Terapie


  • pharmastar.it

    Sindrome da chilomicronemia familiare, volanesorsen riduce i trigliceridi del 77%. Studio sul NEJM

    Giovedi 8 Agosto 2019  Redazione

     Volanesorsen, un farmaco oligonucleotidico antisenso approvato da poco a livello europeo, ha ridotto i trigliceridi a meno di 750 mg/dL nel 77% dei pazienti con sindrome di chilomicronemia familiare (FCS). E’ quanto emerge dallo studio APPROACH appena pubblicato sul New England Journal of Medicine

     "I risultati dello studio APPROACH indicano che nella maggior parte dei pazienti volanesorsen abbassa i livelli di trigliceridi al di sotto della soglia di rischio di pancreatite acuta indotta da trigliceridi" ha dichiarato il prof. Marcello Arca, responsabile dell'unità di lipidi e aterosclerosi dell'Ospedale Universitario Policlinico Umberto I. "La pancreatite acuta è una delle conseguenze più gravi della FCS, causando ricovero ospedaliero, perdita di lavoro o scuola, riduzione del tempo con la famiglia oltre al potenziale di danni permanenti agli organi o morte. volanesorsen è un trattamento promettente che potrebbe ridurre significativamente il carico di FCS per i pazienti e le loro famiglie".
  • ansa.it

    L'Aifa approva la prima terapia Car-T contro i tumori del sangue

    Per i pazienti con un tipo di linfoma o leucemia

    Redazione ANSA ROMA 07 agosto 2019 18:11
    La terapia car-t contro i tumori del sangue © ANSA

      L'Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità e quindi alla disponibilità in Italia della prima terapia con cellule CAR-T. La nuova terapia (Kymriah) con cellule immunitarie modificate contro i tumori potrà essere utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B. 


  • agi.it
    AGI > Salute

    Uno studio italiano scopre il meccanismo che blocca la crescita di alcuni tumori

    Lo ha annunciato uno studio condotto dal Dipartimento di Medicina Molecolare della Sapienza in collaborazione l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. I risultati del lavoro sono stati pubblicati sulla rivista Nature Communications

    05 agosto 2019,17:00
    cancro studio italiano scopre meccanismo che blocca la crescita Individuato un nuovo meccanismo molecolare in grado di bloccare la crescita dei tumori caratterizzati da un'alterazione della via di segnale di Hedgehog, una via coinvolta nello sviluppo di numerosi tumori. Lo ha annunciato uno studio condotto dal Dipartimento di Medicina Molecolare della Sapienza in collaborazione l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. I risultati del lavoro sono stati pubblicati sulla rivista Nature Communications.


  • ansa.it

    L'intelligenza artificiale prevede la progressione dell'Alzheimer

    Un test messo a punto al Mit aiuterà a calibrare le terapie

    Redazione ANSA 05 agosto 2019 08:05
    Un test basato sull'intelligenza artificiale, messo a punto al Mit, riesce a prevedere la progressione del morbo di Alzheimer nei due anni successivi (fonte: Christine Daniloff, MIT) © Ansa

    L'intelligenza artificiale riesce a prevedere il declino cognitivo legato al morbo di Alzheimer nell'arco dei successivi due anni, fornendo un aiuto concreto alla ricerca volta a mettere a punto nuove terapie e a individuare i pazienti che potrebbero rispondere meglio a quelle attualmente disponibili. Il sistema e' stato messo a punto negli Stati Uniti, presso il Media Lad del Massachusetts Institute of Technology (Mit), e la presentazione e' prevista nella conferenza su Apprendimento delle macchine e salute.

  • quotidianosanita.it

    Car-T: pronto il primo accordo per le nuove terapie. Si pagherà in base ai risultati effettivi. Martini (Ex Dg Aifa): “Un nuovo modello di negoziazione che pone l’Italia all’avanguardia” 

    Approvato dal Cpr e Cts di Aifa il primo accordo (con la Novartis) per le terapie che permettono di riprogrammare alcune cellule del paziente (i linfociti T appunto), in modo da renderle capaci, una volta reinfuse, di riconoscere e bersagliare i tumori. Ora l’accordo dovrà essere ratificato dal Cda Aifa e poi pubblicato in Gazzetta Ufficiale. Ne abbiamo parlato con l’ex Dg Aifa Nello Martini.

    04 AGO - Pronto l’accordo tra Aifa e Novartis per le nuove terapie Car-T. Un accordo innovativo, tutto basato sul modello del payment by result e che può rappresentare certamente un riferimento anche a livello europeo.

    La nuova terapia denominata tisagenlecleucel (Kymriah) potrà essere disposta per pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B che è refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o ulteriore recidiva e per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) in recidiva o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.


  • pharmastar.it

    Ipoglicemia grave, l'Fda approva il primo glucagone che può essere somministrato senza iniezione

    Giovedi 25 Luglio 2019
      L’Fda ha approvato la polvere nasale a base di glucagone, la prima terapia di questo genere approvata per il trattamento di emergenza dell’ipoglicemia grave che può essere somministrata senza iniezione. Sviluppato da Eli Lilly, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Baqsimi.

      L'ipoglicemia grave si verifica quando i livelli di zucchero nel sangue di un paziente scendono a un livello tale da creare confusione mentale o perdita di conoscenza o soffrire di altri sintomi che richiedono l'assistenza di un'altra persona per il trattamento. 

  • pharmastar.it

    Idrosadenite suppurativa e malattie infiammatorie croniche intestinali, c'è un collegamento?

    Martedi 23 Luglio 2019 EV

    I pazienti con idrosadenite suppurativa sono a rischio relativamente elevato di malattia infiammatoria cronica intestinale, come suggeriscono i risultati di una recente meta-analisi pubblicata su JAMA Dermatology

    Lo studio è stato eseguito presso il Chang Gung Memorial Hospital di Taoyuan, Taiwan. 
    I ricercatori si sono domandati se persone con idrosadenite suppurativa e presentanti ascessi e cicatrici soprattutto nella zona perineale e inguinale potessero avere anche una concomitante malattia infiammatoria cronica intestinale (IBD). 

  • pharmastar.it

    Fibrosi cistica, aggiunta azitromicina orale ad antibiotici iniettivi differenti si associa a risultati diversi

    Lunedi 22 Luglio 2019  NC

    In pazienti adulti affetti da fibrosi cistica (FC), l'impiego di azitromicina orale si associa ad una risposta più favorevole se il paziente è in trattamento con colistimetato endovena, ma meno favorevole se il paziente è trattato con un altro antibiotico endovena (tobramicina). Queste le conclusioni di uno studio recentemente pubblicato su Annals of the American Thoracic Society. 

    Razionale e disegno dello studio
    Da tempo è nota la capacità di azitromicina di alterare i benefici antimicrobici e clinici di tobramicina endovena in pazienti con FC. Non erano ancora noti, invece, fino ad ora, le possibili interazioni tra azitromicina e gli antibiotici iniettivi nel trattamento delle riacutizzazioni polmonari di malattia.

  • pharmastar.it

    Fibrosi polmonare idiopatica: trattamento tempestivo con antifibrotici rallenta la progressione di malattia. Studio su Lancet Respiratory Medicine

    Domenica 21 Luglio 2019

    Il 17 luglio scorso sono stati pubblicati su Lancet Respiratory Medicine i risultati di INMARK, uno studio clinico randomizzato in doppio cieco di valutazione di nintedanib contro placebo (12 settimane), seguito da un periodo di studio in aperto (40 settimane) in pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (FPI).

  • pharmastar.it

    Amiloidosi ereditaria da transtiretina, dati positivi per patisiran anche nell'analisi a lungo termine

    Domenica 30 Giugno 2019  Arturo Zenorini 

    I pazienti affetti da amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hATTR) trattati precocemente con patisiran hanno dimostrato, rispetto al basale, un miglioramento sostenuto e duraturo in termini di neuropatia e qualità della vita (QoL). 

    È questo il risultato principale, ottenuto con un anno aggiuntivo di trattamento, dello studio di estensione “Global OLE”, i cui risultati sono stati presentati a Genova, nel corso del meeting annuale della Peripheral Nerve Society (PNS). 

  • pharmastar.it

    Anatomo-patologi: "Così scopriamo le mutazioni rare dei tumori. Ogni anno in Italia 10mila pazienti hanno bisogno di terapie mirate"

    Giovedi 27 Giugno 2019  Redazione

    Anatomo-patologi: "Così scopriamo le mutazioni rare dei tumori. Ogni anno in Italia 10mila pazienti hanno bisogno di terapie mirate" 
    Al via il "Progetto Vita" che coinvolge 10 centri. Il Dott. Mauro Truini, presidente SIAPEC-IAP: "È il primo screening di questo tipo rivolto alle alterazioni molecolari poco frequenti nelle neoplasie, diffuse soprattutto nelle persone più giovani". Le prospettive della biopsia liquida nel monitoraggio e nella diagnosi precoce

    Permette di smascherare, all’interno dei tumori, mutazioni genetiche rare che oggi, nella maggior parte dei casi, non vengono individuate. Si chiama “Progetto Vita”, è il primo al mondo di questo tipo e coinvolge 10 centri pilota di anatomia patologica su tutto il territorio nazionale: è un nuovo approccio tecnologico di analisi molecolare e la sua completa attivazione consentirà di selezionare per terapie mirate più di 10.000 casi di cancro ogni anno in Italia, caratterizzati da alterazioni rare. 

  • pharmastar.it

    Emofilia A, turoctocog alfa pegol di Novo Nordisk ottiene l'approvazione europea

    Venerdi 21 Giugno 2019  Redazione

      La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio a Esperoct (turoctocog alfa pegol) per l'uso in adolescenti di 12 anni e oltre e adulti con emofilia A. 

    Mads Krogsgaard Thomsen, il Chief science officer  di Novo Nordisk, che è l’azienda che ha sviluppato il farmaco, ha osservato "siamo sicuri che Esperoct fornirà alle persone con emofilia A un regime di dosaggio semplice, meno oneroso e prevedibile per la profilassi e il trattamento degli episodi emorragici, con conseguente miglioramento della qualità della vita".

  • pharmastar.it

    Malattie infiammatorie croniche intestinali, importanza della continuità delle cure

    Mercoledi 19 Giugno 2019  Emilia Vaccaro

    I pazienti con malattia infiammatoria cronica intestinale sono spesso non aderenti al trattamento interrompendo la continuità delle cure. Uno studio presentato alla Digestive Disease Week di San Diego ha evidenziato che la discontinuità delle cure è associata a esiti peggiori, tra cui riacutizzazioni, aumento dell'uso dell’immunomodulatore o del biologico, ospedalizzazione e chirurgia. 

    Lo studio presentato alla DDW2019 fa riferimento alla situazione americana. L’autore Shirley Cohen-Mekelburg, MD, dell'Università del Michigan, Ann Arbor ha precisato durante la presentazione che: "Il sistema sanitario degli Stati Uniti è caratterizzato da una sostanziale frammentazione, con pazienti che perseguono e ricevono cure da più fornitori. Questa frammentazione nella cura ha portato a duplicazione nei test, aumento dell'utilizzo e scarsi risultati della malattia cronica. Sebbene esistano interventi di coordinamento della cura, sono stati meno focalizzati su pazienti con condizioni complesse che richiedono il coordinamento con specialisti", inclusa l'IBD. 

  • pharmastar.it

    Beta talassemia, nuove conferme a lungo termine per efficacia della terapia genica #EHA19

    Lunedi 17 Giugno 2019  Redazione
      Annunciati ad Amsterdam dove si è appena chiuso il congresso europeo di ematologia (EHA) i risultati aggiornati dello studio di Fase 1/2 Northstar (HGB-204), ormai concluso, e nuovi dati ottenuti dagli studi clinici di fase III Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica per la beta talassemia trasfusione dipendente. Questa terapia, appena approvata in Europa, si basa su cellule autologhe CD34+ che codificano il gene della ββA-T87Q globina nel trattamento di pazienti affetti da β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).


  • LeScienze.it

    Un'unica arma contro polio e raffreddore

    12 giugno 2019

    Illustrazione di enterovirus D68 (© SPL/AGF)

      I picornavirus, una grande famiglia di virus che comprende i patogeni responsabili di infezioni che vanno dal raffreddore alla poliomielite, hanno tutti un punto debole a cui si lega un composto chimico sperimentale
     
      Nell'involucro esterno dei picornavirus, una famiglia di virus che comprende gli agenti patogeni del comune raffreddore e della poliomielite, c'è un punto debole che potrebbe essere sfruttato a scopi terapeutici.

      Questi virus, per infettare una cellula, hanno infatti bisogno di cambiare leggermente forma, e questo cambiamento può essere impedito con un composto chimico che ne irrigidisce l'involucro esterno. Ne riferiscono sulle pagine di "PLOS Biology" Rana Abdelnabi dell’Università di Leuven, in Belgio e colleghi finlandesi.

  • pharmastar.it

    Beta talassemia, approvata in Europa la prima terapia genica

    Lunedi 3 Giugno 2019  Redazione

    Via libera della Commissione europea per la prima terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo.

    Via libera della Commissione europea per la prima terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo. L'approvazione è condizionata alla produzione di ulteriori dati clinici a supporto dell'efficacia e della sicurezza del farmaco.

  • pharmastar.it

    Tumore del pancreas: olaparib raddoppia la sopravvivenza senza progressione nei pazienti con mutazione BRCA

    Domenica 2 Giugno 2019  Redazione

    Per la prima volta un trattamento di mantenimento nel tumore del pancreas metastatico migliora la sopravvivenza libera da progressione. Si chiama olaparib, inibitore dell'enzima PARP, e, nei pazienti con mutazione dei geni BRCA1 e/o BRCA2 (gBRCAm), ha ridotto del 47% il rischio di progressione della malattia. Lo dimostrano i dati dello studio POLO presentato all'ASCO e pubblicato sul NEJM.

    Per la prima volta un trattamento di mantenimento nel tumore del pancreas metastatico migliora la sopravvivenza libera da progressione. Si chiama olaparib, un inibitore dell’enzima PARP, e, nei pazienti con mutazione dei geni BRCA1 e/o BRCA2 (gBRCAm), ha ridotto del 47% il rischio di progressione della malattia. 

  • ansa.it

    Tumori pediatrici, speranze da un nuovo farmaco 'personalizzato'

    Funziona nei bambini malati con particolari mutazioni geniche

    Redazione ANSA CHICAGO 01 giugno 2019 15:17
    Studio presentato al Congresso della Società americana di oncologia clinica (Asco) © Ansa

      E' in sperimentazione una nuova arma per combattere i tumori dei bambini: si tratta di un farmaco 'personalizzato' che ha dimostrato di ridurre la massa tumorale, e in alcuni casi di eliminarla del tutto, in bambini malati che presentano particolari mutazioni geniche. Il farmaco, dunque, agisce appunto in modo 'personalizzato' sulla base della mutazione genica del singolo paziente. Lo studio relativo alla nuova molecola entrectinib è stato presentato al Congresso della Società americana di oncologia clinica (Asco).

  • ansa.it

    Tumore polmone,immunoterapia può quadruplicare sopravvivenza

    Come primo trattamento in malattia avanzata

    Redazione ANSA CHICAGO 01 giugno 2019  14:31

    (ANSA) - CHICAGO, 1 GIU - L'immunoterapia con la molecola pembrolizumab - approccio mirato a riattivare il sistema immunitario per combattere il cancro - ha quadruplicato la sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi dei pazienti con tumore al polmone non a piccole cellule avanzato rispetto all'era pre-immunoterapia se utilizzata come trattamento iniziale (23,2% contro 5,5%).


  • adnkronos.com

    Nuova speranza per cancro al seno

     MEDICINA Pubblicato il: 01/06/2019 15:56
    Nuova speranza per cancro al seno

    Un terapia potrebbe dare una nuova speranza alle donne colpite da tumore del seno e migliorare significativamente la sopravvivenza globale, fino al 70%. Lo dimostra lo studio di fase III Monaleesa-7, in cui l'Italia ha avuto un ruolo importante, che ha valutato la molecola ribociclib, in associazione alla terapia endocrina come trattamento iniziale in donne in pre e peri-menopausa con tumore della mammella avanzato o metastatico HR+/HER2- (positivo per i recettori ormonali e negativo per il recettore 2 del fattore umano di crescita epidermica). I risultati sono stati anticipati in una conferenza stampa al congresso dell'Asco (American Society of Clinical Oncology), in corso a Chicago, e contestualmente pubblicati simultaneamente sul 'New England Journal of Medicine'.