Terapie


  • pharmastar.it

    Algodistrofia, la chiave della corretta gestione risiede nella diagnosi precoce e nel tempestivo trattamento

    Martedi 30 Novembre 2021  Emilia Vaccaro

    “L’algodistrofia è una malattia sottostimata e alla cui diagnosi si arriva tardivamente. Bisogna individuare dei fattori di rischio collegati allo sviluppo della malattia; già il medico di medicina generale dovrebbe identificare i pazienti e portarli a una terapia precoce perché l’elemento precocità della diagnosi e del trattamento sono la chiave per una corretta gestione” ha precisato il prof. Giovanni Iolascon, direttore esecutivo di SI-GUIDA (Società Italiana per la Gestione Unificata e Interdisciplinare del Dolore muscolo-scheletrico e dell'Algodistrofia) durante il live talk dal titolo "Algodistrofia, il patient journey dai primi sintomi al trattamento" che si è tenuto lo scorso 23 novembre.

    Il LIVE talk è stato organizzato e promosso dalla società scientifica SI-GUIDA (Società Italiana per la Gestione Unificata e Interdisciplinare del Dolore muscolo-scheletrico e dell'Algodistrofia) con il patrocinio di APMARR (Associazione Nazionale Persone con Malattie Reumatologiche e Rare) con la collaborazione di SIR (Società Italiana di Reumatologia), SIOT (Società italiana di Ortopedia e Traumatologia),  SIMFER (Società italiana di Medicina fisica e riabilitativa) e SIMG (Società Italiana di Medicina Generale).


  • aboutpharma.com

    Fibrosi cistica, parere positivo del Chmp per Kaftrio nei bambini tra 6 e 11 anni

    Una volta approvata, l’innovativa terapia – già rimborsata in Italia in pazienti dai 12 anni in su da giugno di quest'anno - sarà accessibile anche ai circa 500 pazienti nella fascia di età 6-11 anni

    di Redazione Aboutpharma Online  12 Novembre 2021
    fibrosi cistica kaftrio

    Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell’Ema ha espresso parere positivo per l’estensione d’indicazione di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di età compresa tra 6 e 11 anni. Il farmaco sviluppato da Vertex Pharmaceuticals deve essere usato in regime di associazione con ivacaftor e nei bambini che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).

    Come funziona Kaftrio

    La fibrosi cistica è una malattia genetica rara causata dall’assenza o dall’alterato funzionamento della proteina Cftr a causa di alcune mutazioni del gene Cftr. La mutazione più comune è la F508del, che a livello della superficie cellulare, crea proteine Cftr non funzionanti e/o numericamente ridotte che impediscono il corretto flusso di sale e acqua dentro e fuori le cellule in alcuni organi. Nei polmoni, questo meccanismo porta all’accumulo di muco che può causare infezioni polmonari croniche e danni polmonari progressivi in molti pazienti fino a provocarne la morte. Il meccanismo di azione di Kaftrio si basa sull’aumentare la quantità e la funzione della proteina F508del-Cftr sulla superficie cellulare.


  • pharmastar.it

    Tumori del sangue, le CAR-T e gli anticorpi bispecifici migliorano la sopravvivenza. #SIE2021

    Lunedi 25 Ottobre 2021

    Il 70% dei pazienti oggi guarisce. Studi condotti nel nostro Paese stanno modificando la storia di neoplasie finora prive di alternative. Il Presidente Corradini: "Siamo al vertice nelle sperimentazioni sul fronte più avanzato dell'immunoterapia. Nei linfomi non Hodgkin il 40% delle persone trattate con la terapia cellulare con CAR T è vivo. Nella leucemia linfoblastica acuta un trattamento innovativo evita la chemioterapia"


  • pharmastar.it

    Epatopatia associata ad insufficienza intestinale, una grave complicanza della sindrome dell'intestino corto

    Domenica 17 Ottobre 2021  Paola Liverani

    Non c'è una definizione ufficiale e univoca dell’epatopatia associata ad insufficienza intestinale (IFALD), principalmente per il fatto che non è facile caratterizzare questa malattia.  È stata in generale definita come “qualsiasi anormalità dei test di funzione epatica conseguenti all’insufficienza intestinale”. Ovviamente nel processo diagnostico bisogna escludere altre cause di epatopatia, come bisogna prestare attenzione al fatto che la colestasi si può sviluppare anche in soggetti in nutrizione parenterale ma che non hanno insufficienza intestinale. Di questa grave complicanza della sindrome dell’intestino corto ne ha parlato il dr. Lorenzo D’Antiga - Pediatra - Ospedale Papa Giovanni XXIII – Bergamo in occasione del congresso SIGENP 2021.

    L’IFALD è una malattia grave, che può progredire verso la cirrosi biliare ed è un’indicazione al trapianto di intestino.
    “La letteratura principale di riferimento è il position paper dell'Espghan Working Group, documento fondamentale per i suggerimenti che fornisce per la diagnosi e la gestione di questa malattia (1); nel nostro centro, abbiamo approfondito il tema anche con altri studi” ha dichiarato il dr D’Antiga.


  • pharmastar.it

    Mieloma multiplo, arriva in Italia isatuximab. Efficace nelle forme più aggressive di malattia

    Martedi 12 Ottobre 2021

    Cronicizzare la malattia, allungare sempre di più il tempo senza recidive e con una migliore qualità di vita. Un obiettivo che oggi sembra più vicino anche nel mieloma multiplo (MM), una malattia in continua crescita nel nostro Paese: in Italia secondo l’Associazione Italiana Oncologia Medica (AIOM) dal 2014 al 2019 i casi sono aumentati del 9%, passando da 5.200 a 5.700, di cui 3.000 uomini e 2.700 donne.

    È oggi disponibile in Italia una nuova terapia, isatuximab, per il trattamento delle forme di MM più aggressive, quelle recidivate e refrattarie (RRMM).

  • L'accesso ai farmaci per l'amiloidosi tra tempi da ridurre e Lea da aggiornare

    In Veneto è stato abolito il prontuario ospedaliero per accelerare la disponibilità dei farmaci che può essere una nuova opzione di cura per i pazienti. Questo avviene anche per le cure per l'amiloidosi da transtiretina. *CON IL CONTRIBUTO INCONDIZIONATO DI PFIZER

    Le associazioni dei pazienti con amiloidosi lo avevano ribadito più volte ( anche ad AboutPharma  in una video intervista): è troppo lungo il tempo che intercorre tra l'autorizzazione di un farmaco da parte dell'Agenzia dei medicinali europea (Ema) e la sua effettiva disponibilità a livello regionale. Il disagio è tanto più grave nel caso di terapie innovative che rappresentano anche l'unica opzione di trattamento, come nel caso dei farmaci per l'amiloidosi da transtiretina.

    Abolire il prontuario?

    Il percorso di approvazione di un farmaco in Italia prevede che una volta arrivato il via libera dall'Ema, spetti all' Aifa autorizzarne l'immissione in commercio e infine alle Regioni inserirlo nei propri prontuari ospedalieri. Ciò può comportare ritardi anche di mesi. Ma non in Veneto, come racconta Paola Facchin, responsabile dell'Unità di Epidemiologia e Medicina di Comunità, Dipartimento di Salute della Donna e del Bambino dell'Università degli Studi di Padova e coordinatrice della Rete per le malattie rare Regione Veneto. Qui il prontuario è stato abolito dagli ospedali. “Nel momento in cui l'Aifa pubblica la sua determina, il nostro sistema informativo per le malattie rare, attraverso il quale i Centri possono prescrivere tutti i trattamenti, viene aggiornato e dopo due giorni il farmaco è disponibile”.


  • pharmastar.it

    Fibrosi cistica e mutazione F508del, approvazione europea per il regime a tre farmaci in combinazione con ivacaftor

    Mercoledi 28 Aprile 2021 

    La Commissione europea ha approvato l'estensione d'indicazione di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con Kalydeco (ivacaftor) per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore a 12 anni che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), la mutazione più comune al mondo causa della FC.  Con questa approvazione, la maggior parte dei pazienti affetti da FC in Europa saranno eleggibili per il trattamento.

    L’approvazione è stata supportata dai risultati di uno studio di FASE III (Studio 445-104) che ha valutato il regime in tripla combinazione su pazienti di età pari o superiore a 12 anni eterozigoti per la mutazione F508del nel gene CFTR e una mutazione gating (F/G) oppure una mutazione con funzione residua (F/RF). Lo studio è stato condotto per integrare gli altri studi di FASE III che hanno mostrato risultati positivi per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftor in pazienti di età pari o superiore ai 12 anni che presentavano due mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) ed ha mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi negli endpoint primari e secondari, inclusa la funzione polmonare.


  • pharmastar.it

    Equivalenza terapeutica: è possibile un equilibrio tra diritto, scienza e spesa sanitaria?

    Martedi 13 Aprile 2021  Redazione

    L’equivalenza terapeutica continua a far discutere. Le norme attuali, nel prevedere la possibilità di dichiarare equivalenti farmaci aventi principi attivi diversi, per metterli in gara tra loro, sono state introdotte con il principale scopo di contenere la spesa farmaceutica.

    Nell’incontro organizzato pochi giorni fa da The European House – Ambrosetti in collaborazione con la Camera degli Avvocati Amministrativisti, il sostegno dell’Italian American Pharmaceutical Group (IAPG) e del Gruppo Europeo e Nipponico di Farmindustria, sono emerse le criticità dell’attuale assetto normativo che regola la valutazione dell’equivalenza terapeutica di farmaci contenenti principi attivi diversi. È stata ribadita l’importanza di adottare criteri scientifici rigorosi e regole procedurali più trasparenti.


  • pharmastar.it

    Granulomatosi eosinofila associata a poliangite, mepolizumab efficace nella real world

    Mercoledi 7 Aprile 2021  Nicola Casella

    Il trattamento con mepolizumab, inibitore di IL-5 utilizzato con successo nell'asma grave eosinofilico, risulta essere efficace e sicuro nella pratica clinica reale in pazienti affetti da granulomatosi eosinofila associata a poliangite (EGPA)

    Lo dimostrano i risultati di uno studio pubblicato su Arthritis Research & Therapy che ha anche documentato una riduzione dell'attività di malattia e un incremento del tasso di remissione legati all'impiego di questo farmaco biologico, oltre all'effetto “risparmiatore di steroidi” (steroid sparing).


  • adnkronos.com

    Farmaci, Ucb ottiene marchio Ce per dispositivo elettronico di iniezione

    01 aprile 2021 | 18.35
    alternate text Ucb, azienda biofarmaceutica globale, ha annunciato che il dispositivo elettronico di iniezione ava Connect*, primo nel suo genere, ha ottenuto il marchio Ce che indica la conformità agli standard di salute, sicurezza e protezione ambientale per i prodotti venduti all'interno dello Spazio economico europeo. Ava Connect e la cartuccia dosatrice monouso sono utilizzati per l'autoiniezione di certolizumab pegol, terapia anti-Tnf utilizzata per il trattamento di adulti con artrite reumatoide, spondiloartrite assiale, artrite psoriasica e psoriasi. È il primo dispositivo riutilizzabile del suo genere in Europa, disponibile per l'uso con il trattamento biologico in reumatologia e dermatologia.


  • cnr.it
    NOTA STAMPA

    Interferone beta per la cura a domicilio dei pazienti Covid-19 ultrasessantacinquenni: al via uno studio clinico Cnr - Istituto Superiore di Sanità - Inmi

    La terapia domiciliare del Covid-19 dei pazienti con sintomi lievi costituisce uno degli aspetti più importanti nella gestione clinica dei pazienti Covid-19, oltre a rappresentare un argine fondamentale per evitare ricoveri inappropriati e con essi il sovraffollamento degli ospedali.

    In questo contesto si inserisce uno studio promosso dall’Istituto di farmacologia traslazionale (Ift) del Consiglio nazionale delle ricerche, disegnato in collaborazione con l’Istituto Superiore di Sanità, che dopo essere stato approvato dall’AIFA è ora pronto ad arruolare pazienti sul territorio romano. La sperimentazione sarà svolta dall’Istituto Nazionale per le Malattie Infettive (INMI) “Lazzaro Spallanzani” che con l’Unità Speciale di Continuità Assistenziale Regionale (USCAR) monitorerà gli effetti di Interferone beta in 60 pazienti paucisintomatici over 65 nel proprio domicilio. I risultati della sperimentazione saranno analizzati dall’Istituto Superiore di Sanità per valutare l’efficacia del trattamento nel ridurre la progressione a forme più severe e nell’accelerare la negativizzazione.


  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla, parere europeo positivo per ponesimod, terapia orale once a day

    Domenica 28 Marzo 2021  Redazione 

      Dopo la recentissima approvazione dell’Fda arriva per pomesimod anche il via libera del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) che ha emesso un parere positivo che raccomanda l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR) con malattia attiva definita da caratteristiche cliniche o di imaging. Sviluppato da Janssen, che lo ha ottenuto nel 2017 con l’acquisizione di Actelion, il farmaco è attivo per via orale e con somministrazione once a day. Sarà messo in commercio con il marchio Ponvory.

  • Salutequità, pazienti non Covid:  oltre 2 milioni di screening oncologici in meno e 13mila diagnosi mancate, +40% di rinuncia alle cure, ma l’ultima relazione sullo stato sanitario del Paese è ferma al 2013

    L'ultimo Report di Salutequità mette in evidenza che nel 2020 si sono drasticamente ridotte le cure ai pazianti non Covid ed è crollato l'accesso alle terapie innovative ma negli ultimi provvedimenti varati dal Governo non c'è traccia di programmi o risorse per il "rientro" alla normalità e mancano anche una serie di dati ufficiali accessibili pubblicamente, fondamentali per dimensionare il fenomeno  IL REPORT

    Tonino Aceti

    24 MAR - Effetto Covid: la Lombardia ha perso 2,4 anni di vita, il 10% di un’intera generazione. Ma la lancetta dell’attesa di vita alla nascita in Italia, con la pandemia, come certificato recentemente da Istat, è andata indietro in media quasi di un anno e le differenze nelle Regioni sono evidenti, con la prima fase del Covid che ha abbassato l’asticella soprattutto nelle Regioni del Nord. In generale in Italia si sono persi in media circa 9 mesi.
     
    Ma i problemi non si fermano qui. E a metterli in evidenza è l’Osservatorio permanente sullo stato dell’assistenza ai pazienti NON Covid-19 lanciato con il terzo Rapporto di Salutequità, Organizzazione indipendente per la valutazione della qualità delle politiche per la salute, fondata e presieduta da Tonino Aceti, attuale portavoce della Fnopi e per anni alla Guida del Tribunale dei diritti del malato di Cittadinanzattiva, dedicato alla “Trasparenza e accesso ai dati sullo stato dell’assistenza ai pazienti NON Covid-19”.


  • pharmastar.it

    Fenilchetonuria: indispensabile fare network, a livello nazionale ed europeo

    L'evento istituzionale, organizzato da OMaR, ha raccolto le istanze dei pazienti PKU e dei clinici: formazione, risorse, standard nazionali e mobilità in Italia e Europa

    Martedi 23 Marzo 2021

    In Italia la Fenilchetonuria (PKU), considerate tutte le varianti, colpisce 1 bambino ogni 2.581 nati. Interessa circa 50.000 persone nel mondo ed è fra le malattie rare la più diffusa nel nostro Paese. Sottoposta a screening neonatale di massa dal 1974 (dal 1992 in tutto il territorio nazionale) oggi non è più una patologia solo pediatrica: grazie alla diagnosi precoce e a una corretta terapia (una rigida dieta con ridotto apporto di fenilalanina) con la PKU si diventa adulti con normali capacità intellettive e funzioni adattive. Se dunque è vero che sono stati compiuti negli anni passi da gigante, le questioni irrisolte sono ancora molte.


  • ansa.it

    Primo 'pianto' in provetta da ghiandole lacrimali coltivate

    Aiuterà a sviluppare terapie per disturbi come l'occhio secco

    Redazione ANSA 16 marzo 2021  :34
    In rosso le lacrime prodotte da una ghiandola lacrimale di topo coltivata in provetta (fonte: Y. Post, Hubrecht Institute) © Ansa

    “La sfida è stata quella di indurre gli organoidi a piangere, dato che questo è il tratto distintivo delle ghiandole lacrimali”, spiega Marie Bannier-Hélaouet dell'Hubrecht Institute. “Abbiamo dovuto modificare il cocktail dei fattori di crescita in cui sono coltivati gli organoidi in modo da far maturare le cellule come quelle delle nostre ghiandole lacrimali capaci di piangere”.


  • pharmastar.it

    Leucemia linfoblastica acuta, CAR-T: profilassi della CRS con tocilizumab 'risk-adapted' fattibile senza ridurre l'efficacia

    Giovedi 11 Marzo 2021  Alessandra Terzaghi

    Nei pazienti con leucemia acuta pediatrica che devono sottoporsi alla terapia con cellule CAR-T (o, semplicemente, CAR-T), una profilassi della sindrome da rilascio di citochine (CRS) con tocilizumab adattata in base al rischio è fattibile ed efficace nel ridurre l'incidenza della CRS grave, senza minare l’efficacia delle CAR-T. Lo dimostra uno studio prospettico appena pubblicato sul Journal of Clinical Oncology (Jco) e coordinato da Stephen Grupp, uno dei ‘padri’ della terapia con CAR-T, della University of Pennsylvania (UPenn) di Philadelphia.

    Adottando la profilassi con tocilizumab, l'incidenza della CRS di grado 4 è risultata del 27% nei pazienti che avevano un carico tumorale elevato al basale (non meno del 40% di blasti tumorali nel midollo osseo), a fronte del 50% registrato in uno studio precedente di fase 1 su pazienti trattati con le CAR-T tisagenlecleucel, mentre l'incidenza è stata del 3,6% nei pazienti con basso carico tumorale, che sono stati trattati con le CAR-T senza effettuare la profilassi con tocilizumab.


  • pharmastar.it

    Artrite idiopatica giovanile, tocilizumab efficace sia sottocute che endovena

    Mercoledi 3 Marzo 2021  Nicola Casella 

     La somministrazione di tocilizumab sottocute assicura un’esposizione al farmaco e un profilo rischio beneficio che sono simili a quanto osservato con tocilizumab endovena in pazienti con artrite idiopatica giovanile (JIA). Queste le conclusioni di uno studio congiunto Italia-Usa, coordinato nel nostro Paese dal dott. Nicolino Ruperto (IRCCS Istituto Giannina Gaslini, Clinica Pediatrica e Reumatologia—PRINTO, Genoa, Italia) che sottolinea come la somministrazione sottocute dell’antagonista recettoriale di IL-6 renda possibile il ricorso ad una modalità di somministrazione alternativa di più facile impiego per i pazienti e i loro caregivers, potendo essere utilizzata in ambiente domiciliare.


  • cnr.it
    COMUNICATO STAMPA

    Una possibile nuova arma contro il tumore

    02/03/2021
    Ricercatori dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Irgb) in collaborazione con la University of Otago e l’Australian National University, hanno scoperto che componenti della via biochimica controllata da Wnt, una famiglia di glicoproteine, potrebbero essere un bersaglio terapeutico di composti anti-tumorali. Lo studio è stato sostenuto da Fondazione AIRC per la ricerca sul cancro e i risultati sono stati pubblicati sulla rivista eLife.

    Secondo i dati dell’Associazione italiana registri tumori (Airtum) in collaborazione con l’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom), si stima che in Italia nel 2020 siano stati diagnosticati circa 1.030 nuovi casi di tumore al giorno e che il numero totale proiettato sull’intero anno sia di oltre 376.000.
    In alcuni tumori si trovano mutazioni nei geni che codificano per il complesso proteico noto come coesina. “La coesina contribuisce a una corretta divisione cellulare, all’organizzazione tridimensionale del nucleo e alla regolazione dell’espressione genica”, spiega Antonio Musio, ricercatore dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Irgb), che ha condotto lo studio, in collaborazione con colleghi dell’University of Otago (Nuova Zelanda) e l’Australian National University (Australia). I risultati sono pubblicati sulla rivista eLife.


  • pharmastar.it

    Malattie rare, nella giornata mondiale UCB conferma e rilancia il suo impegno nella ricerca

    Venerdi 26 Febbraio 2021

    UCB si afferma a pieno titolo tra le aziende che operano in Italia e che sono impegnate per le persone affette da malattie rare. E proprio in occasione della Giornata Mondiale delle Malattie rare, che si celebrerà il prossimo 28 febbraio, l’azienda farmaceutica UCB ha confermato il suo sostegno non condizionato alla Campagna #TheRAREside, storie ai confini della rarità, il Social Talk voluto e realizzato da Osservatorio Malattie Rare (OMaR), che renderà omaggio alle storie di pazienti affetti da una malattia rara.


  • pharmastar.it

    Angioedema ereditario: parere positivo del Chmp per berotralstat, prima terapia orale

    Venerdi 26 Febbraio 2021  Redazione

    Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha adottato un parere positivo che raccomanda l'approvazione di berotralstat per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età. Una volta approvato in via definitiva, sarà messo in commercio da BioCryst Pharmaceuticals con il marchio Orladeyo.

    Se approvato, il farmaco sarà la prima terapia orale, una volta al giorno, nell'Unione Europea per trattare i pazienti con HAE prevenendo attacchi ricorrenti.