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  • aboutpharma.com

    Tempi di accesso ai farmaci: Italia al 14esimo posto in Europa

    Dopo il via libera alla commercializzazione, i pazienti nel nostro Paese attendono in media 402 giorni prima di poter utilizzare un nuovo medicinale. Ma in Germania ne bastano 119 e in Danimarca 146. I dati di un’analisi Iqvia pubblicata da Efpia

    di  11 aprile 2019
    tempi di accesso ai farmaci

      Una volta approvato in Europa, un nuovo farmaco arriva nelle mani di un paziente tedesco in media dopo 119 giorni. Ma un paziente italiano dovrà aspettarne 402 e uno serbo addirittura 925. A dirlo è un report di Iqvia pubblicato da Efpia, l’associazione europea delle industrie del farmaco, sui dati di 29 Paesi. Emerge una mappa delle disparità nell’accesso alla cure: rispetto all’attesa media di 426 giorni la variabilità è ampia e l’Italia si colloca al 14esimo posto per la “rapidità” con cui i nuovi medicinali giungono ai pazienti. I dati si riferiscono al periodo 2015-2017. Il confronto con il triennio 2014-2016 non ci fa onore: l’attesa per gli italiani è cresciuta di 19 giorni.

  • pharmastar.it

    Beta talassemia, via libera europeo preliminare alla prima terapia genica

    • Domenica 31 Marzo 2019  Redazione
        Il comitato di esperti dell’Ema (Chmp) ha dato il via libera preliminare all’approvazione del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente (TDT). Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, una volta ottenuto il via libera definitivo della Commissione europea il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo. 

    L’indicazione proposta si riferisce a bambini di età di 12 anni che non hanno un genotipo β0/β0 (genotipo con assenza della sintesi delle catene di emoglobina), per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) è appropriato ma non è disponibile un donatore di antigene leucociti umani (HLA) corrispondente all'HSC correlato. Una volta approvato, il farmaco, precedentemente noto come LentiGlobin, sarà la prima terapia genica per il trattamento del TDT.
  • pharmastar.it

    Pemfigo volgare, approvazione europea per rituximab

        La Commissione europea ha approvato ritixumab per il trattamento delle forme da moderate a severe di pemfigo volgare, una rara malattia autoimmune che porta alla formazione di vesciche e piaghe cutanee gravi, per lo più negli adulti e negli anziani.
  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla, Celgene deposita all'Ema la domanda di registrazione per ozanimod. Presto anche all'Fda

       Celgene ha annunciato di aver depositato all’agenzia europea dei medicinali la domanda di commercializzazione in Europa per ozanimod, un  modulatore del recettore della sfingosina 1-fosfato attivo per via orale. Il farmaco è stato sviluppato per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente. Nelle prossime settimane l’azienda dovrebbe depositare la stessa domanda anche all’agenzia americana che lo scorso anno lo aveva rifiutato.
  • aboutpharma.com

    Aziende

    Patient reported outcome: il paziente è l’esperto della propria malattia

    Il responso dei pazienti diventa sempre più centrale sia per le agenzie regolatorie che per le aziende che fanno ricerca. In sostanza si traduce l’esperienza del paziente in dati misurabili, confrontabili e utilizzabili nel processo di valutazione dell’efficacia di una cura
    di Francesca Sofia, Science Compass  7 marzo 2019

       La missione del sistema salute è migliorare la vita delle persone. Ed è fondamentale essere in grado di valutare l’efficacia di tutti gli strumenti messi in campo a questo scopo. La medicina sviluppa metodi sempre più sofisticati e sensibili per misurare l’effetto delle cure sui sintomi e sulla progressione della malattia, ma, in ultima analisi, nessuno come il paziente può valutare l’impatto di queste sulla sua vita.

  • aboutpharma.com

    Legal & Regulatory

    L’Europa deve colmare il buco normativo sul patient engagement

    Qualcosa si muove nelle istituzioni dell'Ue, ma c'è ancora tanto da fare. Sicuramente con l'approssimarsi delle elezioni europee il tema tornerà al centro dei tavoli di confronti. Dal numero 166 del magazine

     Fra i diversi portatori di interessi qualificati (stakeholder) nel perseguimento delle politiche connesse al miglioramento della salute pubblica in ambito europeo, i pazienti non rappresentano solo i principali destinatari e i soggetti maggiormente meritevoli di tutela nel contemperamento dei diversi interessi in gioco, ma rivestono altresì un ruolo di grande valenza nel fornire alle autorità regolatorie, agli enti competenti alla valutazione delle tecnologie sanitarie (Hta) e al legislatore informazioni provenienti dal mondo reale relativi alla sicurezza e all’efficacia dei farmaci nonché alla rispondenza ovvero all’adeguatezza delle soluzioni terapeutiche disponibili (o meno) sul mercato.

  • quotidianosanita.it

    Ema. Approvati 9 nuovi farmaci, inclusi 2 “orfani”. Tutte le novità del meeting di maggio del Chmp

    I due farmaci orfani sono Tegsedi per pazienti affetti da amiloidosi ereditaria della transtiretina che ha lo scopo di influenzare il decorso della malattia e migliorare la qualità della vita, e Myalepta per il trattamento della carenza di leptina. Parere positivo anche per quattro farmaci biosimilari. 

    07 GIU - Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema ha raccomandato l'approvazione di nove medicinali nella riunione di maggio 2018. In particolare, è stata raccomandata l'autorizzazione all'immissione in commercio per Aimovig (erenumab), la prima terapia con anticorpi monoclonali umani per la prevenzione dell'emicrania. Aimovig appartiene a una nuova classe di farmaci che agiscono bloccando l'attività del peptide correlato al gene della calcitonina, una molecola coinvolta negli attacchi di emicrania.
     
    Il comitato ha raccomandato il rilascio di un'autorizzazione all'immissione in commercio per Tegsedi (inotersen), un medicinale per pazienti affetti da amiloidosi ereditaria della transtiretina che ha lo scopo di influenzare il decorso della malattia e migliorare la qualità della vita. Questo medicinale è stato rivisto sotto il meccanismo di valutazione accelerata dell'Ema, riservato ai medicinali di maggiore interesse per la salute pubblica. Tegsedi è stato designato come medicinale orfano durante il suo sviluppo.

  • Epilessia, dall'EMA nuove restrizioni all'uso del valproato

    • Domenica 11 Febbraio 2018

    Gli esperti di sicurezza dei medicinali del Comitato di Valutazione dei Rischi per la Farmacovigilanza (PRAC) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) raccomandano nuove misure per evitare l'esposizione in utero ai medicinali contenenti valproato dei bambini. I bambini esposti sono a rischio di malformazioni e di problemi dello sviluppo.



    Gli esperti dell’Ema sottolineano che il farmaco non va usato in gravidanza e che nella donne che lo assume e che sia in età fertile vanno adattate opportune misure contraccettive.
  • Fonte quotidianosanita.it

    Task force Ema per l'utlizzo dei big data. Dalla ricerca alla regolamentazione dei farmaci

     La task force stabilirà roadmap e raccomandazioni per l'uso di "grandi dati" nella valutazione dei medicinali e collaborerà anche con altre agenzie di regolamentazione extra europee.

    24 MAR - L'Ema ha deciso di dar vita a una Task Force con le autorità competenti regolatorie dello Spazio economico europeo (SEE), per stabilire come utilizzare i big data per sostenere la ricerca, l'innovazione e lo sviluppo farmaci a favore della salute umana e animale.
     
    I dati potranno essere quelli delle cartelle cliniche elettroniche di milioni di pazienti e quelli provenienti dalla genomica, ma anche dai social media, di studi clinici o rapporti di reazioni avverse spontanee e così via.
     
    La loro grande quantità può contribuire in modo significativo alla valutazione dei benefici e dei rischi dei medicinali.
     
    La task force, presieduta dal Danish Medicines Agency  ed Ema, è composta da personale esperto di farmaci delle agenzie di regolamentazione nel SEE e la loro attività sarà integrata in modo  mirato da esperti esterni nella raccolta e analisi dei big data.