Terapie innovative


  • ansa.it

    Presto in Italia un nuovo farmaco per una malattia ultrarara sangue

    Indicato per la porpora trombotica trombocitopenica acquisita

    Redazione ANSA MILANO 12 dicembre 2019 18:37
    Cellule del sangue © Ansa

       Una nuova prospettiva di cura si sta per aprire per chi in Italia è affetto da porpora trombotica trombocitopenica acquisita (attp), malattia autoimmune ultrarara della coagulazione del sangue. Dopo essere stato approvato in Europa nel 2018, dovrebbe arrivare nei primi mesi del 2020 in Italia il caplacizumab, il primo trattamento per questa patologia basato sulla tecnologia dei nanoanticorpi. Lo hanno spiegato gli esperti riuniti oggi al Policlinico di Milano per una conferenza.

  • ansa.it

    Terapia Car-T in uso contro 2 tumori si conferma efficace

    Tisagenlecleucel promossa nella pratica clinica quotidiana

    Redazione ANSA ROMA 10 dicembre 2019 15:27
    Terapia Car-T in uso contro 2 tumori si conferma efficace © Ansa

     Si conferma efficace la terapia Car-T 'Tisagenlecleucelin', in cui le cellule immunitarie del paziente sono prelevate e ingegnerizzate per divenire armi contro il tumore: è già in uso per il trattamento di due tipi di neoplasia, una degli adulti e una dei bambini, ed ora la sua efficacia è stata provata anche nella realtà clinica, ovvero non solo nelle sperimentazioni controllate in laboratorio ma pure sui pazienti in trattamento reale. Promossa dunque nella pratica clinica reale (in indagini post-vendita), questa terapia Car-T è l'unica in uso sia su bambini e ragazzi con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B, sia su adulti con Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), diventati resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia è ricomparsa dopo le cure. È l'annuncio positivo di Novartis in occasione del 61/mo meeting annuale della American Society of Hematology (ASH).

  • pharmastar.it

    Linfoma a grandi cellule, a 3 anni dal trattamento con le CAR T di Gilead in vita la metà dei malati. #ASH19

    Domenica 8 Dicembre 2019  Redazione

    Quasi la metà dei pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivante/refrattario è ancora in vita a tre anni dal trattamento con axicabtagene ciloleucel, il farmaco a base di CAR-T prodotto da Gilead. Lo documentano i dati dello studio ZUMA-1 presentati al 61° congresso annuale della American Society of Hematology (ASH), in corso a Orlando da oggi al 10 dicembre.

  • ansa.it

    Distrofie retiniche, terapia genica attende approvazione Aifa

    Redazione ANSA  14 ottobre 2019 15:08
    Distrofie retiniche,terapia genica attende approvazione Aifa © ANSA

     In Italia sono 1 su 4.000 i pazienti che soffrono di retinite pigmentosa, una delle diverse malattie rare ereditarie della retina causate da oltre 250 mutazioni genetiche, e che potrebbero quindi beneficiare di Voretigene neparvovec, prima e unica terapia genica, ad oggi, utilizzata per il trattamento di questo disturbo visivo causato dalla mutazione di entrambe le copie del gene RPE65.

  • www.atmpforum.com

    AtmpForum.com il primo portale italiano dedicato alle Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP)

      L’ATMP FORUM è un’agorà virtuale dove tutti gli stakeholder possono interagire e discutere direttamente su progressi, problemi clinici, economici e organizzativi relativi alle ATMP. Un efficiente e sostenibile accesso alle terapie avanzate, così come la promozione della loro produzione nel nostro Paese, rappresentano un traguardo e una priorità per tutti gli attori coinvolti, in primis i pazienti.


  • cordis.europa.eu

    Nano-veicoli somministrano i farmaci dove sono necessari

    Ricercatori finanziati dall’UE hanno sviluppato dei nano-veicoli in grado di superare la risposta immunitaria del corpo e le barriere biologiche per somministrare i farmaci nel sito bersaglio.

    © Volodymyr Horbovyy, Shutterstock

    I farmaci usati per trattare malattie gravi, quali ad esempio il cancro e l’Alzheimer, non sono nemmeno lontanamente efficaci quanto potrebbero. Per l’Alzheimer, solo il 30 % dei pazienti risponde alla terapia, una statistica che fa riflettere considerando che sono circa 33 milioni le persone al mondo affette da questa malattia. Il tasso di risposta per il cancro è persino più basso. Solo un quarto reagisce positivamente al trattamento e 9,6 milioni di persone muoiono ogni anno a causa di varie forme della malattia.

    Durante il progetto NABBA, finanziato dall’UE, giovani ricercatori hanno lavorato su innovative soluzioni che migliorerebbero l’efficacia dei farmaci in malattie con tassi di risposta molto scarsi. Il team del progetto ha sviluppato nano-veicoli per migliorare la somministrazione dei farmaci, con risultati promettenti.


  • ansa.it

    Appello oncologi, rischio senza Fondo farmaci. Grillo assicura il rinnovo

    In Italia +29% di pazienti guariti dal cancro in 8 anni

    Redazione ANSA CHICAGO 31 maggio 2019 19:46
    Cellule del tumore della pelle (fonte:  Markus Schober and Elaine Fuchs, The Rockefeller University, NIH, Flickr) © Ansa

    - Finora ha permesso a migliaia di malati oncologici italiani di ottenere le terapie più innovative in tempi celeri. E' stato una garanzia di acceso a cure e farmaci dai costi altrimenti elevatissimi. Ora, però, il Fondo triennale di 500 mln di euro per i farmaci oncologici innovativi è in scadenza a fine 2019, e se non sarà rinnovato saranno presto a rischio le nuove cure per tantissimi pazienti.
    E' un appello diretto alle Istituzioni quello che gli oncologi dell'Associazione italiana di oncologia medica (Aiom) lanciano dal congresso mondiale dell'American society of clinical oncology (Asco), il maggiore appuntamento del settore oncologico e che vede la partecipazione di circa 40mila specialisti, che si apre oggi a Chicago. Al quale pero' risponde subito il ministro dall'Italia. "Il Fondo per i farmaci oncologici innovativi sarà rifinanziato: i pazienti sappiano che il ministro della Salute è il loro primo alleato" afferma all'ANSA Giulia Grillo.


  • pharmastar.it

    Road map CAR-T, inizia da Padova una riflessione per rendere le cure accessibili ai pazienti

    Martedi 28 Maggio 2019  Redazione
     Inizia da Padova la Road Map CAR-T. Si tratta di una serie di convegni regionali che si prefiggono l'obiettivo di creare un ponte comunicativo tra mondo sanitario, esponenti politici e stakeholder responsabili, per mettere i diversi SSR dello Stivale in condizione di assumere le migliori decisioni operative che rendano il sistema efficace e sostenibile, garantendo un rapido accesso ai pazienti indicati, fornendo così ad una buona parte di loro una aspettativa di vita molto diversa, impensabile fino solo a qualche anno fa.

    L'immunoterapia negli ultimi anni ha compiuto passi da gigante. L'ultimo grande importante capitolo di questa innovazione, è l'introduzione delle CAR-T nel trattamento dei tumori liquidi. Un processo in grado di restituire al sistema immunitario, attraverso differenti metodiche di bioingegneria cellulare, la sua naturale capacità di riconscere ed eliminare le cellule tumorali. 

  • telethon.it  NEWS DALLA RICERCA

    Tigem: trovato un possibile approccio terapeutico per le malattie mitocondriali

     Pubblicato su EMBO Molecular Medicine, lo studio potrebbe avere importanti ricadute anche nella malattia di Parkinson

     gruppo studio TIGEM   Dall’Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli (Tigem) arriva un nuovo approccio terapeutico per le malattie mitocondriali e potenzialmente per molte malattie neurodegenerative a grande diffusione come quella di Parkinson: è quanto emerge dallo studio pubblicato su EMBO Molecular Medicine dai gruppi di ricerca del Tigem guidati da Brunella Franco, professore ordinario di Genetica medica presso il dipartimento di Scienze mediche traslazionali dell'Università "Federico II" di Napoli e da Sandro Banfi, professore associato di Genetica medica presso il dipartimento di Medicina di precisione dell’Università della Campania Luigi Vanvitelli.


  • pharmastar.it

    Epatite B, la cura funzionale verrà dall'RNA interference? Dati interessanti da EASL 2019

    Venerdi 26 Aprile 2019 

       Quella dell’RNA interference è una tecnologia in ampia crescita nello sviluppo di farmaci per varie patologie, anche per l’infezione da epatite B. Sono stati infatti presentati all’International Liver Congress 2019, il meeting annuale dell’EASL (European Association for the Study of the Liver) i positivi risultati di una molecola sviluppata da Janssen in collaborazione con Arrowhead Pharmaceuticals. Le due multinazionali hanno creato un accordo sei mesi fa, da 3,7 miliardi di dollari, per lo sviluppo di farmaci per l'epatite B. 

  • ansa.it

    Dai polmoni ai reni, organi in miniatura pronti per lo spazio

    Verso la Stazione Spaziale il 30 aprile con la capsula Dragon

    Redazione ANSA  26 aprile 2019 10:15
    Tessuti di polmone e midollo osseo su un chip saranno studiati nello spazio per capire meglio come l'organismo combatte le infezioni (fonte: Biolines Laboratory, University of Pennsylvania) © Ansa

       Polmoni, reni, midollo osseo e cartilagine: un carico di organi umani in miniatura si prepara a partire alla volta della Stazione Spaziale Internazionale il prossimo 30 aprile, a bordo della capsula Dragon. Obiettivo dell'esperimento, organizzato dai National Institutes of Health (Nih) degli Stati Uniti, e' studiare le malattie in condizioni di microgravita', nella speranza di poter osservare dettagli che sulla Terra e' difficile cogliere.


  • pharmastar.it

    Brevetto sui farmaci e terapie innovative, un binomio inscindibile

    Martedi 9 Aprile 2019  Redazione

    Organizzato a Roma dallo IAPG, Italian American Pharmaceutical Group, il 3 aprile a Roma si è svolto l'incontro "Valorizzare la ricerca, investire nella vita - Il brevetto farmaceutico in Italia". Al centro dell'incontro la tutela brevettuale quale requisito indispensabile perché le aziende siano incentivate ad investire e le terapie innovative arrivino ai pazienti.

    “La sfida di oggi è quella di portare nuovi farmaci ai pazienti, garantendo, allo stesso tempo, la sostenibilità del sistema sanitario globale.” ha dichiarato Lewis M. Eisenberg, Ambasciatore degli Stati Uniti in Italia, in apertura dell’incontro “Valorizzare la ricerca, investire nella vita – Il brevetto farmaceutico in Italia”, che si è svolto il 3 aprile a Roma.