo del Centro di Biologia Integrata (Cibio) dell'Università di Trento e condotta in collaborazione con l'università belga di Lovanio.