Notizie su Malattie Rare e Salute

Notizie dal WEB selezionate dallo Staff di RMR su Medicina, Salute, Genetica, Chirurgia, Malattie Rare, Farmaci, Bioetica e Nuove Tecnologie.


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Farmaci

pharmastar.it

Porfiria epatica acuta, approvazione europea per givosiran

Martedi 3 Marzo 2020  Redazione
La Commissione europea ha approvato il farmaco biotecnologico givosiran per il trattamento della porfiria epatica acuta in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni d'età. E' il primo trattamento specifico per questa malattia approvato in Europa. Givosiran si basa su un principio molecolare estremamente interessante, ovvero l'interferenza sull'Rna (Rnai) attraverso la quale viene silenziata l'espressione di un gene difettoso e causa di malattia. Sviluppato dalla biotech americana Alnylam, leader mondiale nella tecnologia della RNA interference, sarà messo in commercio con il marchio Givlaari.

La crisi si presenta con dolori addominali intensi, diffusi e ricorrenti, associati o meno a dolore alla schiena e a dolore e tensione alla radice degli arti; il paziente può avere coinvolgimento del sistema nervoso centrale, con confusione e alterazioni dell’umore e del comportamento, nausea e vomito con tachicardia e ipertensione. Le crisi possono durare giorni interi e diventare insopportabili.

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Farmaci

aboutpharma.com

Boehringer, via libera dal Chmp a terapia per pazienti affetti da malattia interstiziale polmonare

Il Comitato ha espresso parere positivo per la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) di nintedanib. Il farmaco sarà utilizzato come terapia per adulti affetti dalla patologia ai polmoni associata a sclerosi sistemica

Malattia intestiziale polmonare

Il Comitato che valuta i farmaci per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco (Ema), ha espresso parere positivo per la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) di nintedanib. Il farmaco sviluppato da Boehringer Ingelheim,  sarà utilizzato come terapia per adulti affetti da malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica

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Malattie Rare

askanews.it

Sabato 29 febbraio 2020 - 07:30

Oggi Giornata Mondiale Malattie Rare

Sono circa 8mila quelle conosciute e diagnosticate

Oggi Giornata Mondiale Malattie Rare

 

Roma, 29 feb. (askanews) – Si celebra oggi la XIII Giornata Mondiale delle Malattie Rare. Quest’anno il tema è dedicato ha come tema all’equità come accesso a pari opportunità per valorizzare il potenziale delle persone con una malattia rara.

A fare il punto sulla ricerca, sulla diagnostica e sulle prospettive per i pazienti e i loro familiari il sito web della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS con interventi di esperti e specialisti.

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Farmaci

pharmastar.it

Ipercolesterolemia familiare, evolocumab e aferesi delle lipoproteine a bassa densità: insieme più efficaci

Domenica 1 Marzo 2020  Arturo Zenorini

In pazienti con ipercolesterolemia familiare (FH), evolocumab, inibitore del PCSK9, riduce i livelli sierici di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) e lipoproteina(a) [Lp (a)] in modo più efficace rispetto alla aferesi delle lipoproteine a bassa densità (LDL-aferesi). La combinazione di evolocumab più LDL-aferesi potrebbe essere un'alternativa terapeutica per ottenere livelli più bassi di LDL-C e Lp (a) in pazienti con rischio cardiovascolare molto elevato. Queste le conclusioni di uno studio pubblicato sul “Journal of Clinical Apheresis”.

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Farmaci

pharmastar.it

Malattia di Behçet, parere europeo positivo per apremilast


Venerdi 28 Febbraio 2020  Redazione

In arrivo una nuova indicazione per apremilast, l'inibitore della PDE4. Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’ampliamento delle indicazioni del farmaco per includere anche il trattamento delle ulcere orali negli adulti affetti dalla malattia di Behçet che siano candidati a una terapia sistemica.

L'approvazione si basa sui risultati dello studio di Fase III RELIEF che ha valutato apremilast in 207 pazienti con ulcere orali attive, precedentemente trattati con almeno un farmaco non biologico e candidati alla terapia sistemica.

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