Industria farmaceutica


  • ansa.it

    Dalla ricerca nuove 'sveglie' per le staminali del sangue

    Per aumentare il numero di trapianti contro linfomi e mielomi

    Redazione ANSA MILANO 23 maggio 2019 15:34

  • pharmastar.it

    Alleanza tra Google e big pharma per cambiare l'approccio agli studi clinici

    Mercoledi 22 Maggio 2019  Davide Cavaleri

    Verily, una società di Alphabet e connessa a Google, dedicata alla salute e alle scienze della vita ha annunciato di avere stretto alleanze strategiche con Novartis, Otsuka, Pfizer e Sanofi per aiutarle a entrare più a fondo nel mercato degli studi clinici. Insieme intendono raggiungere i pazienti in modi nuovi, facilitare l'iscrizione e la partecipazione ai trial e aggregare i dati da diverse fonti, come la cartella clinica elettronica o i dispositivi indossabili per il tracciamento dello stato di salute. 

  • pharmastar.it

    Epilessia, Fda approva midazolam spray nasale come terapia di salvataggio per le crisi a grappolo

    Mercoledi 22 Maggio 2019  Davide Cavaleri

    La Food and Drug Administration statunitense ha approvato la formulazioni in spray nasale di midazolam della belga Ucb per il trattamento acuto degli episodi intermittenti e stereotipati di frequente attività convulsiva che si differenziano dal consueto schema di crisi nei pazienti con epilessia di 12 anni e più. 

  • agenziafarmaco.gov.it

    Attivazione Registro ORKAMBI

    Pillole dal Mondo n. 1647 17/05/2019

      L’Agenzia Italiana del Farmaco informa gli utenti dei Registri di Monitoraggio che, facendo seguito alla comunicazione del 23/06/2017, a partire dal 15/05/2019 è presente sulla piattaforma web il Registro del medicinale ORKAMBI per la seguente indicazione terapeutica: 

    • Trattamento della fibrosi cistica (FC), in pazienti di età pari o superiore a 12 anni omozigoti per la mutazione F508 del gene CFTR. 

     


  • ansa.it

    Usa, 40 Stati citano aziende farmaci. 'Prezzi gonfiati'

    Per medicine generiche, in alcuni casi oltre il 1000%

    Redazione ANSA 12 maggio 2019 19:27 Usa, 40 Stati citano aziende farmaci. Prezzi gonfiati © Ansa

       Oltre 40 Stati Usa hanno fatto causa denunciando che tra il 2013 e il 2015 almeno 20 case farmaceutiche hanno cospirato per aumentare artificialmente il costo di più di 100 medicine generiche, inclusi trattamenti per cancro e diabete, in alcuni casi di oltre il 1000%. Una delle società accusate è la Teva Pharmaceuticals, il più grande produttore mondiale di farmaci generici, che ha già respinto ogni addebito.

  • pharmastar.it

    Fenilchetonuria, approvato in Europa pegvaliase, prima terapia di sostituzione enzimatica

    Martedi 7 Maggio 2019  Davide Cavaleri

       La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco iniettivo pegvaliase nei pazienti di età pari o superiore a 16 anni con fenilchetonuria, una malattia genetica che determina l'accumulo di fenilalanina e che nel tempo porta a problemi neurologici, anche gravi. Il farmaco era stato autorizzato dall'Fda nel maggio del 2018.

      Pegvaliase sarà disponibile in soluzioni per iniezione sottocutanea da 2,5 mg, 10 mg e 20 mg e sarà commercializzato dalla compagnia farmaceutica statunitense BioMarin con il brand Palynziq

  • pharmastar.it

    Atrofia muscolare spinale di tipo 1, approvazione Fda vicina per la terapia genica di Novartis

    Lunedi 6 Maggio 2019  Davide Cavaleri

     I bambini pre-sintomatici con la forma più grave di atrofia muscolare spinale, la Sma 1, hanno mostrato un miglioramento continuo dopo il trattamento endovenoso con la terapia genica sperimentale onasemnogene abeparvovec (Zolgensma, Novartis). E’ quanto emerge da uno studio presentato al congresso dell’American Academy of Neurology (AAN) 2019 in corso a Filadelfia, Usa. 

    In un altro dei tre studi presentati da AveXis, società recentemente acquisita del colosso farmaceutico svizzero, sono stati svelati anche i dati preliminari di una sperimentazione in pazienti più grandi e con una forma meno grave della malattia, nei quali una singola somministrazione del farmaco nel liquido spinale ha migliorato la funzionalità motoria. Dei 30 pazienti arruolati, in tre hanno finora acquisito la capacità di stare in piedi o camminare. 

  • pharmastar.it

    Emofilia, arrivano le prime raccomandazioni sulle vaccinazioni. Progetto HEVA - HaEmophilia and VAccination

    Martedi 7 Maggio 2019  Redazione  

    Scientificamente riconosciute come strumenti di tutela della salute pubblica, le vaccinazioni hanno un ruolo chiave anche nella protezione delle persone con emofilia, sin dai primi mesi di vita, come da calendario vaccinale. Questo quanto stabilito da oltre 80 specialisti italiani che hanno partecipato alla definizione delle prime Raccomandazioni sul tema emofilia e vaccinazioni. Il progetto ha ricevuto supporto incondizionato di Sobi.

    Scientificamente riconosciute come strumenti di tutela della salute pubblica, le vaccinazioni hanno un ruolo chiave anche nella protezione delle persone con emofilia, sin dai primi mesi di vita, come da calendario vaccinale. Questo quanto stabilito da oltre 80 specialisti italiani che hanno partecipato alla definizione delle prime Raccomandazioni sul tema emofilia e vaccinazioni, un ambito che oggigiorno pone diverse sfide ai professionisti della salute in generale, e in particolare agli esperti di emofilia.

  • pharmastar.it

    Amiloidosi mediata dalla transtiretina, Fda approva tafamidis per i danni cardiaci

    Lunedi 6 Maggio 2019  Redazione

     L'Fda ha approvato le capsule di tafamidis per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia causata dall'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Si tratta del primo trattamento approvato dall'Fda per l'ATTR-CM.
    L’Fda ha approvato le capsule di tafamidis per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia causata dall'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Si tratta del primo trattamento approvato dall’Fda per l'ATTR-CM. 

    I prodotti approvati dall'Fda sono due, Vyndaqel (80 mg, da assumere in 4 capsule da 20mg) che è a base di tafamidis meglumine e Vyndamax (61 mg, da assumere in mono somministrazione giornaliera) che è a base di tafamids acido libero. Vyndaqel e Vyndamax hanno lo stesso principio attivo, tafamidis, ma non sono sostituibili da milligrammo a milligrammo e le dosi raccomandate sono diverse.
  • pharmastar.it

    Emoglobinuria parossistica notturna, approvazione preliminare UE per ravulizumab. Si dà ogni 8 settimane

    Mercoledi 1 Maggio 2019  Redazione
    Parere positivo del Chmp per ravulizumab, un farmaco biotecnologico sviluppato per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Si tratta del primo inibitore della proteina C5 del complemento a lunga durata di azione in quanto il farmaco deve essere somministrato ogni 8 settimane.

    L’indicazione per la quale è arrivato il via libera degli esperti dell’Ema sono i pazienti con emolisi e sintomi di alta attività di malattia. Inoltre, l’indicazione comprenderà i pazienti già in trattamento con eculizumab da almeno 6 mesi. Il farmaco infatti è il successore di eculizumab rispetto al quale può vantare la stessa efficacia ma un regime di somministrazione molto più comodo (8 settimane tra una infusione endovenosa e l’altra verso 2 settimane).


  • pharmastar.it

    Epatite B, la cura funzionale verrà dall'RNA interference? Dati interessanti da EASL 2019

    Venerdi 26 Aprile 2019 

       Quella dell’RNA interference è una tecnologia in ampia crescita nello sviluppo di farmaci per varie patologie, anche per l’infezione da epatite B. Sono stati infatti presentati all’International Liver Congress 2019, il meeting annuale dell’EASL (European Association for the Study of the Liver) i positivi risultati di una molecola sviluppata da Janssen in collaborazione con Arrowhead Pharmaceuticals. Le due multinazionali hanno creato un accordo sei mesi fa, da 3,7 miliardi di dollari, per lo sviluppo di farmaci per l'epatite B. 

  • aboutpharma.com

    Cosa è davvero importante per i pazienti?

    I Patient reported outcome (Pro7h4), e i questionari per misurarli (Prom), consentono di raccogliere in modo standardizzato l’opinione delle persone trattate, ma servono politiche di aggiornamento

    di Francesca Sofia, Science Compass 24 aprile 2019

    Ultimamente, la domanda che ricorre maggiormente in tutti o quasi i contesti in cui si discute di sistema salute, di ricerca e sviluppo, di efficacia della cura e qualità di vita, riguarda le preferenze dei pazienti e come integrarle nei processi per migliorare gli esiti terapeutici.

    Come menzionato in un articolo precedente, i Patient reported outcome (Pro), e i questionari per misurarli (Prom), sono strumenti nati con questa finalità e consentono di raccogliere in modo standardizzato l’opinione dei pazienti.


  • pharmastar.it

    Degenerazione maculare senile umida, Fda accetta di esaminare il dossier di brolucizumab

    Martedi 23 Aprile 2019

       La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato il deposito della domanda di licenza biologica (BLA) per il brolucizumab (RTH258) per il quale è stata richiesta l’indicazione per il trattamento della degenerazione maculare legata all'età umida (AMD), nota anche come AMD neovascolare, o nAMD. Lo ha reso noto Novartis con un comunicato.

  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla: arriva in Italia cladribina compresse, primo trattamento orale da assumere per pochi giorni nell'arco di due anni

    Sabato 20 Aprile 2019  Redazione

    Ha avuto un lungo percorso di sviluppo ma adesso è finalmente disponibile per i pazienti italiani con sclerosi multipla. Parliamo della cladribina, farmaco orale disponibile in compresse, caratterizzato, oltrechè dal meccanismo di azione e dalla sua efficacia anche da una modalità di assunzione particolare e comoda per i pazienti: 20 compresse in due anni e poi basta per altri due anni.

    Ha avuto un lungo percorso di sviluppo ma adesso è finalmente disponibile per i pazienti italiani con sclerosi multipla. Parliamo della cladribina, farmaco orale disponibile in compresse, caratterizzato, oltrechè dal meccanismo di azione e dalla sua efficacia anche da una modalità di assunzione particolare e comoda per i pazienti. 

    Il farmaco è frutto della ricerca della tedesca Merck, azienda con un forte impegno in quest’area terapeutica. Sarà disponibile in commercio con il nome commerciale di Mavenclad ed è stato ammesso alla rimborsabilità in Italia dall’Agenzia Italiana del Farmaco per il trattamento della Sclerosi Multipla Recidivante ad elevata attività.

  • pharmastar.it

    Steatoepatite non alcolica, Gilead sfrutta anche il "machine learning" per trovare nuovi farmaci

    Venerdi 19 Aprile 2019  Davide Cavaleri 

       Gilead intende utilizzare anche la tecnologia del machine learning della startup californiana Insitro per identificare nuovi farmaci per il trattamento della steatoepatite non alcolica, una forma grave di steatosi epatica associata alla rapida progressione della fibrosi e che può anche portare a cirrosi e carcinoma epatocellulare. Sulla malattia si stanno focalizzando la ricerca e gli investimenti di alcune grandi compagnie farmaceutiche. 

    Il machine learning, o apprendimento automatico, è un'applicazione di intelligenza artificiale che insegna a computer o robot ad agire in modo naturale, come gli esseri umani o gli animali, cioè imparando dall’esperienza, senza essere stati esplicitamente e preventivamente programmati. 

  • leggpharmastar.it

    Generici e biosimilari, Parlamento UE approva l'SPC Waiver, una legge che favorisce export nei Paesi a tutela brevettuale scaduta

    Giovedi 18 Aprile 2019 

        Il Parlamento Europeo riunito stamattina a Strasburgo in sessione plenaria ha dato il via libera definitivo al Regolamento europeo sull'SPC manufacturing Waiver, destinato a rappresentare un punto di svolta fondamentale per il comparto dei produttori di generici  e biosimilari

        L’introduzione dell’SPC Waiver rappresenta il primo caso in Europa in cui si è riaperta una legislazione sulla proprietà intellettuale al fine di modificarla a favore dell’industria manifatturiera europea: la normativa consentirà infatti ai produttori di generici e biosimilari con sede nell’UE, di produrre durante la vigenza del certificato di protezione supplementare (Supplementary Protection Cerificate - SPC), una versione generica o biosimilare di un medicinale ancora protetto da SPC esclusivamente allo scopo di esportare in un mercato extra-UE dove il brevetto è scaduto o non è mai esistito o di stoccarlo per immetterlo in commercio il giorno dopo la scadenza brevettuale in UE. 
  • quotidianosanita.it

    “Prezzi dei farmaci troppo alti stanno limitando accesso alle cure e non solo nei Paesi poveri”. E l’Oms suggerisce acquisti “multistato” per contrattare prezzi più bassi con le aziende 

    Forum straordinario dell'Oms a Johannesburg sull'emergenza crescente per l'accesso ai farmaci che si sta manifestando in tutto il Mondo. Paesi ricchi compresi. Ogni anno 100 milioni di persone si impoveriscono per acquistare i farmaci necessari alle loro terapie. Ma una ricetta c'è: quella di iniziare a fare acquisti centralizzati tra paesi diversi per contrattare un prezzo migliore grazie all'ampliamento dei volumi acquistati. 

    15 APR - Maggiore trasparenza sui costi della ricerca e dello sviluppo e sulla produzione di farmaci, per consentire a chi ne ha bisogno di negoziare prezzi più accessibili.

    Lo hanno chiesto a Johannesburg, in Sud Africa, i delegati dei governi e delle organizzazioni della società civile in un forum globale dell’Oms su prezzi equi e accesso ai medicinali

    Il forum, co-ospitato dall'Oms e dal Governo del Sud Africa, ha avuto come obiettivo quello di fornire una piattaforma globale per una discussione tra tutte le parti interessate - compresi i governi, le organizzazioni della società civile e l'industria farmaceutica - per identificare strategie che potessero ridurre i prezzi delle medicine e ampliare l'accesso per tutti


  • aboutpharma.com

    Biosimilari in Europa, ecco le richieste dell’associazione di settore

    Promuovere politiche di mercato competitive e sostenibili, armonizzare le regole, migliorare l'accesso ai farmaci. Ecco i punti fondamentali del manifesto #Together4Health di Medicines for Europe in vista del voto parlamentare di fine maggio

    di Redazione Aboutpharma Online 15 aprile 2019

    L’associazione Medicines for Europe che mette insieme i produttori di biosimilari in Europa avanza richieste specifiche in vista delle elezioni europee di fine maggio.

    Nuove politiche

    Le richieste sono precise. Innanzi tutto promuovere politiche di mercato competitive e sostenibili e valutare la coerenza del quadro regolatorio attuale puntando ad una armonizzazione regolatoria globale a vantaggio della salute pubblica e dei singoli pazienti. In secondo luogo rafforzare l’ecosistema produttivo farmaceutico europeo sfruttando la leadership già consolidata in tecnologie e ricerca e creando condizioni di parità tra aziende Ue ed extra-Ue. Infine è necessario massimizzare la collaborazione con la comunità sanitaria per garantire l’accessi tempestivo dei pazienti ai trattamenti farmaceutici di cui necessitano e la sostenibilità dei sistemi sanitari.


  • aboutpharma.com

    Tempi di accesso ai farmaci: Italia al 14esimo posto in Europa

    Dopo il via libera alla commercializzazione, i pazienti nel nostro Paese attendono in media 402 giorni prima di poter utilizzare un nuovo medicinale. Ma in Germania ne bastano 119 e in Danimarca 146. I dati di un’analisi Iqvia pubblicata da Efpia

    di  11 aprile 2019
    tempi di accesso ai farmaci

      Una volta approvato in Europa, un nuovo farmaco arriva nelle mani di un paziente tedesco in media dopo 119 giorni. Ma un paziente italiano dovrà aspettarne 402 e uno serbo addirittura 925. A dirlo è un report di Iqvia pubblicato da Efpia, l’associazione europea delle industrie del farmaco, sui dati di 29 Paesi. Emerge una mappa delle disparità nell’accesso alla cure: rispetto all’attesa media di 426 giorni la variabilità è ampia e l’Italia si colloca al 14esimo posto per la “rapidità” con cui i nuovi medicinali giungono ai pazienti. I dati si riferiscono al periodo 2015-2017. Il confronto con il triennio 2014-2016 non ci fa onore: l’attesa per gli italiani è cresciuta di 19 giorni.


  • pharmastar.it

    Brevetto sui farmaci e terapie innovative, un binomio inscindibile

    Martedi 9 Aprile 2019  Redazione

    Organizzato a Roma dallo IAPG, Italian American Pharmaceutical Group, il 3 aprile a Roma si è svolto l'incontro "Valorizzare la ricerca, investire nella vita - Il brevetto farmaceutico in Italia". Al centro dell'incontro la tutela brevettuale quale requisito indispensabile perché le aziende siano incentivate ad investire e le terapie innovative arrivino ai pazienti.

    “La sfida di oggi è quella di portare nuovi farmaci ai pazienti, garantendo, allo stesso tempo, la sostenibilità del sistema sanitario globale.” ha dichiarato Lewis M. Eisenberg, Ambasciatore degli Stati Uniti in Italia, in apertura dell’incontro “Valorizzare la ricerca, investire nella vita – Il brevetto farmaceutico in Italia”, che si è svolto il 3 aprile a Roma.