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  • pharmastar.it

    Narcolessia, quando il sonno è patologico

    Si manifesta attraverso una sonnolenza diurna particolare; chi ne è affetto, nel corso della giornata fa sonnellini brevi e ristoratori, durante i quali spesso sogna, con il rischio di avere subito dopo delle allucinazioni. Parliamo della narcolessia, patologia al centro di un incontro che si è svolto a Bologna.

    Lunedi 2 Dicembre 2019  Redazione

    La narcolessia è una malattia rara e difficile da diagnosticare. Anche se, paradossalmente, i sintomi di questa patologia sono molto semplici da riconoscere, spesso vengono sottovalutati o suggeriscono altre diagnosi.

  • ansa.it

    Parkinson, ultrasuoni 'sparati' sul cervello fermano tremori

    Trial clinico in Italia, bruciano piccolissima regione neurale

    Redazione ANSA ROMA 26 novembre 2019 19:16
    morbo di Parkinson © Ansa

     Una nuova tecnica mininvasiva basata sugli ultrasuoni potrebbe alleviare uno dei sintomi del Parkinson, i tremori. La speranza arriva da un trial clinico condotto presso l'Università dell'Aquila: gli ultrasuoni focalizzati ad alta intensità guidati da risonanza magnetica riscaldano e distruggono un piccolissimo pezzetto di tessuto cerebrale, il talamo, riducendo da subito i tremori, e con una efficacia che perdura a lungo termine.

  • pharmastar.it

    Porfiria, Fda approva il givosiran, primo farmaco per gli attacchi epatici acuti

    Mercoledi 20 Novembre 2019  Redazione

    Con tre mesi e mezzo di anticipo sulla normale tabella di marcia, l’Fda ha approvato il farmaco givosiran per il trattamento di adulti con attacchi acuti di porfiria epatica, un disturbo genetico che provoca l'accumulo di molecole tossiche di porfirina che si formano durante la produzione di eme (che aiuta a legare l'ossigeno nel sangue).

    "Questo accumulo può causare attacchi acuti, noti come attacchi di porfiria, che possono portare a forti dolori e paralisi, insufficienza respiratoria, convulsioni e cambiamenti di stato mentale. Questi attacchi si verificano improvvisamente e possono produrre danni neurologici permanenti e morte," ha detto Richard Pazdur, direttore del centro di eccellenza di oncologia dell’Fda e direttore dell'Office of Oncologic Diseases presso il Center for Drug Evaluation and Research della Fda. "Prima dell'approvazione odierna, le opzioni terapeutiche hanno fornito solo un sollievo parziale dal dolore intenso e incessante che caratterizza questi attacchi. Il farmaco approvato oggi può trattare questa malattia contribuendo a ridurre il numero di attacchi che sconvolgono la vita dei pazienti".

  • pharmastar.it

    Dopo 20 anni di ricerche, autorizzato in Europa il primo vaccino contro il virus Ebola

    Martedi 12 Novembre 2019

    Dopo oltre due decenni di ricerche è stato finalmente approvato in Europa il primo vaccino per l'immunizzazione attiva di individui di 18 anni e più a rischio di infezione da virus Ebola. La decisione è stata presa dalla Commissione europea appena un mese dopo aver ricevuto il parere positivo dei propri esteri. Frutto della ricerca di MSD, sarà messo in commercio con il marchio Ervebo (rVSVΔG-ZEBOV-GP).

    "L'autorizzazione all'immissione in commercio di Ervebo da parte della Commissione Europea è il risultato di una collaborazione senza precedenti di cui il mondo intero dovrebbe essere orgoglioso", ha dichiarato Ken Frazier, presidente e amministratore delegato di MSD. "È una pietra miliare storica e una testimonianza del potere della scienza, dell'innovazione e del partenariato pubblico-privato", ha aggiunto Frazier, precisando che l'azienda lavorerà con la Food and Drug Administration negli Stati Uniti e le agenzie di regolatorie in un certo numero di paesi africani per ottenere la licenza del vaccino.

  • www.corriere.it

    Trovato il primo farmaco efficace nel 90% dei casi di fibrosi cistica

    Due studi dimostrano che la malattia può essere controllata all’origine e i sintomi migliorano in maniera «sorprendente»

    Trovato il primo farmaco efficace nel 90% dei casi di fibrosi cistica


  • pharmastar.it

    Fibrosi cistica, ok Fda a tripla combinazione di Vertex. Servirà per la mutazione più comune della malattia

    Martedi 22 Ottobre 2019  Redazione

     L’Fda ha annunciato di aver approvato la domanda di registrazione di Vertex Pharmaceuticals per Trikafta, un farmaco che combina il suo correttore CFTR di nuova generazione elexacaftor con Symdeko (ivacaftor/tezacaftor), per i pazienti con fibrosi cistica di 12 anni e più che hanno almeno una mutazione F508 del nel gene CFTR.

  • adnkronos.com/salute

    Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'

    Fda ha contravvenuto a sue regole e, per un caso positivo, non conosceremo tutti quelli negativi

     FARMACEUTICA Pubblicato il: 15/10/2019 21:42
    Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'

    "Il punto fondamentale che rende questo caso dirompente è il fatto che un ente regolatorio come la Food and Drug Administration (Fda) abbia autorizzato il trattamento di un singolo paziente, nonostante non siano stati prodotti i dati di sicurezza del trattamento usualmente richiesti, anche se lo stesso approccio terapeutico si era dimostrato efficace per l'atrofia muscolare spinale. Questa prima approvazione aprirà la porta a una vera e propria rivoluzione, che però ci dovrà fare alzare la guardia sui possibili effetti tossici dei trattamenti. E' ragionevole pensare che per uno che funziona (ed è stato infatti pubblicato su Nejm), altri falliranno". A commentare con l'Adnkronos Salute il caso del milasen, primo farmaco 'su misura' per una sola paziente, è Francesco Danilo Tiziano, professore associato all'Istituto di Medicina genomica dell'Università Cattolica del sacro cuore di Roma.


  • aboutpharma.com

    Diagnosi Ebola, via libera della Fda per un test rapido

    Stando a quanto comunica l'agenzia sul suo sito, il test rileverebbe gli antigeni virali con prelievi di sangue umano di pazienti vivi o morti

    di Redazione Aboutpharma Online  11 ottobre 2019

    C’è il via libera della Food and drug administration americana per un test rapido per la diagnosi dell’Ebola. Stando a quanto comunica l’agenzia sul suo sito, il test rileverebbe gli antigeni virali con prelievi di sangue umano di pazienti vivi o morti.

    Strumento in più

    “L’autorizzazione di oggi fornisce un nuovo importante strumento, utile nello sforzo di contrastare Ebola, che continua ad essere una priorità per il Governo Usa, dal momento che lavoriamo con i nostri partner, inclusa l’Organizzazione mondiale della sanità, per contenere l’attuale epidemia in Repubblica Democratica del Congo”. A dirlo è l’attuale Commissario ad interim della Fda Ned Sharpless.


  • pharmastar.it

    Ranitidina, GSK interrompe la distribuzione e ritira il prodotto dal mercato

    Sabato 12 Ottobre 2019  Davide Cavaleri

    Dopo l’avvertimento della Fda statunitense sulla presenza di una sostanza nociva all’interno dei medicinali a base di ranitidina, GlaxoSmithKline ha deciso seguire l’esempio delle altre case farmaceutiche coinvolte, interrompendo la distribuzione del prodotto e predisponendone il ritiro dagli scaffali delle farmacie.

    Nei giorni scorsi l'agenzia regolatoria britannica per i medicinali e i prodotti sanitari ha comunicato che la multinazionale ha informato che sta richiamando tutte le confezioni di ranitidina dai punti vendita «a causa di una possibile contaminazione con un'impurità, la N-nitrosodimetilammina (NDMA), che ha un potenziale genotossico e cancerogeno».

  • pharmastar.it

    Oncologia, via libera dell'Fda per il farmaco agnostico entrectinib che ottiene la doppia indicazione per NTRK e ROS1

    Martedi 27 Agosto 2019  Redazione 

    L'Fda ha approvato entrectinib per il trattamento di adulti con tumore del polmone non a piccole cellule ROS1-positivo e metastatico. Inoltre, entrectinib ha ottenuto l'approvazione accelerata per il trattamento di tumori solidi che hanno una fusione genica del recettore della tirosina chinasi (NTRK). Sviluppato da Roche, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Rozlytrek. Appartiene alla stessa classe di larotrectinib di Bayer approvato negli Usa lo scorso novembre.

       L’Fda ha approvato entrectinib per il trattamento di adulti con tumore del polmone non a piccole cellule ROS1-positivo e metastatico. Inoltre, entrectinib ha ottenuto l'approvazione accelerata per il trattamento di tumori solidi che hanno una fusione genica del recettore della tirosina chinasi (NTRK) senza una nota mutazione di resistenza acquisita, sono metastatici o in cui la resezione chirurgica può portare a grave morbilità, e sono andati in progressione dopo il trattamento o non hanno una terapia alternativa soddisfacente. 
    Sviluppato da Roche, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Rozlytrek. 

  • aboutpharma.com

    Ema e Fda: quando sono d’accordo, quando non lo sono e perché

    di Giulio Zuanetti 26 agosto 2019
    consumi in farmacia

         Secondo uno studio appena pubblicato su Clinical Pharmacology & Therapeutics  i giudizi di Ema e Fda sulle richieste di approvazione di nuovi farmaci sono concordanti in più del 90% dei casi. Il dato è basato sul risultato delle 107 domande presentate dal 2014 al 2016. Del totale il 71% riguarda NCEs, e il 29% farmaci biologici. Ovviamente i farmaci oncologici erano nettamente predominanti rappresentando un quarto del campione totale.


  • pharmastar.it

    Zambon si rafforza nelle malattie rare e acquisice la biotech Breath Therapeutics, affare del valore potenziale di €500 mln

    Venerdi 26 Luglio 2019  Redazione

      La casa farmaceutica italiana Zambon ha acquistato Breath Therapeutics, una società biotech privata fondata nel 2016 che ha sviluppato una piattaforma per la somministrazione personalizzata di farmaci per via inalatoria. L’accordo, se tutte le milestones andranno a buon fine, ha un valore massimo di 500 milioni di euro, ovvero circa 558,7 milioni di dollari.
    L'acquisizione, che prevede un pagamento anticipato di 140 milioni di euro, include il candidato terapeutico principale di Breath, L-CsA-i, una nuova formulazione della ciclosporina A. Il farmaco immunosoppressivo è attualmente allo studio in due trial di fase 3 per la sindrome della bronchiolite obliterante.

  • pharmastar.it

    Ipoglicemia grave, l'Fda approva il primo glucagone che può essere somministrato senza iniezione

    Giovedi 25 Luglio 2019
      L’Fda ha approvato la polvere nasale a base di glucagone, la prima terapia di questo genere approvata per il trattamento di emergenza dell’ipoglicemia grave che può essere somministrata senza iniezione. Sviluppato da Eli Lilly, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Baqsimi.

      L'ipoglicemia grave si verifica quando i livelli di zucchero nel sangue di un paziente scendono a un livello tale da creare confusione mentale o perdita di conoscenza o soffrire di altri sintomi che richiedono l'assistenza di un'altra persona per il trattamento. 


  • pharmastar.it

    SM recidivante, cladribina mostra efficacia e sicurezza sostenute nelle analisi dello studio di estensione del CLARITY

    Domenica 7 Luglio 2019  AZ

       Cladribina in compresse continua a mostrare un'efficacia sostenuta e una sicurezza costante nei pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SM) Lo dimostra un’analisi post-hoc di uno studio di estensione di prova di fase 3 i cui risultati sono stati presentati in diversi poster nel corso del 5 ° Congresso dell'European Academy of Neurology (EAN) a Oslo (Norvegia). 

    Approvata dall’European Medicines Agency (EMA) e dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il trattamento di forme recidivanti di SM, , tra cui la SM recidivante-remittente e la forma secondariamente progressiva, cladribina ha ottenuto di recente l’approvazione anche dalla Food and Drug Administration (FDA). 

  • agenziafarmaco.gov.it

    FDA approva il primo trattamento per la cefalea a grappolo episodica

    Pillole dal Mondo n. 1668
    17/06/2019

    La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha esteso le indicazioni di Emgality (galcanezumab-gnlm), approvando il primo trattamento per la cefalea a grappolo episodica negli adulti.


  • ansa.it

    Tumori pediatrici, speranze da un nuovo farmaco 'personalizzato'

    Funziona nei bambini malati con particolari mutazioni geniche

    Redazione ANSA CHICAGO 01 giugno 2019 15:17
    Studio presentato al Congresso della Società americana di oncologia clinica (Asco) © Ansa

      E' in sperimentazione una nuova arma per combattere i tumori dei bambini: si tratta di un farmaco 'personalizzato' che ha dimostrato di ridurre la massa tumorale, e in alcuni casi di eliminarla del tutto, in bambini malati che presentano particolari mutazioni geniche. Il farmaco, dunque, agisce appunto in modo 'personalizzato' sulla base della mutazione genica del singolo paziente. Lo studio relativo alla nuova molecola entrectinib è stato presentato al Congresso della Società americana di oncologia clinica (Asco).

  • ansa.it

    Un virus 'buono' sabota i tumori del cervello dall'interno

    Già provato su pazienti adulti, viene ora testato sui bambini

    Redazione ANSA 29 maggio 2019 10:09
    Rappresentazione artistica di cellule nervose umane (fonte: Public Domain Pictures) © Ansa

    Una nuova arma si prepara a entrare in azione contro i tumori del cervello nei bambini: si chiama Delta-24-RGD ed è un virus 'buono', geneticamente modificato per sabotare le cellule tumorali dall'interno. Già usato con successo contro il glioma in pazienti adulti, nei test condotti su modelli animali ha dimostrato di essere efficace e sicuro anche contro due tumori cerebrali pediatrici, il glioma di alto grado e il glioma pontino intrinseco diffuso, riuscendo ad aumentare la sopravvivenza dei topi trattati. I risultati della sperimentazione sono pubblicati sulla rivista Nature Communications dal gruppo internazionale coordinato dall'Health Research Institute di Navarra (Idisna),in Spagna, dove sono già partiti i primi test clinici su alcuni bambini.


  • quotidianosanita.it

    Approvato da Fda farmaco contro la Sma. È il più caro al mondo con un prezzo di 2,1 mln di dollari

    Il prodotto Zolgensma è della casa farmaceutica Novartis e ha ricevuto l’ok per il trattamento nei bambini con meno di 2 anni con SMA, compresi quelli che non hanno ancora manifestato i sintomi. Attesa per la fine dell'anno l'approvazione in Europa.

    26 MAG - (Reuters Health) - Il produttore farmaceutico svizzero Novartis ha ricevuto l’approvazione degli Stati Uniti per la sua terapia genica Zolgensma per l'atrofia muscolare spinale (SMA), la principale causa genetica di morte nei neonati. Il prezzo è stato fissato a 2,125 milioni di dollari, la cifra più alta per un farmaco. La Food and Drug Administration ha approvato Zolgensma per bambini di età inferiore ai due anni con SMA, compresi quelli che non hanno ancora manifestato i sintomi. L'approvazione riguarda i bambini con la forma più letale della malattia ereditaria e quelli con tipi in cui i sintomi debilitanti possono insorgere in seguito.


  • pharmastar.it

    Epilessia, Fda approva midazolam spray nasale come terapia di salvataggio per le crisi a grappolo

    Mercoledi 22 Maggio 2019  Davide Cavaleri

    La Food and Drug Administration statunitense ha approvato la formulazioni in spray nasale di midazolam della belga Ucb per il trattamento acuto degli episodi intermittenti e stereotipati di frequente attività convulsiva che si differenziano dal consueto schema di crisi nei pazienti con epilessia di 12 anni e più. 

  • pharmastar.it

    Atrofia muscolare spinale di tipo 1, approvazione Fda vicina per la terapia genica di Novartis

    Lunedi 6 Maggio 2019  Davide Cavaleri

     I bambini pre-sintomatici con la forma più grave di atrofia muscolare spinale, la Sma 1, hanno mostrato un miglioramento continuo dopo il trattamento endovenoso con la terapia genica sperimentale onasemnogene abeparvovec (Zolgensma, Novartis). E’ quanto emerge da uno studio presentato al congresso dell’American Academy of Neurology (AAN) 2019 in corso a Filadelfia, Usa. 

    In un altro dei tre studi presentati da AveXis, società recentemente acquisita del colosso farmaceutico svizzero, sono stati svelati anche i dati preliminari di una sperimentazione in pazienti più grandi e con una forma meno grave della malattia, nei quali una singola somministrazione del farmaco nel liquido spinale ha migliorato la funzionalità motoria. Dei 30 pazienti arruolati, in tre hanno finora acquisito la capacità di stare in piedi o camminare.