trial


  • pharmastar.it

    Sclerosi  multipla, farmaco di Sanofi completa con successo la fase II e passa in fase III

    Sabato 8 Febbraio 2020  Redazione

    Per Sanofi, che ha recentemente rifocalizzato le proprie aree di ricerca, la sclerosi multipla rimane un’area prioritaria. Per questa ragione è importante il risultato appena ottenuto in uno studio di fase 2b che ha valutato l’inibitore sperimentale della BTK (tirosina chinasi di Bruton), noto per ora con la sigla SAR442168, una piccola molecola selettiva, orale, che passa la barriera ematoencefalica. Nel trial il farmaco sperimentale ha raggiunto il suo endpoint primario.

  • pharmastar.it

    Autismo, un diuretico dell'ansa può ridurre la gravita dei sintomi. Interessanti risultati preliminari

    Giovedi 6 Febbraio 2020  Redazione

    La bumetanide, diuretico dell’ansa, sembra migliorare alcuni dei principali sintomi comportamentali dell'autismo diminuendo i livelli del neurotrasmettitore acido gamma-aminobutirrico (GABA), secondo una nuova ricerca pubblicata online su “Translational Psychiatry”.

    I ricercatori, guidati da Ching-Po Lin, della National Yang-Ming University di Taipei (Taiwan) hanno scoperto che i bambini con disturbo dello spettro autistico (ASD) trattati con il diuretico per 3 mesi hanno ottenuto un punteggio migliore su una scala comportamentale che misura la risposta emotiva e la comunicazione verbale e non verbale rispetto ai bambini che assumevano un placebo.

  • pharmastar.it

    Anemia falciforme, aggiunta di arginina orale utile per le crisi vaso-occlusive nei bambini.#ASH19

    Lunedi 3 Febbraio 2020  Alessandra Terzaghi
    Nei bambini affetti da anemia falciforme, la somministrazione di arginina orale durante le crisi vaso-occlusive (VOC) caratteristiche della malattia, può essere di grande beneficio.

    Lo dimostrano i risultati di uno studio di fase 2 condotto in Nigeria e presentato in conferenza stampa al 61° congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH), a Orlando, in Florida.


  • pharmastar.it

    Sclerosi sistemica con ipertensione polmonare, parametri emodinamici migliorati da ambrisentan

    Martedi 28 Gennaio 2020  Redazione

    Secondo i risultati di una ricerca pubblicata su “Arthritis Research & Therapy”, ambrisentan può migliorare alcuni parametri emodinamici in pazienti con pressione arteriosa polmonare media (mPAP) mediamente elevata associata a sclerosi sistemica (SSc).

    In particolare, se il gruppo in trattamento con ambrisentan non ha riscontrato cambiamenti significativi nella mPAP media, sono stati però osservati miglioramenti in termini di indice cardiaco, resistenza vascolare polmonare e resistenza polmonare totale.

  • pharmastar.it

    Atrofia muscolare spinale di tipo 1, risdiplam centra l'endpoint primario nello studio registrativo FIREFISH sui bambini

    Giovedi 23 Gennaio 2020  Redazione

    Annunciati in data odierna importanti risultati positivi ottenuti nella Parte 2 registrativa dello studio FIREFISH, una sperimentazione volta a valutare risdiplam in bambini di età compresa tra 1 e 7 mesi con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1.

  • quotidianosanita.it

    Atrofia muscolare spinale. In arrivo un’opzione terapeutica anche per chi ne era escluso

    Al via un programma per uso compassionevole con risdiplam farmaco sperimentale della Roche, somministrato per via orale. Al momento potranno accedere al programma i pazienti affetti da Sma di Tipo 1, la forma più grave della patologia. Per l’associazione Famiglie Sma: “una nuova importante opportunità per i pazienti”.

    17 GEN - “Una nuova, importante opportunità: un’opzione terapeutica anche per chi fino ad oggi ne era rimasto escluso”.

    Famiglie SMA, l’associazione che da 18 anni rappresenta i pazienti con atrofia muscolare spinale e le loro famiglie, annuncia così la notizia che la multinazionale del farmaco Roche ha avviato un programma per uso compassionevole per risdiplam, il farmaco sperimentale somministrato per via orale.
    Risdiplam ha già superato i test di sicurezza ma non ha ancora ottenuto le autorizzazioni al commercio. Lo scopo del programma compassionevole è dunque quello di fornire ai pazienti con i bisogni clinici più urgenti l’accesso al farmaco prima dell’approvazione regolatoria.


  • pharmastar.it

    Fibrosi cistica, dati preliminari in fase 2 incoraggianti ma inferiori alle attese per nuova terapia tripla

    Venerdi 3 Gennaio 2020  NC
    Proteostasis Therapeutics Inc, azienda biofarmaceutica dedicata alla ricerca e sviluppo di nuove opzioni terapeutiche nel trattamento della fibrosi cistica (FC) ha presentato in anteprima i risultati principali di un trial multicentrico internazionale randomizzato di fase 2, sull'impiego di una nuova terapia tripla a base di 3 principi attivi sperimentali [dirocaftor (PT-808), posenacaftor (PT-801), nesolicaftor (PTI-428)] vs. la combinazione dirocaftor-posenacaftor e vs. placebo in pazienti adulti con FC, omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del. Lo studio era atteso in quanto la nuova combinazione farmacologica in corso di sviluppo clinico presenta l'impiego di un first-in-class in una delle tre categorie di farmaci modulatori la proteina CFTR, responsabile del difetto alla base della patologia (nesolicaftor). Dall'analisi dei risultati principali è emerso la superiorità della terapia tripla sopra indicata, in termini di miglioramento della funzione polmonare, sia vs. la terapia di combinazione doppia che vs. placebo.


  • pharmastar.it

    Iperossaluria primitiva di tipo 1, lumasiran efficace in fase III. Nuovo successo della RNA interfence

    Mercoledi 18 Dicembre 2019  Redazione

    Nello studio di fase 3 ILLUMINATE-A, condotto in pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), il farmaco sperimentale lumasiran che agisce attraverso il meccanismo della RNA interference ha raggiunto l'endpoint di efficacia primaria e tutti gli endpoint secondari testati.

    In particolare, lumasiran ha raggiunto l'endpoint di efficacia primaria di variazione percentuale rispetto al basale, rispetto al placebo, in 24 ore di escrezione di ossalato urinario in media nei mesi da 3 a 6 (p meno di 0,0001).
    Lo studio ha incluso circa 30 pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1, una malattia genetica che causa calcoli renali ricorrenti e nel tempo danneggia gli organi, spesso richiedendo dialisi e trapianti.

  • pharmastar.it

    Malattia da crioagglutinine, conferme in fase III per sutimlimab, nuovo inibitore del complemento

    Lunedi 16 Dicembre 2019  Redazione

    Lo studio clinico registrativo di fase 3, in aperto, a braccio singolo, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia del farmaco sperimentale sutimlimab nelle persone con malattia da crioagglutinine (CAD, Cold Agglutinin Disease), ha raggiunto gli endpoint primari e secondari. I risultati sono stati presentati al 61^ Meeting annuale dell’American Society of Hematology, che si è tenuto a Orlando, in Florida.

    Sutimlimab è il primo trattamento sperimentale, disegnato per colpire e inibire selettivamente la proteina C1s all’interno della via classica del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario responsabile dell’attivazione del meccanismo dell’emolisi nella CAD, e ha il potenziale per diventare la prima terapia approvata per questa rara forma di anemia emolitica autoimmune. Sanofi intende sottoporre a breve alla FDA la richiesta di Biologics License per sutimlimab, che ha già ricevuto la designazione di breakthrough therapy.

  • pharmastar.it

    Linfoma a grandi cellule, a 3 anni dal trattamento con le CAR T di Gilead in vita la metà dei malati. #ASH19

    Domenica 8 Dicembre 2019  Redazione

    Quasi la metà dei pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivante/refrattario è ancora in vita a tre anni dal trattamento con axicabtagene ciloleucel, il farmaco a base di CAR-T prodotto da Gilead. Lo documentano i dati dello studio ZUMA-1 presentati al 61° congresso annuale della American Society of Hematology (ASH), in corso a Orlando da oggi al 10 dicembre.

  • adnkronos.com

    Biopsia liquida monitora-tumori, 'trial al Regina Elena'

    Procedura non ancora rimborsata, i pazienti vi accedono grazie a sperimentazioni

     MEDICINA Pubblicato il: 02/12/2019 12:19
    Biopsia liquida monitora-tumori, 'trial al Regina Elena'

     Un prelievo di sangue per comprendere, e anticipare, le mosse dei tumori e 'tagliare loro la strada', impedendo che diventino più aggressivi. "La biopsia liquida è uno strumento innovativo e, a mio parere, rivoluzionario per studiare l'evoluzione della malattia tumorale. Il tumore tende a sfuggire alle terapie, per cui un paziente che inizialmente risponde potrebbe non farlo più e recidivare. Ma la recidiva non è la stessa malattia di prima". A spiegarlo all'Adnkronos Salute è Gennaro Ciliberto, direttore scientifico dell'Istituto Regina Elena di Roma, dove sono in corso numerose sperimentazioni sulla biopsia liquida.

  • ansa.it

    Parkinson, ultrasuoni 'sparati' sul cervello fermano tremori

    Trial clinico in Italia, bruciano piccolissima regione neurale

    Redazione ANSA ROMA 26 novembre 2019 19:16
    morbo di Parkinson © Ansa

     Una nuova tecnica mininvasiva basata sugli ultrasuoni potrebbe alleviare uno dei sintomi del Parkinson, i tremori. La speranza arriva da un trial clinico condotto presso l'Università dell'Aquila: gli ultrasuoni focalizzati ad alta intensità guidati da risonanza magnetica riscaldano e distruggono un piccolissimo pezzetto di tessuto cerebrale, il talamo, riducendo da subito i tremori, e con una efficacia che perdura a lungo termine.

  • pharmastar.it

    Porfiria, Fda approva il givosiran, primo farmaco per gli attacchi epatici acuti

    Mercoledi 20 Novembre 2019  Redazione

    Con tre mesi e mezzo di anticipo sulla normale tabella di marcia, l’Fda ha approvato il farmaco givosiran per il trattamento di adulti con attacchi acuti di porfiria epatica, un disturbo genetico che provoca l'accumulo di molecole tossiche di porfirina che si formano durante la produzione di eme (che aiuta a legare l'ossigeno nel sangue).

    "Questo accumulo può causare attacchi acuti, noti come attacchi di porfiria, che possono portare a forti dolori e paralisi, insufficienza respiratoria, convulsioni e cambiamenti di stato mentale. Questi attacchi si verificano improvvisamente e possono produrre danni neurologici permanenti e morte," ha detto Richard Pazdur, direttore del centro di eccellenza di oncologia dell’Fda e direttore dell'Office of Oncologic Diseases presso il Center for Drug Evaluation and Research della Fda. "Prima dell'approvazione odierna, le opzioni terapeutiche hanno fornito solo un sollievo parziale dal dolore intenso e incessante che caratterizza questi attacchi. Il farmaco approvato oggi può trattare questa malattia contribuendo a ridurre il numero di attacchi che sconvolgono la vita dei pazienti".

  • pharmastar.it

    Sindrome ipereosinofila, mepolizumab primo farmaco a ridurre le riacutizzazioni

     Resi noti i risultati positivi dello studio pilota condotto con mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.

    Martedi 19 Novembre 2019  Redazione 
      GlaxoSmithKline ha reso noti  i risultati positivi dello studio pilota condotto con mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.

  • adnkronos.com

    Zafferano blocca una grave malattia della vista

    Al centro del lavoro la sindrome di Stargardt

     MEDICINA Pubblicato il: 15/11/2019 16:13
    Zafferano blocca una grave malattia della vista

    Da ingrediente principe di un risotto della tradizione lombarda a terapia per una rara malattia della vista. Lo zafferano si è dimostrato infatti, per la prima volta su pazienti, efficace contro la sindrome di Stargardt, una rara malattia genetica. Il tutto in uno studio clinico senza precedenti condotto da esperti della Fondazione Policlinico Agostino Gemelli Irccs e dell'Università Cattolica di Roma. Il trattamento, assicurano, è semplice e senza effetti collaterali.


  • pharmastar.it

    Tubercolosi, risultati positivi con nuovo vaccino sperimentale di GSK. Potrebbe evitare milioni di decessi

    Venerdi 1 Novembre 2019 Davide Cavaleri

    Un gruppo di sperimentatori di GlaxoSmithKline ha completato l'analisi di uno studio di fase IIb per quello che ritengono possa essere il primo grande passo avanti nel campo dei vaccini contro la tubercolosi in circa 100 anni, la più letale patologia  infettiva che provoca oltre 1,5 milioni di morti all'anno in tutto il mondo. I risultati del trial sono stati pubblicati sul prestigioso New England Journal of Medicine.

  • ansa.it

    Per la prima volta un farmaco creato per un singolo paziente

    Redazione ANSA ROMA 11 ottobre 2019  16:45
    Per la prima volta un farmaco creato per un singolo paziente © Ansa  Per la prima volta un farmaco è stato ideato e sviluppato per una sola persona, per curare un rarissimo difetto genetico. In un anno, afferma uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, i ricercatori del Boston Children's Hospital sono passati dall'identificazione del difetto del Dna al test sulla bimba affetta, che ha dato risultati positivi. La paziente, Mila Makovec, ha avuto a sei anni nel 2016 una diagnosi di malattia di Batten, un problema neurologico per cui non esiste cura.


  • pharmastar.it

    Malattia polmonare interstiziale fibrosante non classificabile, pirfenidone centra in parte obiettivi in fase 2. Studio su the Lancet #ERS2019

    Giovedi 3 Ottobre 2019  Nicola Casella

    Pubblicati sulla rivista The Lancet e presentati al congresso ERS i risultati di un trial di fase 2 che hanno documentato l'efficacia di pirfenidone in pazienti con malattia polmonare interstiziale (ILD) fibrosante non classificabile. 

      In concomitanza con i lavori dell’edizione 2019 del congresso ERS (European Respiratory Society), tenutosi a Madrid, sono stati pubblicati sulla rivista The Lancet i risultati di un trial clinico di fase 2 che hanno documentato l’efficacia di pirfenidone, farmaco anti-fibrotico, in pazienti con malattia polmonare interstiziale (ILD) fibrosante non classificabile.
    Se alcune limitazioni intrinseche, legate al disegno dello studio e alla sua realizzazione, non hanno permesso di valutare con affidabilità sufficiente l’outcome primario previsto dal protocollo, il trial in questione ha dimostrato la capacità di pirfenidone di rallentare il declino della funzione polmonare (misurato con la FVC) rispetto ai pazienti del gruppo placebo.

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    Esofagite eosinofila, riattivazione della malattia dopo interruzione dei farmaci

    Domenica 15 Settembre 2019  Emilia Vaccaro

    I risultati di uno studio randomizzato controllato, pubblicato su Clinical Gastroenterology and Hepatology, evidenziano che dopo una risposta istologica iniziale alla terapia di induzione, l'esofagite eosinofila si ripresenta rapidamente nei pazienti che interrompono il trattamento, indipendentemente dal tipo di trattamento utilizzato.

    Evan S. Dellon, direttore del Center for Esophageal Diseases and Swallowing presso la University of North Carolina School of Medicine, e colleghi hanno evidenziato che gli steroidi topici in genere mostrano benefici tra i pazienti con esofagite eosinofila (EoE) che non rispondono agli inibitori della pompa protonica, ma non si sa molto su cosa succede se questi farmaci non vengono proseguiti dopo l'induzione.

  • pharmastar.it

    Dalfampridina, primo farmaco che offre prove di miglioramento cognitivo nella SM. Studio della Sapienza

    Lunedi 9 Settembre 2019  Arturo Zenorini

    Un importante lavoro italiano, pubblicato su “Neurology”, evidenzia nei pazienti con sclerosi multipla (SM) trattati con dalfampridina un beneficio nella velocità di elaborazione delle informazioni (IPS), funzione chiave per il deterioramento cognitivo (Coglm) in questa patologia. Nessun altro farmaco aveva fino ad oggi mostrato un’efficacia sul deficit cognitivo nella SM.

    «L'efficacia degli interventi farmacologici per il Coglm nella SM non è chiara. È probabile che diversi trattamenti modificanti la malattia (DMT) giovino alla cognizione, mentre il suo trattamento sintomatico è insoddisfacente» premettono gli autori, guidati da Laura De Giglio in un team coordinato da Carlo Pozzilli, direttore del Centro sclerosi multipla dell'Ospedale Sant'Andrea di Roma e professore di Neurologia Clinica alla Sapienza Università di Roma.